渤健公布Spinraza新數(shù)據(jù) 持續(xù)治療六年半穩(wěn)定SMA患者運(yùn)動(dòng)功能

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作者：newborn 來(lái)源：新浪醫(yī)藥新聞

2020-05-19

渤?。˙iogen）近日公布了脊髓性肌萎縮癥（SMA）藥物Spinraza（nusinersen）臨床開發(fā)項(xiàng)目的額外數(shù)據(jù)，進(jìn)一步增強(qiáng)了Spinraza在廣泛的年齡組和不同類型SMA患者中改善或穩(wěn)定運(yùn)動(dòng)功能的持續(xù)療效和長(zhǎng)期安全性。這些數(shù)據(jù)被挑選出在第72屆美國(guó)神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(huì)（AAN）年會(huì)上展示，并將通過(guò)2020年AAN科學(xué)亮點(diǎn)虛擬平臺(tái)在線提供。

作為第一個(gè)被批準(zhǔn)治療SMA的療法，Spinraza提供了一個(gè)重要的數(shù)據(jù)集，使得能夠獨(dú)特地評(píng)估不同年齡組和不同疾病嚴(yán)重程度的個(gè)體持續(xù)用藥的安全性和持久性。新的數(shù)據(jù)顯示，Spinraza持續(xù)治療6年半，改善或穩(wěn)定了廣泛的SMA患者的運(yùn)動(dòng)功能和疾病活動(dòng)。在SMA這樣的一種進(jìn)行性疾病中，穩(wěn)定是治療成功的一個(gè)重要衡量標(biāo)準(zhǔn)。

SHINE開放標(biāo)簽擴(kuò)展研究（NCT02594124）已從包括ENDEAR在內(nèi)的5個(gè)Spinraza臨床研究中入組了292名患者（從嬰兒到青少年）。SHINE研究的新發(fā)現(xiàn)表明，在接受持續(xù)治療的幼兒、兒童和年輕人中，Spinraza改善了運(yùn)動(dòng)功能或穩(wěn)定了疾病，這些患者中有些患者持續(xù)治療時(shí)間長(zhǎng)達(dá)6年半。

數(shù)據(jù)亮點(diǎn)包括：

（1）ENDEAR-SHINE研究（n=105）中的嬰兒期發(fā)病SMA患者，早期接受Spinraza治療的患者受益最大，晚期接受治療的患者顯示運(yùn)動(dòng)功能穩(wěn)定或改善的跡象。

（2）一項(xiàng)獨(dú)立的分析評(píng)估了一個(gè)由7名年輕人（2型或3型）組成的隊(duì)列，這些人從青少年（13歲至近16歲）開始接受Spinraza治療，已經(jīng)接受了長(zhǎng)達(dá)6年半的治療（范圍為5.3-6.8年）。通過(guò)哈默史密斯功能運(yùn)動(dòng)擴(kuò)展量表（HFMSE）、改良上肢模塊和上肢模塊（RULM/ULM）、6分鐘步行試驗(yàn)（6MWT）進(jìn)行評(píng)估，大多數(shù)患者在整個(gè)隨訪期內(nèi)表現(xiàn)出總體上穩(wěn)定或改善的運(yùn)動(dòng)功能。結(jié)果還通過(guò)神經(jīng)肌肉疾病護(hù)理者經(jīng)驗(yàn)評(píng)估(ACEND)衡量了對(duì)患者護(hù)理者的影響，大多數(shù)人報(bào)告在同一時(shí)期影響穩(wěn)定或減少。

（3）Spinraza療效持久性也在晚發(fā)型SMA患者中得到了證實(shí)（n=126），正如HFMSE和RULM評(píng)分穩(wěn)定所顯示的。

（4）Spinraza的安全性與之前報(bào)告的結(jié)果一致。

SMA是一種罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病，特征是脊髓和低位腦干運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元的丟失，該病屬于基因缺陷導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳病，可對(duì)患者全身肌肉造成侵害，主要表現(xiàn)為嚴(yán)重的進(jìn)行性肌肉萎縮和無(wú)力，身體各種運(yùn)動(dòng)功能逐漸喪失，包括呼吸和吞咽。SMA是2歲以下嬰幼兒群體中的頭號(hào)遺傳病殺手，每10000個(gè)新生兒中約1個(gè)患病。

Spinraza是SMA護(hù)理的基礎(chǔ)藥物，這是一種反義寡核苷酸（ASO），通過(guò)鞘內(nèi)注射給藥，將藥物直接遞送至脊髓周圍的腦脊液（CSF）中。Spinraza可改變SMN2前信使RNA的剪接，增加全功能SMN蛋白的產(chǎn)生。在SMA患者中，SMN蛋白水平不足導(dǎo)致脊髓運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元功能退化。

Spinraza是全球第一個(gè)被批準(zhǔn)治療SMA嬰兒、兒童和成人患者的藥物，已在50多個(gè)國(guó)家/地區(qū)獲得批準(zhǔn)。截至2020年3月31日，已有一萬(wàn)多人接受了Spinraza治療。

在中國(guó)，Spinraza于2019年2月獲批上市，是中國(guó)第一個(gè)治療SMA的藥物。

參考來(lái)源：

NEW SPINRAZA? (NUSINERSEN) DATA REINFORCE SUSTAINED EFFICACY AND LONGER-TERM SAFETY ACROSS BROAD RANGE OF SPINAL MUSCULAR ATROPHY (SMA) PATIENTS

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