信達(dá)生物、君實生物、艾伯維、安進等40家公司產(chǎn)品獲得資格。
3月美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）發(fā)出了44項孤兒藥資格，有40種藥物或療法獲得孤兒藥資格。
44項孤兒藥資格中有3項治療胰 腺癌，5項治療淋巴瘤的資格，還有2項針對嬰幼兒罕見病用藥，情況如下：
3項治療胰 腺癌
RNR BioMedical公司：4-Methylumbelliferone（透明質(zhì)酸生物合成抑制劑）、
Amplia Therapeutics：AMP945
Apexigen：APX005M
5項治療淋巴瘤的資格
Myeloid Therapeutics的靶向CD5的激活轉(zhuǎn)染殺傷（ATAK）骨髓細(xì)胞
吉利德子公司Kite Pharma的Yescarta（Axicabtagene Ciloleucel）（兩項資格）
信達(dá)生物的Sintilimab（IBI308）和
TG Therapeutics的umbralisib（TGR-1202）；
2項針對嬰幼兒罕見病用藥
Anida Pharma可以預(yù)防早產(chǎn)兒視網(wǎng)膜病變的AP-001
Thetis Pharmaceuticals治療小兒潰瘍性結(jié)腸炎的TP-317
獲得資格的40種藥物或療法大部分來自美國本土企業(yè)，歐洲地區(qū)有德國、法國、英國等6個國家的企業(yè)，亞洲則有韓國的韓美制藥、Chong Kun Dang 和中國的信達(dá)生物。
以上分類按照藥品注冊地區(qū)劃分
不做藥品企業(yè)歸屬劃分
吉利德旗下細(xì)胞治療公司Kite Pharma開發(fā)的CD19 CAR-T細(xì)胞療法Yescarta（axicabtagene ciloleucel）在3月份獲得了結(jié)外邊緣區(qū)淋巴瘤（extranodal MZL）和淋巴結(jié)邊緣區(qū)淋巴瘤（nodal MZL）2個孤兒藥資格，至此Yescarta已獲得5個孤兒藥資格，另外3個分別為：治療濾泡性淋巴瘤（FL）、彌漫性大B細(xì)胞淋巴瘤（DLBCL）、原發(fā)性縱隔大B細(xì)胞淋巴瘤（PMBCL）。
來自韓國的韓美制藥開發(fā)的HM15211獲得了治療原發(fā)性硬化性膽管炎和原發(fā)性膽汁性膽管炎兩項資格。
F2G首款獲得突破性療法認(rèn)定的抗真菌藥物Olorofim也在3月11日獲得了孤兒藥資格。
3月初，吉利德科學(xué)向FDA尋求瑞德西韋作為COVID-19潛在療法的孤兒藥資格。當(dāng)?shù)貢r間3月23日，F(xiàn)DA授予瑞德西韋孤兒藥資格，用于治療COVID-19。但是兩天后，吉利德科學(xué)向美國FDA提出申請，要求撤銷remdesivir（瑞德西韋）治療COVID-19的孤兒藥資格，并放棄所有與該資格相關(guān)的優(yōu)惠權(quán)益。
44項孤兒藥資格詳情如下：
參考來源：Orphan Drug Designations and Approvals
原標(biāo)題：審評加速？盤點3月FDA發(fā)出的44項孤兒藥資格
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