利好新藥評審！國家藥監(jiān)局發(fā)布真實世界證據(jù)指導原則

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來源：新浪醫(yī)藥新聞　

2020-01-09

1月7日，國家藥監(jiān)局發(fā)布了《真實世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評的指導原則（試行）》（簡稱“指南”），旨在厘清藥物研發(fā)和監(jiān)管決策中真實世界證據(jù)（RWE）的相關定義，指導真實世界數(shù)據(jù)（RWD）收集以及適用性評估，明確RWE在藥物監(jiān)管決策中的地位和適用范圍，探究RWE的評價原則，為業(yè)界和監(jiān)管部門利用RWE支持藥物監(jiān)管決策提供參考意見。

國家藥監(jiān)局已有根據(jù)RWD審批藥物的先例。據(jù)GBI報道，2019年10月國家藥監(jiān)局基于RWE批準已上市產(chǎn)品羅氏驍悉（嗎替麥考酚酯）擴大適應癥，用于Ⅲ-Ⅴ型成人狼瘡性腎炎的誘導期和維持期治療，成為目前該疾病唯一獲批此適應癥的嗎替麥考酚酯。根據(jù)指南給出的示例，2018年10月，國家藥監(jiān)局將貝伐珠單抗的適應癥從“聯(lián)合卡鉑與紫杉醇的化療”擴大到“聯(lián)合以鉑類為基礎的化療（包括順鉑、卡鉑+培美曲塞、吉西他濱、白蛋白紫杉醇、紫杉醇、長春瑞濱等常見藥物）”，也是以RWE為支持的一次嘗試。此外，美國FDA也打破傳統(tǒng)藥物審評的管理，2019年4月第一次基于藥品上市后RWD批準了輝瑞藥物愛博新（Ibrance）的一項新適應癥。

定義：RWD是指來源于日常所收集的各種與患者健康狀況和/或診療及保健有關的數(shù)據(jù)，滿足適用性的RWD才有可能產(chǎn)生RWE。

數(shù)據(jù)收集和評估：RWD可來源于衛(wèi)生信息系統(tǒng)、醫(yī)保系統(tǒng)、疾病登記系統(tǒng)、國家藥品不良反應監(jiān)測哨點聯(lián)盟、自然人群隊列和專病隊列數(shù)據(jù)庫、組學相關數(shù)據(jù)庫、死亡登記數(shù)據(jù)庫、患者報告結局數(shù)據(jù)、移動設備端的數(shù)據(jù)以及其他特殊數(shù)據(jù)源等。RWD的適用性主要通過數(shù)據(jù)相關性和可靠性進行評估。支持藥物監(jiān)管決策：新藥注冊上市方面，可通過實用臨床試驗提供安全有效性數(shù)據(jù)；已上市的藥物方面，可用RWE增加或修改適應癥，改變劑量、方案和給藥途徑，增加新的適用人群，添加實效比較研究的結果，增加安全性信息等；上市后再評價方面，可根據(jù)RWE進行決策調(diào)整；中醫(yī)藥研發(fā)；臨床設計等。這與2019年GBI采訪精鼎醫(yī)藥高層時提及的監(jiān)管部門意見一致，認為RWD和RWE在①罕見疾?。虎谥笇R床試驗設計；③確定目標獲益人群；④中醫(yī)的臨床發(fā)展；⑤上市后評估；⑥適應癥修訂和標識信息變更多個方面有發(fā)展的機會和潛力。

真實世界研究的基本設計：RCT是評價藥物安全性和有效性的金標準，但如前所說，RCT在多個方面有局限性，因此很多時候需要進行盡可能接近真實世界臨床實踐的臨床試驗——實用臨床試驗（PCT）。另外，可使用RWD作為單臂試驗的外部對照組。

證據(jù)評價：評價RWD主要依從是否回答臨床問題和是否能得到RWE兩個原則。而所有與產(chǎn)生真實世界證據(jù)相關的研究設計、假設以及具體定義，均應事先在研究方案中明確闡述。事后補充通常不能用于監(jiān)管決策。

指南還指出，以藥品注冊為目的使用RWE，需與藥品審評部門進行充分的溝通交流，以確保雙方對使用真實世界證據(jù)以及開展真實世界研究等方面達成共識。

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