百時美施貴寶CAR-T細胞療法Breyanzi獲FDA批準

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作者：柯柯來源：新浪醫(yī)藥新聞

2021-02-09

日前，美國食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準百時美施貴寶（Bristol Myers Squibb）旗下的CD19 CAR-T細胞療法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）用于治療在兩種或兩種以上全身治療的復(fù)發(fā)或難治性的大B細胞淋巴瘤成人患者。

此次Breyanzi療法能夠獲得批準，主要是依靠TRANSCEND NHL 001臨床試驗中的療效和安全性數(shù)據(jù)。試驗結(jié)果表明，在250多名療效可評估的患者中，Breyanzi療法的總緩解率（ORR）達到了73%，54%接受Breyanzi治療的患者達到了完全緩解（CR）。中位隨訪6個月時,仍有60.4%的患者存在療效反應(yīng),而在12個月時有54.7%的患者繼續(xù)呈現(xiàn)出了療效反應(yīng)。

此外，該藥物的試驗結(jié)果優(yōu)于已獲批的同類CAR-T療法Yescarta的ZUMA-1試驗、Kymriah的JULIET試驗數(shù)據(jù)，兩款藥物的CR率分別為51%和32%。在安全性方面，Breyanzi治療的患者只有6例（2%）出現(xiàn)3/4級細胞因子釋放綜合征（CRS），而Yescarta和Kymriah的發(fā)生率高達13%和23%。

Breyanzi是美國FDA批準的第4款CAR-T細胞療法。Breyanzi獲得批準，為患者提供了一種新的治療選擇，也是百時美施貴寶在細胞免疫治療領(lǐng)域的一個里程碑。此前,Breyanzi療法被FDA授予了再生醫(yī)學(xué)先進療法認定(RMAT)、孤兒藥和突破療法等稱號。每一劑Breyanzi都是使用患者自體T細胞個性化定制的治療方法，首先患者的T細胞被收集起來，然后對其進行基因改造，加入有助于靶向和殺死淋巴瘤細胞新基因，然后再將改造好的T細胞重新輸回患者體內(nèi)，實現(xiàn)攻擊腫瘤細胞的療效。

百時美施貴寶首席醫(yī)療官Samit Hirawat醫(yī)學(xué)博士表示，“CAR-T細胞療法Breyanzi將在腫瘤臨床實踐中發(fā)揮重要作用，為患有復(fù)發(fā)性或難治性大B細胞淋巴瘤的患者提供持久緩解的機會，并提供個性化的治療選擇。今天FDA的批準反映了百時美施貴寶對推進細胞療法研究、開發(fā)創(chuàng)新療法以及在患者治療過程的每一步持續(xù)提供支持的堅定承諾。”

大B細胞淋巴瘤是成人當(dāng)中最常見的非霍奇金淋巴瘤類型，約占每年非霍奇金淋巴瘤新發(fā)病例的1/3。分析師估計，Breyanzi療法的銷售額有望在2021年突破1億美元。FDA指出，該療法的獲批附有標簽警告，提示治療后可能會導(dǎo)致的嚴重副作用，比如CRS，這是一種對CAR-T細胞激活和增殖的全身反應(yīng)，導(dǎo)致高燒、流感樣癥狀和神經(jīng)**。

FDA還要求分發(fā)該藥物的醫(yī)療機構(gòu)必須經(jīng)過特殊認證。作為認證的一部分，參與Breyanzi處方、配藥或給藥的工作人員必須接受嚴格的培訓(xùn)，以便能夠識別和管理CRS和發(fā)生神經(jīng)**的風(fēng)險。此外，為了進一步評估Breyanzi的長期安全性，F(xiàn)DA還要求生產(chǎn)商對使用Breyanzi的患者進行上市后觀察性研究。

該藥物是百時美施貴寶在2019年以740億美元收購Celgene時獲得的。Breyanzi原定于2020年11月16日獲得批準，但因為受到新冠肺炎大流行的影響，審批時間遭到了推遲。獲批后，百時美施貴寶在公告中表示，計劃在華盛頓州博塞爾市的免疫療法制造工廠為需要治療的患者生產(chǎn)Brenyanzi。

參考來源：

1.New Hope for B-Cell Lymphoma Patients as FDA Approves BMS' CAR-T Therapy

2.FDA OKs Bristol-Myers Squibb's Breyanzi To Treat Large-B-Cell Lymphoma

3.FDA Approves Breyanzi for Adults with Relapsed, Refractory Large B-cell Lymphoma

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