1月7日，國(guó)家藥品監(jiān)督管理局發(fā)布了《關(guān)于真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)與審評(píng)的指導(dǎo)原則(試行)的通告》，目前被藥物臨床研究所普遍采用的“隨機(jī)對(duì)照試驗(yàn)”因存在安全性信息有限、療效結(jié)論外推不確定、經(jīng)濟(jì)學(xué)效益缺乏等局限性，亟待需要新的藥品臨床評(píng)價(jià)方法來(lái)補(bǔ)充和完善。
通告中提到的“真實(shí)世界研究”就是一種新的藥品臨床評(píng)價(jià)方法學(xué)。這種方法學(xué)由美國(guó)提出，近年來(lái)也開(kāi)始被國(guó)際普遍關(guān)注，用來(lái)評(píng)價(jià)藥物的有效性和安全性。
據(jù)了解，真實(shí)世界研究是以利用真實(shí)世界數(shù)據(jù)為基礎(chǔ)，通過(guò)收集創(chuàng)新技術(shù)及藥物在臨床使用中的實(shí)際效果數(shù)據(jù)，幫助醫(yī)療決策者了解其在不同醫(yī)療環(huán)境中所能發(fā)揮的真實(shí)效果和安全性。其特點(diǎn)是客觀、科學(xué)、真實(shí)，比較還原藥物臨床應(yīng)用中的真實(shí)療效。
根據(jù)《指導(dǎo)原則》，真實(shí)世界證據(jù)具有六大應(yīng)用范圍，其中包括名老中醫(yī)經(jīng)驗(yàn)方、中藥醫(yī)療機(jī)構(gòu)制劑的人用經(jīng)驗(yàn)總結(jié)與臨床研發(fā)等。
業(yè)內(nèi)人士指出，真實(shí)世界研究與中藥行業(yè)的發(fā)展關(guān)系密切，中藥行業(yè)也一直在關(guān)注真實(shí)世界研究。由于符合中醫(yī)特點(diǎn)的評(píng)價(jià)體系缺失等問(wèn)題，中藥在審批上市的過(guò)程中一直面臨困境，也難以推廣向世界，而真實(shí)世界證據(jù)可以加快中藥新藥注冊(cè)的臨床研究，或助力那些有效性和安全性有保障的中藥通過(guò)審批上市。
不過(guò)，中藥行業(yè)開(kāi)展真實(shí)世界研究面臨的一大問(wèn)題是如何收集大量符合研究方案要求的臨床案例，業(yè)內(nèi)也在進(jìn)行這方面的探索。據(jù)悉，中新藥業(yè)聯(lián)合世界中醫(yī)藥學(xué)會(huì)聯(lián)合會(huì)真實(shí)世界研究專(zhuān)業(yè)委員會(huì)打造了一種“院內(nèi)+院外”的三方新合作模式，突破了這一困境。目前，其已和多家大醫(yī)院合作開(kāi)展案例收集工作，并取得院內(nèi)數(shù)據(jù)。
近年來(lái)，我國(guó)在真實(shí)世界證據(jù)方面的研究步伐不斷加快。2019年5月，中國(guó)藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心發(fā)布了《真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)的基本考慮(征求意見(jiàn)稿)》，這對(duì)于國(guó)內(nèi)藥企而言相當(dāng)于將有了政策保障。
在此背景下，不少藥企都在關(guān)注真實(shí)世界證據(jù)。例如，博濟(jì)醫(yī)藥在2019年半年報(bào)中指出，該征求意見(jiàn)稿指出，利用真實(shí)世界證據(jù)用以評(píng)價(jià)藥物的有效性和安全性成為可能的一種策略和路徑。該意見(jiàn)定位于支持藥物研發(fā)，旨在厘清藥物研發(fā)中真實(shí)世界研究的相關(guān)定義，明確真實(shí)世界證據(jù)在藥物研發(fā)中的地位和適用范圍，探究真實(shí)世界證據(jù)的評(píng)價(jià)原則，以期為工業(yè)界利用真實(shí)世界證據(jù)支持藥物研發(fā)提供科學(xué)可行的指導(dǎo)意見(jiàn)。
目前，業(yè)內(nèi)普遍認(rèn)為，《指導(dǎo)原則》的發(fā)布，將為真實(shí)世界研究在中醫(yī)藥等領(lǐng)域的應(yīng)用提供政策保障。另外，除了利好中藥行業(yè)以外，真實(shí)世界研究對(duì)于新藥新適應(yīng)癥的拓展，以及對(duì)真實(shí)世界中患者的實(shí)際效果，也有助推的作用。
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