Mallinckrodt腎功能衰竭藥物遭FDA拒絕

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作者：范東東來源：新浪醫(yī)藥新聞

2020-09-15

日前，F(xiàn)DA拒絕了Mallinckrodt特利加壓素（Terlipressin）用于治療罕見的進(jìn)行性腎功能衰竭的申請。盡管該藥物此前在第3階段達(dá)到了主要目標(biāo)，并贏得了咨詢委員會的支持。

特利加壓素是一種針對V1受體具有選擇性的血管加壓素類似物，最初由Orphan Therapeutics公司研發(fā)并嘗試引入美國市場。該藥早在十多年前就開始在FDA接受審查，盡管當(dāng)初的3期臨床試驗并未達(dá)到主要終點(diǎn)。結(jié)果顯而易見，F(xiàn)DA拒絕了Orphan。隨后，Ikaria從Orphan獲得了特利加壓素在北美的市場權(quán)利。到了2015年Mallinckrodt以23億美元的價格收購Ikaria，特利加壓素的北美市場權(quán)利最終落入Mallinckrodt之手。

直到去年該藥成功進(jìn)行了300名1型肝腎綜合征（HRS-1）患者的3期臨床試驗。結(jié)果顯示，接受特利加壓素的患者中有29％經(jīng)歷了HRS逆轉(zhuǎn)（第14天或出院時血清肌酸水平從2.25 mg / dL以上下降至1.5 mg / dL），而安慰劑患者中的這一比例僅為16%，研究到達(dá)了主要終點(diǎn)。

然而當(dāng)FDA在7月的咨詢委員會會議之前發(fā)布簡報文件時，卻出現(xiàn)了意外的麻煩。據(jù)悉，F(xiàn)DA要求委員會考慮特利加壓素對血清肌酸水平的影響是否會影響臨床治療的結(jié)果。

最終，該委員會以8票對7票的投票結(jié)果支持特利加壓素的申請，但顯然未能緩解FDA的所有擔(dān)憂。在完整回應(yīng)函中，Mallinckrodt表示FDA對在3期臨床試驗中使用的替代終點(diǎn)是否轉(zhuǎn)化為有意義的臨床益處（可抵消包括敗血癥在內(nèi)的風(fēng)險）存有疑問，F(xiàn)DA認(rèn)為還需要更多信息來支持特利加壓素在HRS-1患者中的獲益大于風(fēng)險。

Mallinckrodt首席科學(xué)官Steven Romano對此表示，他無法認(rèn)同F(xiàn)DA這項決定，并將尋求所有可行的辦法將該藥推向美國市場。此前，已有其他公司嘗試過實現(xiàn)這一目標(biāo)。

由于一系列問題，Mallinckrodt的股價今年已下跌超過65％，包括與“金融債權(quán)人和訴訟索償人”的討論，導(dǎo)致該公司在上個季度業(yè)績的電話會議上放棄了問答環(huán)節(jié)。據(jù)悉，特利加壓素一年的銷售額有望達(dá)到3億美元，這將能夠緩解Mallinckrodt當(dāng)下的業(yè)務(wù)困難。

參考來源：FDA rejects Mallinckrodt's kidney drug over risk-benefit doubts

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