TransCon甲狀旁腺素全球II期臨床研究核心結(jié)果公布

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2020-04-27

維昇藥業(yè)（VISEN Pharma）致力于內(nèi)分泌相關(guān)治療領(lǐng)域，負(fù)責(zé)Ascendis Pharma旗下的內(nèi)分泌治療方案在大中華區(qū)的開發(fā)和推廣。

Ascendis Pharma于2020年4月19日公布了一項旨在評估TransCon甲狀旁腺素在甲狀旁腺功能減退癥（HP）成人患者中安全性、耐受性和有效性的全球II期臨床研究（PaTH Forward研究）的4周固定劑量雙盲階段達(dá)成陽性結(jié)果。

TransCon甲狀旁腺素是一種在研的前藥型長效甲狀旁腺素（PTH），計劃開發(fā)成為每日一次的成人甲狀旁腺功能減退癥的替代治療，旨在每天24小時提供生理水平替代PTH，以同時應(yīng)對HP的短期癥狀和長期并發(fā)癥。

總共59名受試者，使用即用型預(yù)填充注射筆（計劃上市后使用），隨機(jī)雙盲分為接受15、18或21微克/天的固定劑量TransCon甲狀旁腺素或安慰劑治療，持續(xù)4周。所有劑量組的TransCon甲狀旁腺素均呈良好耐受，并且在任何劑量組均未發(fā)生嚴(yán)重或重度不良事件。未發(fā)生治療相關(guān)不良事件（TEAEs）導(dǎo)致研究藥物停用，并且TransCon甲狀旁腺素和安慰劑之間TEAEs的總發(fā)生率相當(dāng)。此外，在4周的固定劑量治療期間內(nèi)沒有發(fā)生受試者脫落的情況。

在符合方案分析集中（n = 57），在100%的最高劑量組（21微克/天）和82%的所有劑量組的受試者中，TransCon 甲狀旁腺素可以替代常規(guī)治療，從而實現(xiàn)活性維生素D停用和每天小于等于500 mg的鈣補(bǔ)充。

PaTH Forward固定劑量階段的結(jié)果表明，TransCon甲狀旁腺素可在4周內(nèi)提高血鈣水平，使得停用活性維生素D及減少鈣劑持續(xù)補(bǔ)充成為可能。在升高血鈣的同時，TransCon甲狀旁腺素還可減少尿鈣排泄（通過測量鈣排泄分?jǐn)?shù)FECa），并可持續(xù)降低血磷和鈣磷乘積。在符合方案分析集中，第4周時每天21微克/天的劑量組和所有TransCon甲狀旁腺素劑量組與安慰劑組相比在主要復(fù)合終點均表現(xiàn)出顯著的統(tǒng)計學(xué)差異（p<0.05）。

58名受試者繼續(xù)進(jìn)入研究的開放性擴(kuò)展階段，并接受個體化的TransCon甲狀旁腺素維持劑量（每天6至30微克）的治療。Ascendis Pharma計劃在2020年第三季度報告開放性擴(kuò)展階段的六個月隨訪點的數(shù)據(jù)。

Ascendis Pharma計劃與全球監(jiān)管機(jī)構(gòu)合作，以進(jìn)行TransCon甲狀旁腺素的下一步開發(fā)，并提交監(jiān)管備案，擬在2020年第四季度在北美、歐洲和亞洲啟動一項全球III期臨床試驗。

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