日前，在導(dǎo)致多名患者死亡后，再生元宣布暫停了旗下罕見骨病藥物Garetosmab（REGN2477）的LUMINA-1試驗(yàn)。該公司表示，目前正在審查相關(guān)的試驗(yàn)數(shù)據(jù)，以遍更好地了解該藥物的風(fēng)險(xiǎn)/收益狀況。此外，再生元已與該試驗(yàn)相應(yīng)的獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)視委員會(huì)和監(jiān)管機(jī)構(gòu)通報(bào)了現(xiàn)況和暫停試驗(yàn)的決定。
再生元做出暫停試驗(yàn)的決定，主要是因?yàn)殚_放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)中發(fā)生的多起致命的不良反應(yīng)事件。再生元制藥在周五的一份聲明中表示，在開放標(biāo)簽的擴(kuò)展試驗(yàn)中，多名接受了Garetosmab藥物治療的患者不幸死亡，而試驗(yàn)中的安慰劑對(duì)照中沒(méi)有發(fā)生患者死亡的事件。
目前為止，再生元并沒(méi)有具體說(shuō)明有多少名患者發(fā)生死亡，該公司正在進(jìn)一步調(diào)查這些死亡案例，以了解患者死亡是否與Garetosmab直接相關(guān)。再生元在今年1月份公布了Garetosmab治療進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良癥（FOP）II期LUMINA-1試驗(yàn)的陽(yáng)性結(jié)果。
試驗(yàn)主要招募了來(lái)自北美和歐洲的44位，年齡在18至60歲的FOP患者。在治療28周后的主要分析中，根據(jù)PET骨掃描測(cè)定的結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Garetosmab治療將患者總體病變活動(dòng)（新的和現(xiàn)有的病變）減少了25%，患者新病變的形成也減少了近90%。
在安全性方面，試驗(yàn)中的兩個(gè)治療組患者均出現(xiàn)了副作用，但所有24名安慰劑患者和20名Garetosmab治療組患者中的19名完成了歷時(shí)28周的治療試驗(yàn)。多數(shù)患者的副作用嚴(yán)重程度為輕至中度，但2名患者出現(xiàn)較嚴(yán)重的膿腫。相比之下，Garetosmab治療組發(fā)生急性發(fā)作不良事件的發(fā)生率為10%，安慰劑組達(dá)到了驚人的42%。
FOP是一種極為罕見的遺傳性疾病，可導(dǎo)致患者骨形成異常，造成骨骼畸形、進(jìn)行性喪失活動(dòng)能力和過(guò)早死亡。該疾病的另一個(gè)俗稱是“石頭人癥”，也就是說(shuō)隨著疾病的發(fā)展，患者會(huì)像石頭一樣無(wú)法活動(dòng)。目前，市場(chǎng)上尚無(wú)獲批治療FOP的藥物。Garetosmab是一種單克隆抗體，該藥物借助再生元的Veloclmmune技術(shù)，有望通過(guò)中和激活素A蛋白，來(lái)減少異位骨病變的形成。
盡管此次試驗(yàn)遭到暫停，但再生元總裁兼首席科學(xué)官George D. Yancopoulos博士對(duì)Garetosmab仍抱有信心，并表示：“我們相信Garetosmab可能會(huì)帶來(lái)重要的新希望，可能會(huì)改變FOP的治療進(jìn)程，并期待與FDA和其他監(jiān)管機(jī)構(gòu)緊密合作，促進(jìn)Garetosmab上市。”
值得注意的是，再生元并不是唯一一家探索FOP治療方法的公司。今年8月，益普生公布了palovarotene用于治療FOP的多中心III期試驗(yàn)的積極結(jié)果。試驗(yàn)結(jié)果表明，接受palovarotene治療的患者平均每年的新異位骨化量減少了62％。MOVE試驗(yàn)共有107名受試者參與，藥物的不良反應(yīng)的數(shù)據(jù)分別為輕度（32.2％）、中度（45.5％）以及重度（22.2％）。
參考來(lái)源：
1.Regeneron Hits Pause on LUMINA-1 Trial Due to Concerns with Garetosmab
2.Regeneron slams the brakes on rare bone disease trial after patient deaths
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