2月27日，Biogen（渤健）宣布，與基因組醫(yī)學公司Sangamo Therapeutics簽署了一項全球許可合作協(xié)議。合作開發(fā)并商業(yè)化包括ST-501用于阿爾茨海默氏病在內(nèi)多種tau蛋白相關(guān)疾病、ST-502用于帕金森氏癥在內(nèi)突觸核病、1個針對神經(jīng)肌肉疾病的未公開項目，以及9個針對神經(jīng)系統(tǒng)疾病治療的未公開項目。
此次交易，渤健將支付3.5億美元的預(yù)付款，包括1.25億美元的現(xiàn)金許可費和2.25億美元的股權(quán)投資（或以每股9.21美元收購2400萬股），此外，還有潛在的高達23.7億美元的其他開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款，包括9.25億美元的預(yù)先批準里程碑付款和14.45億美元的首次商業(yè)銷售以及其他基于銷售的里程碑付款。
渤健研究與開發(fā)執(zhí)行副總裁Alfred Sandrock博士表示：“在神經(jīng)科學領(lǐng)域，渤健將與Sangamo合作開發(fā)一種新的基因調(diào)節(jié)療法，在DNA水平上起作用，具有治療全球性、挑戰(zhàn)性神經(jīng)疾病的潛力。”
Sangamo首席執(zhí)行官Sandy Macrae說：“目前尚無批準用于治療多種毀滅性神經(jīng)退行性疾?。ㄈ绨柎暮Ｄ喜『团两鹕喜。┑母牧集煼?，迫切需要開發(fā)不僅能解決目前護理標準可解決的癥狀，而且能減緩或阻止疾病發(fā)展的藥物。我們相信神經(jīng)科學中的基因組醫(yī)學的前景，通過在基因組水平上解決根本原因，為患者提供一次性治療以改變疾病的自然史。”
Sangamo最有名的基因組調(diào)控技術(shù)——鋅指蛋白轉(zhuǎn)錄因子（ZFP-TF），是將AAVs及攜帶的特定功能遞送到DNA上，其選擇性地阻遏或激活特定基因的表達，以實現(xiàn)治療效果。臨床前研究顯示，使用AAV載體遞送靶向tau蛋白的ST-501和靶向α突觸核蛋白ST-502的ZFP-TF，對tau蛋白和α突觸核蛋白具有高度特異性、有效性和可調(diào)節(jié)的抑制作用。
根據(jù)合作條款，渤健擁有ST-501、ST-502以及第三個未公開項目的獨家全球權(quán)利，以及在五年的項目選擇期內(nèi)獲得最多9個其他未公開在研藥物的專有權(quán)。Sangamo將開展早期研究，費用將由雙方共同承擔，旨在開發(fā)專有的中樞神經(jīng)系統(tǒng)傳遞載體和靶向治療相關(guān)基因的ZFP-TF組合。此外，渤健將承擔新藥物的支持研究、臨床開發(fā)、相關(guān)監(jiān)管互動以及全球商業(yè)化的責任和費用。Sangamo負責針對合作前三個項目進行初始臨床試驗的GMP制造活動。
2020年對于渤健來說是至關(guān)重要的一年，將為其頗具爭議的阿爾茨海默氏癥藥物aducanumab提交上市申請。盡管公司對這種藥物通過審批充滿信心，但由于晚期臨床的數(shù)據(jù)好壞參半，研究和分析人員仍持有懷疑。樂觀的賣方分析家估計，該藥物成功的可能性為50％。渤健在該藥的早期階段研究中已經(jīng)損失了超過200億美元的市值。同時，另一個困擾渤健的重大問題是，重磅多發(fā)性硬化癥藥物Tecfidera的專利挑戰(zhàn)，目前已在很大程度上成功捍衛(wèi)。
因此，27日的交易可以解釋為渤健試圖制衡住aducanumab和更多在研藥物的不確定性，也進一步促進了渤健開發(fā)神經(jīng)系統(tǒng)疾病藥物的愿望。近年來，該領(lǐng)域的大部分同行都已經(jīng)選擇了退出。
對于Sangamo而言，這筆交易是一個巨大的勝利，27日收盤股票上漲了近40％，渤健股票下跌不到1％。Sangamo的名片之一是其鋅指蛋白技術(shù)，這項技術(shù)可以斷裂在基因致病位點的雙鏈DNA，以引入的一組校正的DNA片段。雖然它已被成為“分子剪刀”的CRISPR技術(shù)的光芒所掩蓋，但仍存在巨大的用武之地。該公司的產(chǎn)品多針對血友病、鐮狀細胞病和罕見病Fabry，輝瑞、賽諾菲和武田均是其合作伙伴。
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