TransCon人生長(zhǎng)激素獲得美國(guó)和歐盟孤兒藥資格認(rèn)定

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來源：新浪醫(yī)藥新聞

2020-04-22

Ascendis Pharma于2020年4月15日宣布，美國(guó)食品和藥品監(jiān)督管理局（FDA）已授予TransCon人生長(zhǎng)激素（lonapegsomatropin）孤兒藥認(rèn)定，用以治療生長(zhǎng)激素缺乏癥（GHD）。

TransCon人生長(zhǎng)激素是生長(zhǎng)激素的研究性長(zhǎng)效前藥，目前已開發(fā)成為每周一次使用的GHD治療藥物。TransCon人生長(zhǎng)激素通過釋放相同的生長(zhǎng)激素分子來維持與每日人生長(zhǎng)激素治療相同的作用方式。當(dāng)前，在美國(guó)或歐洲市場(chǎng)上沒有獲批的長(zhǎng)效生長(zhǎng)激素治療。TransCon人生長(zhǎng)激素已經(jīng)于2019年10月獲得歐洲委員會(huì)（EC）在歐洲治療GHD的孤兒藥認(rèn)定。

獲得FDA孤兒藥認(rèn)定的藥物指的是那些能安全有效地治療、診斷或預(yù)防影響少于200,000美國(guó)公民的罕見疾病或病癥的藥物，并且可能比已經(jīng)批準(zhǔn)的產(chǎn)品更安全或更有效。孤兒藥的認(rèn)定為藥物研發(fā)人員提供了某些福利和激勵(lì)措施，包括從市場(chǎng)授權(quán)之日起七年的美國(guó)市場(chǎng)獨(dú)占期，免除FDA用戶費(fèi)用以及臨床研究的稅收抵免。授予孤兒藥認(rèn)定不會(huì)改變FDA的法規(guī)要求，即通過適當(dāng)且受到良好控制的研究來確定藥物的安全性和有效性，以支持批準(zhǔn)和商業(yè)化。

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