2020年即將步入尾聲,這一年,盡管新冠肺炎疫情席卷全球,但是美國FDA對(duì)于新藥的研發(fā)和審批絲毫沒有受到影響,反而好消息頻頻傳出,多個(gè)重磅新藥獲批上市!
美國作為全球最主要的醫(yī)藥工業(yè)市場(chǎng)之一,有強(qiáng)大的醫(yī)藥市場(chǎng)支撐創(chuàng)新,加上嚴(yán)格的審評(píng)審評(píng)制度,美國FDA每年新藥審批情況已成為全球新藥研發(fā)的“晴雨表”。近年來隨著單抗藥物的廣泛應(yīng)用,新靶點(diǎn)研發(fā)的推進(jìn),生物藥越來越受到重視。
圖1:近年美國FDA批準(zhǔn)BLA申請(qǐng)(數(shù)據(jù)來源:藥智美國上市藥品數(shù)據(jù)庫)
今年美國FDA共批準(zhǔn)19個(gè)BLA申請(qǐng),包括11個(gè)新分子實(shí)體,9個(gè)孤兒藥。19個(gè)生物制劑分別出自Horizon、Lundbeck靈北、賽諾菲,Cis Bio、Immunomedics、楊森、Hospira、邁蘭、Viela Bio、禮來、基因泰克、ENDO GLOBAL AESTHETICS 、葛蘭素史克、諾和諾德、再生元和Y-MABS THERAPEUTICS 。
圖2:2020年美國FDA批準(zhǔn)BLA申請(qǐng)(數(shù)據(jù)來源:藥智美國上市藥品數(shù)據(jù)庫)
表1:2020年美國FDA批準(zhǔn)生物制劑
1.Tepezza:孤兒藥,為IGF-1R靶向單抗。1月21日,美國FDA批準(zhǔn)了HORIZON THERAPEUTICS的teprotumumab,用于甲狀腺眼病的治療。甲狀腺眼病又稱Graves眼病,是一種自免疫相關(guān)的疾病。Teprotumumab是首個(gè)專門獲批用于甲狀腺眼病的藥物,對(duì)于甲狀腺眼病的治療是一座重要的里程碑。
2.Vyept:是CGRP單抗。2月21日,F(xiàn)DA還批準(zhǔn)了靈北的eptinezumab上市,用于預(yù)防性治療偏頭痛。目前,CGRP靶點(diǎn)競爭已較為激烈,此前FDA已經(jīng)批準(zhǔn)了安進(jìn)諾華的erenumab、梯瓦的fremanezumab和禮來的galcanezumab等三款相同靶點(diǎn)的單抗,不僅如此,F(xiàn)DA幾乎在同一時(shí)間批準(zhǔn)了Biohaven的口服CGRP抑制劑rimegepant。
3.Sarclisa:孤兒藥,CD38導(dǎo)向的細(xì)胞溶解抗體。3月2日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)了賽諾菲的ISATUXIMAB,聯(lián)合泊馬度胺和地塞米松用于既往接受過兩種以上療法(包括泊馬度胺和蛋白酶體抑制劑)的多發(fā)性骨髓瘤(MM)治療。在isatuximab獲批之前,F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)了強(qiáng)生的另一個(gè)CD38抗體daratumumab。此外,isatuximab用于多種淋巴瘤和白血病治療的臨床試驗(yàn)正在有序開展。
4.Pulmotech MAA:锝[<99m>Tc]聚合白蛋白。
5.Trodelvy:首個(gè)獲批靶向TROP-2的抗體偶聯(lián)藥(ADC)。4月22日,F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)了Immunomedics公司的sacituzumab govitecan,用于治療既往已接受至少2種療法的轉(zhuǎn)移性三陰性乳腺癌成人患者治療。除了三陰乳腺癌,Sacituzumab開發(fā)的適應(yīng)癥還包括直腸癌、前列腺癌、胃癌等多種實(shí)體瘤,是2020年最值得關(guān)注的“重磅級(jí)炸 彈”之一。
6.Darzalex Faspro:孤兒藥,皮下注射劑,含Daratumab(一種CD38定向的細(xì)胞溶解抗體)和透明質(zhì)酸酶,用于治療成人多發(fā)性骨髓瘤。
7.Nyvepria:是安進(jìn)公司Neulasta(pegfilgrastim,培非格司亭)的生物類似藥,一種白細(xì)胞生長因子,用于降低非髓系惡性腫瘤患者的感染發(fā)生率。
8.Semglee:甘精胰島素注射液,皮下注射劑,一種長效人胰島素類似物,用于改善成人和兒童1型糖尿病患者以及成人2型糖尿病患者的血糖控制。于2000年在美國首次獲批。該藥初次遞交的是新藥申請(qǐng)(NDA),后改為生物制劑申請(qǐng)(BLA)。
9.Uplizna:孤兒藥,一種CD19導(dǎo)向的細(xì)胞溶解抗體。6月11日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)了VIELA BIO的inebilizumab,用于具有水通道蛋白4 (AQP4)抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD)。除了NMOSD,本品還在開發(fā)腎移植、重癥肌無力等多種自免疫疾病,但發(fā)展為重磅炸 彈的市場(chǎng)潛力較小。
10.Semlee:美國FDA批準(zhǔn)在小瓶和預(yù)裝鋼筆中使用Semglee?(甘精胰島素注射液用于控制2型糖尿病成人和1型糖尿病成人和小兒患者的高血糖。Semglee具有與賽諾菲Lantus?相同的氨基酸序列,并被批準(zhǔn)用于相同的適應(yīng)癥。
11.Lyumjev:一種新型速效賴脯胰島素,用于改善成人糖尿病患者的血糖控制。
12.Phesgo:一種由帕妥珠單抗(Pertuzumab)、曲妥珠單抗(Trastuzumab)和透明質(zhì)酸酶hyaluronidase–zzxf組合而成的皮下注射劑,用于治療已擴(kuò)散到身體其他部位的HER2陽性乳腺癌成年患者,以及早期HER2陽性乳腺癌成年患者。
13.Hulio:修美樂(阿達(dá)木單抗)的生物類似藥。AbbVie公司的修美樂連續(xù)多年銷售額世界排名第一,2019年為190億美元。Hulio為邁蘭/協(xié)和麒麟聯(lián)合開發(fā)的生物類似藥,因?yàn)锳bbVie對(duì)修美樂嚴(yán)密的專利保護(hù),Hulio將到2023年才會(huì)在美國上市。
14.Qwo:一種細(xì)菌膠原酶的組合,用于治療成年女性臀部的中至重度脂肪團(tuán)。
15.Monjuvi:孤兒藥,一種CD19導(dǎo)向的細(xì)胞溶解抗體。7月31日,F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)了MorphoSys公司的tafasitamab與來那度胺聯(lián)用,治療復(fù)發(fā)或難治性的彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL)成人患者。
16.Blenrep:孤兒藥,一種B細(xì)胞成熟抗原(BCMA)導(dǎo)向抗體和微管抑制劑結(jié)合物。8月5日,F(xiàn)DA加速批準(zhǔn)了GSK的ADC藥物belantamab mafodotin,用于既往至少接受過4種療法的復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤(MM)成人患者治療。雖然全球大約只有1萬MM接受四線治療,但GSK還在開展更早期的用藥試驗(yàn)。
17.Enspryng:孤兒藥,一種白細(xì)胞介素-6(IL-6)受體拮抗劑。8月14日,F(xiàn)DA批準(zhǔn)了基因泰克satralizumab,用于AQP4抗體陽性的視神經(jīng)脊髓炎譜系疾病治療。satralizumab是2020年第二個(gè)獲批NMOSD的產(chǎn)品。
18.Inmazeb:孤兒藥,是一種研究性三抗體雞尾酒療法(atoltivimab、maftivimab和odesivimab-ebgn),是首個(gè)被批準(zhǔn)用于治療成人和兒童埃博拉感染的藥物。
19.Danyelza:孤兒藥,是一種靶向神經(jīng)節(jié)苷脂(GD2)的人源化單克隆抗體,GD2在各種神經(jīng)外胚層腫瘤和肉瘤中高度表達(dá)。美國FDA批準(zhǔn)用于與粒細(xì)胞-巨噬細(xì)胞集落刺激因子(GM-CSF)聯(lián)合治療對(duì)既往治療表現(xiàn)出部分緩解、輕微緩解或疾病穩(wěn)定的復(fù)發(fā)/難治性高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤兒童(1歲及以上)和成人患者。Danyelza曾被FDA授予優(yōu)先審評(píng)資格、孤兒藥資格、突破性療法認(rèn)定和罕見兒科疾病認(rèn)定。
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