首個ICV注射液治療亨特綜合征的酶替代療法在日本獲批

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作者：柯柯來源：新浪醫(yī)藥新聞

2021-01-25

近日，韓國生物制藥公司GC制藥公司和總部位于東京的Clinigen K.K.宣布，兩家公司于2021年1月22日收到日本批準制造和銷售Hunterase側腦室內（ICV）注射液15 mg（通用名稱：idursulfase-beta（重組）），用于治療粘多糖病II型（亨特綜合征）。

近日，韓國生物制藥公司GC制藥公司（原名Green Cross Corporation）和總部位于東京的Clinigen K.K.宣布，兩家公司于2021年1月22日收到日本批準制造和銷售Hunterase側腦室內（ICV）注射液15 mg（通用名稱：idursulfase-beta（重組）），用于治療粘多糖病II型（亨特綜合征）。

粘多糖病II型是一種遺傳性溶酶體病，主要發(fā)生在男孩。它是一種全身性疾病，由于先天性缺乏溶酶體，導致神經、骨骼、關節(jié)和器官出現(xiàn)各種癥狀，溶酶體是一種酶，具有分解體內不必要的脂類和糖類的作用。目前的標準治療方法是酶替代療法（ERT）和對癥治療。2019年2月，Sangamo Therapeutics宣布了首個永久改變粘多糖病II型患者DNA的“體內”人類基因編輯療法，其使用鋅指核酸酶進行基因編輯的臨床試驗同一時間開始進行。

兩家藥企介紹，通過靜脈注射給藥的酶替代療法藥物已經在日本和其他國家用于治療Ⅱ型粘多糖病的全身癥狀。然而，目前還沒有針對中樞神經系統(tǒng)癥狀的治療藥物，約70%的患者患有中樞神經系統(tǒng)癥狀。

GC制藥公司最新批準的Hunterase ICV注射劑15mg，直接輸送到腦室，可以到達大腦細胞和中樞神經系統(tǒng)。它有望緩解疾病的某些方面，如**運動發(fā)育遲緩。Hunterase®（idursulfase beta）是一種長期治療粘多糖病II型患者的藥物。idursulfase beta是iduronate-2-sulfatase溶酶體馬來酸酶的一種純化形式：重組人iduronate-2-sulfatase（rhI2S）。Hunterase的有效性和安全性在兩項臨床研究中得到了證實，研究持續(xù)時間為24-52周，其中包括年齡在38個月到35歲之間的亨特綜合征男性患者。

在研究的主要研究者、國家兒童健康發(fā)展中心臨床實驗室醫(yī)學部主任Torayuki Okuyama博士進行的I/II期研究的結果顯示，Hunterase證明腦脊液中的硫酸乙酰肝素顯著減少，而硫酸乙酰肝素被認為是導致認知發(fā)展遲緩的關鍵因素。

本次批準是世界上任何一個國家首次批準Hunterase ICV注射劑。Hunterase ICV注射液15mg是世界上第一種也是唯一一種治療粘多糖病II型病中樞神經系統(tǒng)癥狀的藥物。

參考來源：Announcing Marketing Approval for Hunterase ICV Injection 15 mg, the World’s First Enzyme Replacement Therapy for Mucopolysaccharidosis Type II (Hunter Syndrome) Administered by ICV Injection

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