3月2日，發(fā)表于《美國醫(yī)學會雜志》(JAMA)上的一項最新分析顯示：2009-2018期間，美國生物制藥公司將每個新藥推向市場的成本約為10億美元。這項分析包括了在臨床開發(fā)中失敗的項目，證實了此前其他機構公布的數據，但反駁了塔夫茨大學在2016年公布的分析結果，后者使用了由制藥商提供的機密數據，顯示將一個新藥推向市場的成本高達30億美元。
JAMA上的這項分析由英國倫敦經濟學院衛(wèi)生策略助理教授Olivier Wouters領導。根據分析，2009-2018年期間，美國FDA共批準了355個新藥，初步篩查后僅保留了56個，有299個被排除。被排除的藥物，或來自未在美國股票交易所上市的外國公司，或來自雖在美國上市但在美國證券交易委員會（SEC）備案文件中缺失研發(fā)周期超過3年數據的私人美國公司、或來自僅報告了總研發(fā)成本的公司。篩查許可交易后，被排除藥物中有7個新藥被加回，因此，共計63個新藥被納入定量綜合（quantitative synthesis）分析。
這63個新藥，由美國上市生物制藥公司開發(fā)，并且研究人員能夠在SEC備案文件中獲取這些公司所披露的成本、臨床試驗成功和研發(fā)支出等公開透明信息。
為了計算失敗研究的成本，Olivier Wouters及其團隊引用了《Biostatistics》期刊上2019年4月最新發(fā)表的文章《Estimation of clinical trial success rates and related parameters》數據：在研藥物從I期、II期、III期臨床至FDA批準的成功率分別為13.8%、35.1%、59.0%，從提交上市申請至FDA批準的成功率為83.2%。
計算結果顯示，2009-2018年期間，將一種新藥推向市場的中位成本為9.85億美元，平均成本為13億美元。從治療領域來看，腫瘤和免疫調節(jié)藥物的研發(fā)成本最高，中位數為28億美元，平均數為45億美元，后一個數字主要是由賽諾菲/再生元抗炎藥Dupixent的估計成本所驅動，該藥的研發(fā)成本超過60億美元，是數據集中的一個離群值。
如果不包括失敗項目的支出，那么將一種新藥推向市場的成本中位數為3.19億美元，平均值為3.74億美元。
制藥公司經常通過創(chuàng)新成本（包括失敗的項目）來證明藥品定價的合理性。然而，最近付款人已對此產生抵觸，并開始根據臨床結果將報銷金額與藥物帶給患者的治療價值進行掛鉤。
哈佛大學經濟學家David Cutler在隨同發(fā)表的一篇評論中寫到：“大量的成本效益研究已經做到了這一點，總體而言，結果喜憂參半。對于真正突破性的藥物，顯然值得投資開發(fā)。然而，許多藥物僅有邊際臨床效益，而且這些藥物的定價似乎過高。”
俄勒岡州健康與科學大學的副教授Vinay Prasad使用類似的方法估算出每個新藥的開發(fā)成本為7.57億美元。他對JAMA最新分析中研究人員使用公開透明數據得出的結論給予了贊揚。他在一封電子郵件中寫道：“如果我們想知道真實成本，可以利用價格透明法案迫使制造商披露。”
JAMA文章中還包括了63個新藥中每個藥物開發(fā)成本的估算。其中，Dupixent高達60億美元的數字特別顯眼。在分析中，研究人員根據他們的證據將Dupixent評定為“低質量”開發(fā)。
值得注意的是，賽諾菲和再生元合作的其他幾款藥物估計的開發(fā)成本也非常高：新一代PCSK9抑制劑類降脂藥Praluent的開發(fā)成本超過30億美元，Kevzara、Zaltrap、Libtayo的開發(fā)成本也均超過20億美元。另外，再生元眼科藥物Eylea的開發(fā)成本也超過了30億美元。
針對這些數字，再生元發(fā)言人Taylor Ramsey表示：公司無法詳細說明每個藥物的研發(fā)成本，因為長期研發(fā)支出可能會產生多種研究性藥物。
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