1102萬元使用一次的藥，被日本納入醫(yī)保

熱門推薦： Zolgensma , 脊髓性肌肉萎縮癥 , SMA ,

來源：制藥網(wǎng)

2020-05-14

共同社消息，日本厚生勞動(dòng)省13日決定，將疑難病癥脊髓性肌肉萎縮癥的基因治療藥“Zolgensma”列為公共醫(yī)療保險(xiǎn)適用對(duì)象，藥價(jià)為1.6707億日元(約合人民幣1102萬元)。用藥對(duì)象為未滿2歲的患者。

據(jù)悉，這種藥只需使用一次即完成治療，有望在20日適用。共同社稱，對(duì)于等待治療的患者與家屬而言這是喜訊。另一方面，近年來隨著醫(yī)療技術(shù)的進(jìn)步，高價(jià)藥接連上市，對(duì)保險(xiǎn)財(cái)政的擔(dān)憂也擴(kuò)散開來。此前的較高價(jià)的藥是19年5月適用醫(yī)保、被寄望有效治療部分白血病與惡性淋巴瘤的藥物“kymriah”，價(jià)格為3349萬日元。

資料顯示，脊髓性肌肉萎縮癥(SMA)是一類以脊髓前腳角的運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元變性，導(dǎo)致肌肉無力萎縮為臨床表現(xiàn)的一種病癥。臨床上可以分成嬰兒型、中間型、少年行型等，其共同特點(diǎn)都是脊髓墻前角的細(xì)胞變性。臨床表現(xiàn)為肌肉的萎縮無力、機(jī)體變形，會(huì)影響到內(nèi)臟功能。其中，嬰兒期發(fā)病的SMA是嚴(yán)重且常見的亞型。業(yè)內(nèi)專家表示，患有SMA的兒童在執(zhí)行基本生活功能方面遇到困難。大多數(shù)患有這種疾病的兒童由于呼吸衰竭而無法存活過幼兒期。

該病癥目前沒有很好的治療方法，主要以對(duì)癥治療和支持治療等為主，不過從發(fā)展的趨勢(shì)來看，基因治療以及體外的基因的活化治療被作為可以突破的一個(gè)方向。

“Zolgensma”由制藥巨頭諾華制藥生產(chǎn)與銷售，是SMA治療史上的重大突破，適用于治療小于2歲的兒童SMA患者。該產(chǎn)品是一種針對(duì)SMA病因的基于腺相關(guān)病毒載體的基因療法。該載體將人SMN基因的全功能拷貝靶向遞送到運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元細(xì)胞中。輸注一次Zolgensma可導(dǎo)致SMN蛋白在兒童運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元中表達(dá)，從而改善肌肉運(yùn)動(dòng)和功能，并提高SMA患兒的存活期。給藥劑量是基于患者的體重來給藥。

2019年5月24日，美國FDA批準(zhǔn)Zolgensma用于治療小于2歲SMA兒童。由于Zolgensma是一種潛在的一次性治愈療法，其價(jià)格非常高，定價(jià)為210萬美元，即人民幣1500萬左右。據(jù)悉，考慮到價(jià)格昂貴，諾華制藥還提供了分期5年支付的方式，每年需要支付42.5W美元。諾華預(yù)計(jì)每年有25人使用，銷售額達(dá)42億日元。

不過由于該產(chǎn)品上市時(shí)間短，且有關(guān)其療效穩(wěn)定性和持久性的證據(jù)有限，使得Zolgensma成本效益和銷售額無法被準(zhǔn)確預(yù)測(cè)。對(duì)此，市場(chǎng)普遍認(rèn)為，到2024年Zolgensma的銷售額可達(dá)15億美元以上。

今年年初，諾華公布了其基因療法Zolgensma鞘內(nèi)給藥治療2型脊髓性肌萎縮癥(SMA)患者I/II期STRONG研究的新數(shù)據(jù)，表明Zolgensma不但能夠挽救患者的生命，而且能夠讓部分患者和健康兒童一樣茁壯成長。

Zolgensma在日本的藥價(jià)受到了關(guān)注。共同社稱，未滿2歲患者的公共保險(xiǎn)醫(yī)療費(fèi)窗口自付比例為2成。在日本相關(guān)補(bǔ)貼制度下，這類患者幾乎無需自費(fèi)。

如果這篇文章侵犯了您的權(quán)利，請(qǐng)聯(lián)系我們。