百時美施貴寶血液病創(chuàng)新藥Luspatercept上市申請獲CDE優(yōu)先審評

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來源：CPhI制藥在線

2021-02-04

百時美施貴寶中國宣布，其紅細胞成熟劑Luspatercept（英文商品名Reblozyl；自擬中文通用名：注射用羅特西普；自擬中文商品名：利布洛澤）的上市申請已獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）正式受理并被授予優(yōu)先審評資格。

2021年2月4日，百時美施貴寶中國宣布，其紅細胞成熟劑Luspatercept（英文商品名Reblozyl；自擬中文通用名：注射用羅特西普；自擬中文商品名：利布洛澤）的上市申請已獲國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心（CDE）正式受理并被授予優(yōu)先審評資格，用于需要定期輸注紅細胞（RBC）的成人β-地中海貧血患者。

"自2018年以來，我們有幸見證'中國新藥速度'被不斷刷新。我們由衷感謝中國政府對優(yōu)化藥品審評審批、加速臨床亟需藥物研發(fā)的創(chuàng)新政策支持。" 百時美施貴寶全球研發(fā)副總裁、中國區(qū)研發(fā)負責人蔡學鈞博士表示，"Luspatercept是百時美施貴寶中國首個向CDE提交境外臨床試驗數(shù)據(jù)后被納入優(yōu)先審評的血液病創(chuàng)新藥。我們相信該創(chuàng)新藥將填補中國地中海貧血藥物治療的空白，改變患者生命。"

終身輸血難以保障，地貧治療困局待解

β-地中海貧血是一類由于β珠蛋白肽鏈合成減少或缺乏而引起的以貧血為特征的遺傳性血液病。重度β-地中海貧血是一種呈慢性進行性溶血性貧血的罕見疾病。患者目前依賴于終身輸血、祛鐵治療或造血干細胞移植來維持生命。

但現(xiàn)實中，中國重型β-地中海貧血治療正面臨多重困境。血源緊張、血制品供應不穩(wěn)定，且長期輸血可導致患者鐵超負荷、經(jīng)濟負擔加重和潛在感染風險，這些都使得終身輸血難以保障。廣大患者對于創(chuàng)新藥的需求迫在眉睫。

全球首創(chuàng)作用機制，"手"護中國患者生命

Luspatercept的出現(xiàn)將有望打破中國β-地中海貧血的治療困局。作為一種全球首個的重組融合蛋白類藥物，Luspatercept通過促進晚期紅細胞的成熟，提高血紅蛋白水平。

它的全新機制將有望降低患者對輸血及祛鐵治療的依賴，提高治療依從性，同時還能規(guī)避反復輸血引起的潛在風險，比如長期鐵過載導致鐵元素沉積于心臟、肝臟等，繼而引發(fā)心功能衰竭、肝硬化等，甚至死亡。

根據(jù)本次Luspatercept納入優(yōu)先審評所基于的一項名為BELIEVE的全球III期臨床研究，經(jīng)Luspatercept治療后，有21.4%的患者的輸血負擔與基線相比降低超過33% ，顯著優(yōu)于安慰劑組（4.5%），且患者鐵過載顯著降低，由此可能改善患者生活質量。

"此次Luspatercept被納入優(yōu)先審評也標志著百時美施貴寶'中國戰(zhàn)略2030'的順利推進。" 百時美施貴寶全球研發(fā)副總裁、中國區(qū)研發(fā)負責人蔡學鈞博士表示，"隨著'中國戰(zhàn)略2030'于近期正式落地，我們致力于成為腫瘤、血液學、免疫學等核心治療領域的領導者。未來5年，我們將加速引進近30個創(chuàng)新藥或適應癥。它們多數(shù)具有潛力成為相關領域的首個（first-in-class）或最佳（best-in-class）產品。我們將以實際行動'引領科學，改變患者生命'，助推'健康中國2030'國家戰(zhàn)略的實施。"