產(chǎn)品分類導(dǎo)航
CPHI制藥在線 資訊 針對(duì)CF、OI FDA授予兩款藥物罕見兒科疾病資格

針對(duì)CF、OI FDA授予兩款藥物罕見兒科疾病資格

熱門推薦: SPIRO-2101 setrusumab FDA
作者:柯柯  來源:新浪醫(yī)藥新聞
  2020-09-25
近日,據(jù)外網(wǎng)新聞稿,美國FDA對(duì)兩家公司旗下藥物授予了罕見兒科疾病資格認(rèn)定。

       近日,據(jù)外網(wǎng)新聞稿,美國FDA對(duì)兩家公司旗下藥物授予了罕見兒科疾病資格認(rèn)定。

       這兩款藥物分別為:1)Spirovant Sciences的主要候選產(chǎn)品SPIRO-2101用于治療囊性纖維化(CF),同時(shí),SPIRO-2101還獲得了治療CF的孤兒藥稱號(hào);2)Mereo BioPharma的setrusumab用于治療成骨不全(osteogenesisimplecta,OI)。根據(jù)規(guī)定,兩家公司有資格獲得一張優(yōu)先券,可用于對(duì)不同藥品的后續(xù)上市申請(qǐng)進(jìn)行優(yōu)先審查。

       CF是一種危及生命的常染色體隱性遺傳病,它是由編碼CF跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)器(CFTR)的基因突變引起的,CFTR是一種傳導(dǎo)氯離子和碳酸氫根離子穿過上皮細(xì)胞膜的通道。目前的治療標(biāo)準(zhǔn)包括針對(duì)疾病癥狀的治療,如支氣管擴(kuò)張劑、粘液溶解劑和抗生素,以及試圖調(diào)節(jié)缺陷CFTR活性的療法,如CFTR交換的矯正劑或受損離子通道活性增強(qiáng)劑。但這些治療方法都不能阻止疾病的持續(xù)發(fā)展,許多治療方法對(duì)1類(nonsense)突變、完全沒有CFTR蛋白的個(gè)體、對(duì)不耐受調(diào)節(jié)劑的患者沒有療效,后者約占CF患者總數(shù)的10%。

       SPIRO-2101是一種吸入性腺相關(guān)病毒(AAV)基因療法,其目的是在1類突變患者或不能耐受現(xiàn)有CFTR調(diào)節(jié)劑的患者中替換有缺陷的CFTR基因。SPIRO-2101包含一個(gè)進(jìn)化的AAV衣殼,它被設(shè)計(jì)成對(duì)人類氣道上皮具有高度的嗜性。該療法是為那些目前還沒有治療選擇的患者設(shè)計(jì)的。

       OI是一種罕見的以骨骼脆弱、骨量減少為特征的遺傳性疾病。這種疾病會(huì)導(dǎo)致骨頭容易折斷,關(guān)節(jié)松動(dòng),牙齒變?nèi)??;颊哌€會(huì)遭受肌肉無力、早期聽力喪失、疲勞、骨骼彎曲、脊柱側(cè)凸、呼吸系統(tǒng)問題和身材矮小問題困擾。大約90%的OI患者是由編碼1型膠原基因的顯性突變引起的,1型膠原對(duì)骨骼健康至關(guān)重要。目前美國FDA或歐洲藥物管理局(EMA)還沒有批準(zhǔn)的OI治療方法,現(xiàn)有治療包括支持性護(hù)理、最大限度地減少骨折和最大限度地提高活動(dòng)能力。

       Setrusumab是一種完全人源化單克隆抗體,可以抑制硬結(jié)蛋白。硬結(jié)蛋白是一種抑制形成骨骼的細(xì)胞活動(dòng)的蛋白質(zhì)。該藥物在美國和歐洲都獲得了治療OI的孤兒藥稱號(hào),并被納入EMA的適應(yīng)途徑計(jì)劃和EMA的優(yōu)先藥物(PRIME)計(jì)劃。目前,F(xiàn)DA和EMA都同意了一項(xiàng)關(guān)鍵性的3期兒科OI臨床研究的設(shè)計(jì)安排。

       在2020年1月14日,Mereo公司公布了setrusumab用于治療I型、III型或IV型OI患者的ASTEROID研究其他終點(diǎn)數(shù)據(jù)。這是一項(xiàng)為期12個(gè)月、隨機(jī)、雙盲的2b期臨床劑量探索研究,研究對(duì)象為112名患有OI的成年病人和一名在過去五年中發(fā)生過骨折的COL1A1/COL1A2突變的成年病人。主要終點(diǎn)是12個(gè)月時(shí)腕部Tr-vBMD較基線的變化,隨后由細(xì)元素分析(分層)測(cè)量的骨強(qiáng)度,用HR-pQCT進(jìn)行評(píng)估。該研究12個(gè)月的頂線數(shù)據(jù)顯示,在成人OI患者中,無論其亞型如何,該藥物在多個(gè)解剖部位均顯示出劑量依賴性、統(tǒng)計(jì)學(xué)意義顯著的造骨作用。

       參考來源:

       1.FDA Grants Spirovant Sciences Orphan Drug and Rare Pediatric Disease Designations for SPIRO-2101 for Treatment of Cystic Fibrosis

       2.FDA Grants Mereo's Setrusumab Rare Pediatric Disease Designation

相關(guān)文章

合作咨詢

   肖女士    021-33392297    Kelly.Xiao@imsinoexpo.com

2006-2024 上海博華國際展覽有限公司版權(quán)所有(保留一切權(quán)利) 滬ICP備05034851號(hào)-57