國(guó)產(chǎn)1類新藥獲FDA孤兒藥資格認(rèn)定，將掘金千億藍(lán)海

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來(lái)源：制藥網(wǎng)

2020-05-08

近日，亞盛醫(yī)藥宣布，F(xiàn)DA已授予公司核心在研產(chǎn)品HQP1351孤兒藥資格認(rèn)定，用于治療慢性髓性白血病(CML)。這也是亞盛醫(yī)藥獲得的頭個(gè)孤兒藥資格認(rèn)定。

“孤兒藥”即治療罕見(jiàn)病的藥物，指用于預(yù)防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。資料顯示，CML是一種罕見(jiàn)的惡性血液疾病，在美國(guó)年發(fā)病率約為1.9/10萬(wàn)人。獲得性耐藥一直是CML治療的主要挑戰(zhàn)。

HQP1351是亞盛醫(yī)藥在研原創(chuàng)1類新藥，為口服第三代BCR-ABL抑制劑，用于治療對(duì)第一代和第二代TKIs耐藥的CML患者。該產(chǎn)品已于2019年7月在美國(guó)獲準(zhǔn)直接進(jìn)入Ib期臨床研究。值得一提的是，HQP1351也是國(guó)內(nèi)頭個(gè)第三代BCR-ABL靶向耐藥CML的治療藥物，目前已處于關(guān)鍵II期臨床試驗(yàn)，預(yù)計(jì)今年在中國(guó)提交新藥上市申請(qǐng)(NDA)。

孤兒藥的市場(chǎng)前景廣闊。EvaluatePharma統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，2017-2022年，預(yù)計(jì)孤兒藥市場(chǎng)復(fù)合增長(zhǎng)率為11.1%，遠(yuǎn)高于非孤兒藥市場(chǎng)(復(fù)合增長(zhǎng)率僅5.3%)；到2022年，預(yù)計(jì)孤兒藥的銷售總額將達(dá)到2090億美元，占全球藥物銷售額的21.4%?？梢?jiàn)全球孤兒藥市場(chǎng)的業(yè)績(jī)表現(xiàn)非常良好。

目前正處在孤兒藥市場(chǎng)發(fā)展的黃金時(shí)期，政策方面在企業(yè)的立項(xiàng)、研發(fā)、審批等過(guò)程中也給予稅收減免、特殊通道、加速審批等優(yōu)惠，使得近年來(lái)罕見(jiàn)病治療市場(chǎng)的熱度正在持續(xù)提升。但由于申報(bào)孤兒藥的資質(zhì)要求高、認(rèn)證難，很多企業(yè)也望而卻步。

統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，截至2019年底，F(xiàn)DA共授予5216個(gè)孤兒藥資格，批準(zhǔn)841個(gè)孤兒藥適應(yīng)癥。我國(guó)雖然近幾年獲得孤兒藥認(rèn)證的產(chǎn)品數(shù)量雖然有所增長(zhǎng)，但與全球數(shù)據(jù)相比，仍不足1%。數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，2020年以來(lái)，國(guó)內(nèi)共有9款產(chǎn)品獲得10項(xiàng)FDA孤兒藥認(rèn)證，其中有5個(gè)是授予PD-1/L1產(chǎn)品的。截至2020年4月底，共計(jì)32款來(lái)自中國(guó)藥企的新藥拿到了39項(xiàng)FDA孤兒藥資格認(rèn)定。

可見(jiàn)，此次亞盛醫(yī)藥的國(guó)產(chǎn)創(chuàng)新藥獲FDA孤兒藥認(rèn)證提速跨出了非常重要的一步，對(duì)于公司進(jìn)一步釋放內(nèi)在價(jià)值也具有重要意義。對(duì)于此次HQP1351獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定和快速通道資格，公司方面對(duì)媒體表示，一方面顯示對(duì)CML的治療在全球?qū)用婺壳按嬖诘纳形赐耆珴M足的臨床需求的急迫性，另一方面也體現(xiàn)了對(duì)HQP1351過(guò)往臨床數(shù)據(jù)安全性、有效性的認(rèn)可。獲得這一快速通道資格，將有利于加快推進(jìn)HQP1351在美國(guó)至全球的臨床試驗(yàn)以及上市注冊(cè)的進(jìn)度。

業(yè)內(nèi)認(rèn)為，獲得孤兒藥認(rèn)證資格的制藥企業(yè)將獲得監(jiān)管費(fèi)用減免、臨床稅收減免、市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等藥品開(kāi)發(fā)激勵(lì)，將加速藥企在海外市場(chǎng)的發(fā)展，有助于公司實(shí)現(xiàn)國(guó)際商業(yè)化道路。

公開(kāi)資料顯示，亞盛醫(yī)藥主要致力于在腫瘤、乙肝及與衰老相關(guān)的疾病等治療領(lǐng)域開(kāi)發(fā)創(chuàng)新藥物，尤其在細(xì)胞凋亡新藥研發(fā)領(lǐng)域處于全球領(lǐng)軍地位。截至2019年11月，公司已有8個(gè)1類新藥進(jìn)入到臨床開(kāi)發(fā)階段，在全球范圍內(nèi)共有21個(gè)臨床批件，在美國(guó)、澳洲及國(guó)內(nèi)有30余項(xiàng)I或II期臨床試驗(yàn)。其中，針對(duì)耐藥的慢性髓性白血病的第三代BCR-ABL抑制劑HQP1351有望成為公司頭個(gè)上市產(chǎn)品。

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