北京時(shí)間2021年1月22日，君實(shí)生物宣布，由公司自主研發(fā)的抗PD-1單抗藥物特瑞普利單抗注射液（拓益®，產(chǎn)品代號(hào)：JS001）聯(lián)合阿昔替尼一線治療黏膜黑色素瘤獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的快速通道資格。同時(shí)，特瑞普利單抗聯(lián)合阿昔替尼一線治療黏膜黑色素瘤患者的臨床試驗(yàn)（IND）申請獲得FDA批準(zhǔn)，同意直接開展III期研究。這是特瑞普利單抗獲得FDA授予3項(xiàng)孤兒藥資格認(rèn)定、1項(xiàng)突破性療法認(rèn)定后的又一里程碑式進(jìn)展，將顯著地支持并加速特瑞普利單抗在美國的研發(fā)及上市進(jìn)程。
FDA的快速通道資格（Fast Track Designation）的設(shè)立旨在促進(jìn)或加速用于治療嚴(yán)重或危及生命的疾病或病情，且顯示出有潛力滿足當(dāng)前未滿足臨床需求的藥物開發(fā)，使藥物能夠快速獲批上市。根據(jù)規(guī)定，獲得快速通道資格的候選藥物意味著有機(jī)會(huì)通過各種形式加快審評進(jìn)程，包括但不限于（1）與FDA進(jìn)行更加頻繁地溝通、開展會(huì)議等，在藥物研發(fā)、臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)等方面獲得更加密切的指導(dǎo)；（2）符合相關(guān)標(biāo)準(zhǔn)后可獲得優(yōu)先審評和加速批準(zhǔn)資格；（3）滾動(dòng)式審評，即分階段遞交生物制品上市申請（BLA）或新藥申請（NDA）申報(bào)材料，無需待所有資料全部完成后再提交審評。
黑色素瘤因具有明顯的腫瘤相關(guān)抗原，即腫瘤識(shí)別標(biāo)志，也被認(rèn)為是腫瘤免疫治療探索的“試金石”。然而，黏膜黑色素瘤作為黑色素瘤的亞型之一，更加具有侵襲性，易侵及血管，易出現(xiàn)復(fù)發(fā)轉(zhuǎn)移，患者對傳統(tǒng)化療不敏感，且對單藥免疫治療的應(yīng)答率也極其有限，其臨床治療仍然是黑色素瘤領(lǐng)域的一大難題。
為進(jìn)一步提升免疫治療對黏膜黑色素瘤的有效率，北京大學(xué)腫瘤醫(yī)院郭軍教授團(tuán)隊(duì)首創(chuàng)特瑞普利單抗與阿昔替尼的聯(lián)合療法，為黏膜黑色素瘤患者帶來希望。
“JS001聯(lián)合阿昔替尼一線治療晚期黏膜黑色素瘤的Ib期臨床研究”自2017年首次亮相世界黑色素瘤大會(huì)（WCM）后，又多次在美國臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)（ASCO）、中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)年會(huì)（CSCO）上以壁報(bào)或口頭匯報(bào)形式公布更新結(jié)果，引發(fā)全球關(guān)注。基于這項(xiàng)研究的突破性成果，抗PD-1單抗聯(lián)合阿昔替尼治療黏膜黑色素瘤獲得了《中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）黑色素瘤診療指南》和《中國臨床腫瘤學(xué)會(huì)（CSCO）免疫檢查點(diǎn)抑制劑臨床應(yīng)用指南推薦》的II級專家推薦。
2019年8月，該研究在國際著名期刊《臨床腫瘤學(xué)雜志》（Journal of Clinical Oncology，IF：28.245)上發(fā)表。研究結(jié)果顯示：特瑞普利單抗聯(lián)合阿昔替尼治療未接受過化療的晚期黏膜黑色素瘤患者可獲得48.3%客觀緩解率（ORR），及86.2%的疾病控制率（DCR），中位無進(jìn)展生存期（mPFS）達(dá)7.5個(gè)月，中位總生存期（mOS）未成熟。
除獲得快速通道資格外，特瑞普利單抗聯(lián)合阿昔替尼一線治療黏膜黑色素瘤患者的臨床試驗(yàn)（IND）申請也獲得FDA批準(zhǔn)，同意直接開展III期研究。
該聯(lián)合用藥的臨床試驗(yàn)是一項(xiàng)國際多中心、隨機(jī)、開放標(biāo)簽的III期臨床試驗(yàn)，旨在評估特瑞普利單抗聯(lián)合阿昔替尼對比帕博利珠單抗（KEYTRUDA®）一線治療不可切除、局部進(jìn)展或轉(zhuǎn)移性黏膜黑色素瘤患者的有效性和安全性。試驗(yàn)計(jì)劃入組220例患者，以1:1比例隨機(jī)分組。主要研究終點(diǎn)為無進(jìn)展生存期（PFS），次要研究終點(diǎn)為客觀緩解率（ORR）、總生存期（OS）、緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）、安全性和耐受性等。
君實(shí)生物副總經(jīng)理姚盛博士表示：“對于黏膜黑色素瘤這一亞洲高發(fā)的惡性腫瘤，我們非常高興特瑞普利單抗聯(lián)合阿昔替尼的研究能夠獲得FDA授予的快速通道資格。目前針對轉(zhuǎn)移性黏膜黑色素瘤這種總生存期不到一年的嚴(yán)重疾病，患者的治療選擇非常有限，其對傳統(tǒng)化療和免疫治療都不敏感。特瑞普利單抗在全球最早開始探索抗PD-1單抗聯(lián)合抗血管生成的VEGFR抑制劑在黏膜黑色素瘤中的應(yīng)用。這種創(chuàng)新聯(lián)合療法的Ib期臨床試驗(yàn)結(jié)果發(fā)表在國際權(quán)威雜志上，并獲得了美國FDA孤兒藥資格認(rèn)定，創(chuàng)造了黏膜黑色素瘤領(lǐng)域中國方案可能解決世界難題的先例。伴隨特瑞普利單抗在鼻咽癌上獲得FDA頒發(fā)的首 個(gè)國產(chǎn)抗PD-1單抗的突破性療法認(rèn)定，此次快速通道資格將進(jìn)一步加快并拓寬特瑞普利單抗在海外的商業(yè)化布局，助力君實(shí)生物更好實(shí)現(xiàn)‘成為立足中國的全球領(lǐng) 先生物制藥源創(chuàng)者，造福人類健康’的愿景。”
隨著產(chǎn)品獲得多個(gè)FDA授予的特殊通道資格認(rèn)定，君實(shí)生物的全球商業(yè)化進(jìn)程顯著加快。截至目前，君實(shí)生物已在中、美等多國開展了超過30項(xiàng)特瑞普利單藥或聯(lián)合治療多種惡性腫瘤的臨床研究，公司始終致力于為中國乃至全球患者提供效果更好、價(jià)格更優(yōu)的治療選擇，并將持續(xù)不斷投入。
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