Abivax是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于開發(fā)可刺激人體自然免疫機制的創(chuàng)新療法來治療炎癥性疾病、病**疾病和癌癥。近日，該公司公布了ABX464治療潰瘍性結(jié)腸炎（UC）IIa期研究的2年維持治療數(shù)據(jù)。該研究入組的患者，先前對至少一種現(xiàn)有療法不耐受和/或難治。2年維持治療結(jié)果顯示，69%的患者獲得臨床緩解、94%的患者受益于臨床應答。
這些數(shù)據(jù)證實了ABX464在維持期治療第二年具有良好的安全性和療效，這在該研究的誘導期以及維持期治療第一年已經(jīng)觀察到。最新發(fā)現(xiàn)加強了ABX464作為一種耐受性良好、有效、每日一次口服療法治療中重度UC患者的潛力。
在最初誘導期被納入活性藥物組或安慰劑組的32例患者中，有22例被納入IIa期維持期研究，接受每日一次50mg劑量ABX464開放標簽治療。其中，19例完成了第一年（52周）ABX464維持治療；這19例患者中，16例完成了第二年ABX464維持治療。
所有內(nèi)窺鏡結(jié)果讀出由獨立審查員集中進行。數(shù)據(jù)顯示，完成第二年維持治療的16例患者中，有11例（69%）處于臨床緩解、15例（94%）受益于臨床應答。7例（44%）處于內(nèi)鏡緩解（包括結(jié)腸/直腸病變完全消失[內(nèi)鏡梅奧評分=0]）。UC疾病活動的關(guān)鍵生物標志物糞便鈣衛(wèi)蛋白（calprotectin）在第一年治療期間正?；?，在第二年期間維持在31.6μg/g（正常水平是低于50μg/g）。研究中，ABX464安全、耐受性好，無嚴重不良反應報告。在ABX464治療的第二年，沒有患者因不良事件而過早停藥。
UC是一種炎癥性腸病，會極大地影響患者的生活質(zhì)量，需要昂貴而繁瑣的治療。上述IIa期研究維持期2年治療結(jié)果證實，ABX464的創(chuàng)新機制將為接受現(xiàn)有療法（包括生物制劑）無反應或停止反應的中重度UC患者帶來很有前途的新方法，提供一種簡單易行、每日一次口服、長期有效的治療選擇。
ABX464是從Abivax公司化合物文庫中篩選出來的一個小分子藥物，該文庫包括超過2200個可調(diào)節(jié)RNA剪接的小分子。ABX464的RNA剪接調(diào)節(jié)作用所產(chǎn)生的效應構(gòu)成了一種強大的抗炎作用和抗病毒作用，并有減少HIV病毒庫（HIV reservoir）的能力。目前，ABX464正開發(fā)用于多種炎癥性疾病（包括UC、克羅恩病、類風濕性關(guān)節(jié)炎）和多種病**疾病（COVID-19、HIV）。
ABX464的抗炎作用是由該分子結(jié)合至靶點帽子結(jié)合復合物（CBC）所觸發(fā)的，CBC位于每個胞內(nèi)非編碼RNA分子的5'端。這種結(jié)合可導致一種長的、非編碼RNA的剪接，從而誘導單個微小RNA（miRNA）產(chǎn)物miR-124的過度表達。miR-124隨后啟動一種級聯(lián)反應，產(chǎn)生強大的抗炎作用。
臨床開發(fā)方面，ABX464治療中重度UC患者的IIb期誘導和維持研究正在歐洲、加拿大、美國進行，到目前為止，已經(jīng)有69%（159/232）的患者隨機進入誘導研究。該研究的患者入組預計今年底完成，首批頂線結(jié)果將在2021年第二季度公布。在完成誘導期的85例患者中，84例進入維持期，目前正在接受每日一次口服50mg劑量ABX464治療，并顯示出與先前研究一致的良好安全性。
此外，ABX464治療類風濕性關(guān)節(jié)炎IIa期研究的患者入組進展順利，預計年底前完成患者入組。
同時，ABX464治療新型冠狀病毒肺炎（COVID-19）患者的IIb/III期試驗已經(jīng)在所有參與的歐洲國家和巴西獲得批準，正在進行患者招募，預計第四季度完成。根據(jù)關(guān)鍵領(lǐng)袖的建議，Abivax公司正計劃將ABX464推進至克羅恩病關(guān)鍵IIb/III期試驗，預計2021年開始招募患者。
參考來源：ABIVAX: Abivax Reports Long-lasting Two-year Efficacy and Safety Data from ABX464 Ulcerative Colitis Phase 2a Maintenance Study
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