這8款藥物2020年1月面臨FDA重要監(jiān)管審查決定！

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來源：醫(yī)藥第一時間

2019-12-26

上周五，阿斯利康和第一三共合作產(chǎn)品——HER2靶向乳腺癌藥物Enhertu意外地提前獲得了美國FDA批準，較PDUFA目標日期2020年4月大大提前。?根據(jù)EvaluatePharma報道，除了Enhertu，F(xiàn)DA在第四季度已對多個藥物做出了提前批準，包括：Vertex囊性纖維化三聯(lián)療法Trikafta，西雅圖遺傳學(xué)膀胱癌抗體藥物偶聯(lián)物Padcev、百濟神州BTK抑制劑Brukinsa、GBT鐮狀細胞病藥物Oxbryta，諾華鐮狀細胞病藥物Adakveo和Alnylam公司急性肝卟啉癥藥物Givlaar

上周五，阿斯利康和第一三共合作產(chǎn)品——HER2靶向乳腺癌藥物Enhertu意外地提前獲得了美國FDA批準，較PDUFA目標日期2020年4月大大提前。

根據(jù)EvaluatePharma報道，除了Enhertu，F(xiàn)DA在第四季度已對多個藥物做出了提前批準，包括：Vertex囊性纖維化三聯(lián)療法Trikafta，西雅圖遺傳學(xué)膀胱癌抗體藥物偶聯(lián)物Padcev、百濟神州BTK抑制劑Brukinsa、GBT鐮狀細胞病藥物Oxbryta，諾華鐮狀細胞病藥物Adakveo和Alnylam公司急性肝卟啉癥藥物Givlaari。

在2020年1月，還將有多個藥物面臨FDA的重要審查決定，以下是較為重要的幾個：

Tazemetostat

該藥是一種口服、強效、首創(chuàng)的EZH2抑制劑，由Epizyme開發(fā)。EZH2是一種組蛋白甲基轉(zhuǎn)移酶，如被異常激活，將導(dǎo)致控制細胞增殖的基因失調(diào)，從而可引起非霍奇金淋巴瘤及其他多種實體瘤細胞的無限制迅速生長。Tazemetostat可通過抑制EZH2酶活性而發(fā)揮抗腫瘤作用。在臨床研究中，Tazemetostat在治療早期就表現(xiàn)出了安全有效地縮小甚至消除腫瘤的能力。

目前，該藥正在接受FDA審查，用于治療不適合進行治愈性手術(shù)的轉(zhuǎn)移性或局部晚期上皮樣肉瘤（ES）患者。上周，F(xiàn)DA腫瘤藥物顧問委員會以全票（11:0）支持該藥的利益-風(fēng)險比。II期數(shù)據(jù)顯示：初治患者中，客觀緩解率（ORR）為25%、中位緩解持續(xù)時間（DOR）為41.1個月、疾病控制率（DCR）為42%、中位總生存期（OS）未達到；復(fù)發(fā)或難治性患者中，ORR為8%、DOR尚未達到、DCR為16%、中位OS為47.4個月；整個研究人群中，ORR為15%、DOR尚未達到、DCR為26%、中位OS為82.4個月。

盡管應(yīng)答率低，但FDA專家組認為應(yīng)答的比例和持續(xù)時間具有臨床意義。有分析師指出，ES領(lǐng)域嚴重缺乏經(jīng)批準的治療方案，這一現(xiàn)狀將有利于tazemetostat的批準。目前，Epizyme也正在開發(fā)該藥治療復(fù)發(fā)或難治性濾泡性淋巴瘤。

Dificid

該藥是由默沙東和安斯泰來開發(fā)的一款抗生素產(chǎn)品，這是一種大環(huán)內(nèi)脂類抗生素，具有一種新的作用機制和一個選擇性抗菌譜，該藥主要通過抑制細菌的RNA聚合酶而產(chǎn)生迅速的抗難治梭狀芽孢桿菌感染作用。

目前，Dificid口服混懸液和片劑的補充新藥申請正在接受FDA審查，用于6個月及以上兒童治療艱難梭菌感染。之前，該藥已被授予兒科適應(yīng)癥的孤兒藥資格。在美國，Dificid已被批準用于成人治療艱難梭菌相關(guān)性腹瀉。為減少耐藥菌的形成以及維持Dificid和其他抗菌藥物的有效性，Dificid應(yīng)僅用于治療已被證實或強烈懷疑由艱難梭菌引起的感染。

Palforzia

該藥是由Aimmune Therapeutics基于專有的口服脫敏免疫療法治療平臺開發(fā)的一款口服生物免疫療法，用于對花生過敏的4-17歲兒童和青少年，降低意外攝入花生后過敏反應(yīng)的發(fā)生率和嚴重程度。今年9月，Palforzia獲得了FDA過敏產(chǎn)品咨詢委員會推薦批準的審查意見。

花生過敏是最常見的食物過敏之一，目前尚無批準的療法，其標準護理一直是嚴格的排除飲食以及在意外攝入引起過敏反應(yīng)時及時給予救援藥物。如果獲得批準，Palforzia將成為第一款用于花生過敏的療法，EvaluatePharma預(yù)測該藥在2024年的銷售額將達12.79億美元。

Zydis ODT

該藥（rimegepant口腔崩解片）是由Biohaven開發(fā)的一款偏頭痛藥物，用于偏頭痛急性治療的新藥申請正在接受FDA審查。在治療急性偏頭痛關(guān)鍵III期臨床中，與安慰劑相比，單劑量rimegepant口腔崩解片治療的患者經(jīng)歷了快速和持久的臨床獲益，服藥后2小時迅速有效地緩解疼痛及偏頭痛相關(guān)癥狀。目前，rimegepant預(yù)防偏頭痛發(fā)作也已進入III期臨床。

今年10月，禮來Reyvow獲FDA批準，該藥是一種5-HT1F激動劑，成為20年來批準的首個新一類急性偏頭痛治療藥物。本周一，艾爾建Ubrelvy獲FDA批準用于成人偏頭痛（有或無先兆）急性治療，成為全球首個獲批用于治療偏頭痛發(fā)作的口服CGRP受體拮抗劑。

然而，率先上市并不一定就能笑到最后。急性偏頭痛III期研究數(shù)據(jù)顯示，rimegepant療效較Ubrelvy好，Reyvow療效較rimegepant好，但Reyvow存在副作用并受DEA管制。EvaluatePharma預(yù)測，rimegepant在2024年的銷售額將達到8.97億美元，而Reyvow和Ubrelvy同時期銷售額為3.17億美元和3.02億美元。

Keytruda

目前，該藥治療卡介苗（BCG）無應(yīng)答、高危非肌肉浸潤性膀胱癌(NMIBC)的補充申請正在接受FDA審查。上周，F(xiàn)DA腫瘤藥物顧問委員會以9:4的投票結(jié)果支持批準。

如果獲批，Keytruda將成為第一種治療NMIBC的PD-(L)1療法。來自II期研究KEYNOTE-057的數(shù)據(jù)顯示，Keytruda治療3個月時的完全緩解率為41%、中位緩解持續(xù)時間為16.2個月。一年后，有46%的初始應(yīng)答者保持緩解，占療效分析中所有患者的19%，低于國際膀胱癌組推薦的30%標準。目前，默沙東正在開展KEYNOTE-676驗證性試驗。

Ozempic和Rybelsus

這兩款藥物由諾和諾德開發(fā)，活性藥物成分均為semaglutide。Ozempic是每周一次的皮下注射制劑，Rybelsus是每日一次的口服制劑，適應(yīng)癥為：結(jié)合飲食和運動，改善2型糖尿病成人患者的血糖控制。Rybelsus于今年9月獲批，是全球首個也是唯一一個口服GLP-1受體激動劑藥物。

目前，這兩個藥物降低心血管（CV）風(fēng)險的補充申請正在接受FDA審查。該申請基于2項心血管預(yù)后研究（PIONEER 6，SUSTAIN 6）的結(jié)果，這些研究在CV事件高風(fēng)險的2型糖尿病成人患者中開展，數(shù)據(jù)顯示，當(dāng)聯(lián)合標準護理時，與安慰劑相比，Rybelsus和Ozempic將主要不良心血管事件復(fù)合終點風(fēng)險分別降低21%、26%。但PIONEER 6研究只顯示了非劣效性，而不是優(yōu)越性；而SUSTAIN 6研究沒有包含預(yù)先指定的優(yōu)越性分析。

目前尚不清楚這兩個藥物能夠贏得CV適應(yīng)癥，諾和諾德可能需要等待更大規(guī)模心血管研究的數(shù)據(jù)，如今年早期啟動的關(guān)于Rybelsus的SOUL研究，涉及9600例患者。

Imfinzi

該藥由阿斯利康開發(fā)，聯(lián)合化療一線治療廣泛期小細胞肺癌（ES-SCLC）的補充申請正在接受FDA的優(yōu)先審查。今年3月，羅氏Tecentriq率先獲得FDA批準，聯(lián)合化療一線治療ES-SCLC，是首個也是唯一一個被批準用于早期治療ES-SCLC的癌癥免疫方案，也是過去20年來批準用于ES-SCLC的首個新的一線治療方案。

Imfinzi可能憑借此次批準進入一線小細胞肺癌領(lǐng)域。在III期CASPIAN研究中，與化療組相比，Imfinzi+化療組總生存期顯著延長（中位OS：13.0 vs 10.3個月）。該數(shù)據(jù)與Tecentriq的III期研究結(jié)果相當(dāng)：與化療組相比，Tecentriq+化療組將OS顯著延長（中位OS：12.3 vs 10.3個月）。

另一個競爭對手——默沙東正在迅速跟進，Keytruda一線治療ES-SCLC的III期KEYNOTE-604研究數(shù)據(jù)隨時可能公布，這才是對Tecentriq一線治療ESCC地位的真正威脅。

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