優(yōu)時(shí)比（UCB）近日公布了抗癲癇新藥padsevonil IIb期ARISE(NCT03373383)研究的頂線結(jié)果。結(jié)果顯示，在12周維持期內(nèi)，與安慰劑相比，padsevonil在研究的2個(gè)主要終點(diǎn)方面均未達(dá)到統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善。
這是一項(xiàng)隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照、劑量發(fā)現(xiàn)研究，旨在評(píng)估padsevonil作為一種輔助治療藥物，用于耐藥性癲癇成人患者治療局灶性癲癇發(fā)作的療效和安全性。研究入組的是已使用4種或更多種抗癲癇藥物治療但病情不受控、目前正在使用1-3種抗癲癇藥物治療的耐藥性局灶性癲癇患者。研究中，515例被隨機(jī)分為5組，接受不同劑量的padsevonil（n=414）或安慰劑。主要終點(diǎn)是在12周維持期內(nèi)局灶性發(fā)作頻率相對(duì)基線的變化、以及相對(duì)基線降低≥75%的應(yīng)答者比例。
研究中，padsevonil耐受性良好，安全性與早期研究一致。
癲癇是各種慢性大腦疾病的主要癥狀，是全球第四常見的神經(jīng)疾病，影響約6500萬人。任何人都可能出現(xiàn)癲癇，該病可發(fā)生在任何年齡、種族、性別人群中，會(huì)導(dǎo)致深刻的生理、心理和社會(huì)后果，對(duì)個(gè)人生活質(zhì)量也會(huì)產(chǎn)生重大影響。目前，癲癇治療的目的是使患者能夠過上盡可能正常的生活、無癲癇發(fā)作、沒有或僅有很少的副作用。
UCB首席醫(yī)療官Iris Loew Friedrich表示：“多達(dá)三分之一的局灶性癲癇患者無法使用目前可用的抗癲癇藥物有效地控制癲癇發(fā)作，這是一個(gè)未得到滿足的重大醫(yī)療需求。令人失望的是， padsevonil在這些患者中沒有顯著改善癲癇發(fā)作控制。我們將進(jìn)行進(jìn)一步的數(shù)據(jù)分析，以更好地了解結(jié)果及其對(duì)全球癲癇社區(qū)的影響。”
Padsevonil是一種雙效抗癲癇藥物，其作用機(jī)制是專門靶向于突觸前靶點(diǎn)和突觸后靶點(diǎn)之間的相互作用。在突觸前，padsevonil以高親和力結(jié)合突觸囊泡蛋白2的三種亞型（SV2A、SV2B、SV2C）；在突觸后，padsevonil與GABAA受體上的苯二氮卓識(shí)別位點(diǎn)結(jié)合，作為一種部分激動(dòng)劑發(fā)揮作用。先前的II期概念驗(yàn)證研究結(jié)果表明，padsevonil治療可能與局灶性癲癇發(fā)作頻率具有臨床意義的降低相關(guān)，并提示具有可接受的耐受性和安全性。
ARISE是兩項(xiàng)充分且控制良好的研究中的第一項(xiàng)，目前UCB正在評(píng)估ARISE研究結(jié)果對(duì)第二項(xiàng)正在進(jìn)行中的UCB0092（DUET）研究的影響。
參考來源：UCB provides an update on Phase 2b padsevonil safety and efficacy study in epilepsy (ARISE)
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