First-in-class：首款BCMA CAR-T療法獲FDA優(yōu)先審評！BMS二度遞交

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作者：會會藥咖來源：藥智新聞

2020-09-24

9月22日，百時美施貴寶(BMS)和藍鳥生物(bluebird bio)共同宣布，F(xiàn)DA已正式受理其BCMA CAR-T療法idecabtagene vicleucel (ide-cel，bb2121)的生物制品許可申請(BLA)，同時授予優(yōu)先審評資格。

與此同時，獲中國首個“突破性療法”認定的傳奇生物/楊森JNJ-4528有望年底前遞交BLA

FDA已正式受理BMS與藍鳥為ide-cel二次遞交的生物制品許可申請(BLA)；

5月份，F(xiàn)DA曾因CMC相關(guān)資料的缺失拒絕了Ide-cel的第一次上市申請；作為全球首個遞交上市申請的BCMA CAR-T療法，在此之前，Ide-cel已經(jīng)獲得FDA突破性療法認定，以及歐洲藥品管理局(EMA)的優(yōu)先藥物認定。

Ide-cel是一種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）T細胞免疫療法，用于治療至少已經(jīng)接受過三種3種以上療法（包括免疫調(diào)節(jié)劑，蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體）的成人多發(fā)性骨髓瘤的成年患者。

作為在大多數(shù)多發(fā)性骨髓瘤(MM)細胞上表達(且?guī)缀跆禺愋员磉_)的蛋白，CAR-T細胞免疫治療多發(fā)性骨髓瘤所聚焦最多的靶點非BCMA莫屬；

殺入血液瘤戰(zhàn)場的BMS

Ide-cel(原稱bb2121)最早由bluebird開發(fā)，2013年，新基(Celgen)與bluebird就相關(guān)CAR-T在研管線達成合作開發(fā)條款，在2015-2018年逐漸明朗后，雙方逐步修訂了合作協(xié)議，將重心聚焦于bb2121研發(fā)與商業(yè)化，

bluebird承擔(dān)bb2121開發(fā)成本的50%，雙方共享美國市場上市銷售收益，新基則承擔(dān)美國市場范圍外的上市及商業(yè)化(bluebird享受里程碑付款及銷售收益分成）

自2019年年底，BMS以740億美元的天價拿下新基(Celgen)收編為全資子公司后，包含liso-cel(JCAR017，CD19 CAR-T療法)、Ide-cel(bb2121)在內(nèi)的在研資產(chǎn)被盡收囊中；BMS殺入了血液瘤戰(zhàn)場，而前者liso-cel目前已陸續(xù)在美國，歐盟，日本遞交上市申請并進入審查階段；

當(dāng)BMS出價收購新基時，雙方無法就liso-cel、ide-cel和現(xiàn)已上市的多發(fā)性硬化癥藥物Zeposa的長期價值達成一致。

為了敲定這筆交易，BMS與Celgen原董事會簽訂了一項或有價值權(quán)協(xié)議(CVR)，約定如若這三種藥物都在限定時間內(nèi)獲得批準(zhǔn)，則BMS將支付每股9美元額外費用(60億美元)；幾經(jīng)波折，隨著新申請的受理，F(xiàn)DA已將目標(biāo)行動日期設(shè)定為2021年3月27日，在3月31日CVR到期之前留下了寶貴的回旋余地；

預(yù)期2021年3月過批內(nèi)上市

上市申請的受理基于一項名為KarMMa的關(guān)鍵II期臨床結(jié)果，該研究評估了Ide-cel對128例接受免疫調(diào)節(jié)劑、蛋白酶體抑制劑和抗CD38抗體治療的高度難治的多發(fā)性骨髓瘤患者的療效和安全性。結(jié)果表明：患者的客觀緩解率（ORR）達到73.4%，完全緩解率（CR）達到31.3%。在中位隨訪時間為11.3個月時，這些患者的無進展生存期（PFS）達到8.6個月。

Bluebird bio首席運營官Joanne Smith-Farrell表示：“FDA今日通過Ide-cel優(yōu)先審評資格，標(biāo)志著我們將靶向BCMA的CAR-T療法，帶給迫切需要新選擇的多發(fā)性骨髓瘤患者的一個關(guān)鍵時刻。”

“基于我們在經(jīng)過大量預(yù)先治療的晚期患者群體中產(chǎn)生的大量證據(jù)，我們對ide-cel作為一種重要治療選擇的潛力的仍然充滿信心。我們將與BMS的合作伙伴一起，致力于繼續(xù)與FDA合作，以快速的方式向患者提供這一有前景的療法。”

傳奇生物/楊森緊隨其后

CD19之后，BCMA作為最受追捧的明確靶點，全球共有超過60條管線在研，多款靶向治療產(chǎn)品ADC、雙抗、CAR-T等均處于臨床試驗階段；

緊隨其后的，是金斯瑞生物子公司傳奇生物與楊森共同開發(fā)的JNJ-4528，同屬治療多發(fā)性骨髓瘤的靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受體（CAR）T細胞免疫療法，

目前JNJ-4528業(yè)已獲得FDA突破性療法認定、歐洲EMA授予優(yōu)先藥物認定，并且斬獲了中國首個“突破性療法”這一特殊審評通道；據(jù)悉，傳奇生物/楊森有望于2020年底之前向FDA提出上市申請。

內(nèi)容綜合自：

1、fiercebiotech丨FDA grants priority review to ide-cel, keeping Bristol Myers on track to deliver Celgene payday；Sep 22, 2020

2、Biospace丨FDA Accepts BLA for bluebird and BMS' Multiple Myeloma CAR-T Treatment；Sep 22, 2020

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