12月26日，在北京市醫(yī)保藥品目錄范圍調(diào)整新聞發(fā)布會(huì)上，北京市醫(yī)療保障局公布了對本市醫(yī)保藥品目錄的新的調(diào)整方案，其中將國家增加的227種常規(guī)準(zhǔn)入品種全部納入本市醫(yī)保藥品目錄。值得注意的是，國家把談判成功的癌癥、罕見病等70種藥品也全部納入本市醫(yī)保藥品目錄乙類管理。
事實(shí)上，罕見病存在的歷史很長，然而世界各國政府把罕見病當(dāng)作一種未達(dá)到醫(yī)療需求的問題并制定相關(guān)政策的歷史卻并不是很長，原因在于，出于經(jīng)濟(jì)利益的考慮，罕見病并不是各大藥廠開發(fā)藥物的熱門適應(yīng)癥，治療罕見病的藥物一直都有“孤兒藥”的稱呼。
然而，孤兒藥單品市場規(guī)模雖小，但由于針對特殊人群，因此競爭程度低，準(zhǔn)入門檻相對較高，盈利能力也更強(qiáng)。在藥品研發(fā)同質(zhì)化嚴(yán)重的情況下，孤兒藥市場的高增長率無疑對制藥企業(yè)有著巨大的吸引力，某些治療罕見疾病或生物機(jī)能紊亂的藥物日漸成為各大制藥公司競相追逐的新寵。
近年來，我國也越發(fā)重視罕見病診治，相繼出臺了多項(xiàng)政策試圖縮小與國外用藥可及性的差距。尤其是2018年5月出臺的《第一批罕見病目錄》和《臨床急需境外新藥名單》兩項(xiàng)舉措，意義重大。前者以目錄形式界定了頭批罕見病，后者則以此為基礎(chǔ)納入大量境外已上市罕見病藥物，并根據(jù)國家藥監(jiān)局《臨床急需境外新藥審評審批工作程序》的要求，建立專門通道加快審評審批。
據(jù)悉，截止12月20日，2019年我國新批準(zhǔn)8款罕見病藥物，數(shù)量之多，審批速度之快，都是有目共睹的。而今年獲批的這些藥物用于治療8種罕見病，其中6種為《第一批罕見病目錄》所收錄疾病。獲批藥物中有4款為國內(nèi)頭個(gè)批準(zhǔn)藥物，7款為《臨床急需境外新藥名單》藥物。
除此之外，在今年8月國家醫(yī)保局公布的新版醫(yī)保藥品目錄中，也進(jìn)一步增加了目錄中的罕見病用藥，如原發(fā)性肉堿缺乏癥、早發(fā)性帕金森等罕見病的治療用藥。并且下一步，國家醫(yī)保局還將按照國家有關(guān)部署，逐步完善醫(yī)療保障政策，確保包括罕見病患者在內(nèi)的全體參保人的醫(yī)保權(quán)益；同時(shí)，結(jié)合用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，通過嚴(yán)格的專家評審，逐步將療效確切、醫(yī)?；鹉軌虺袚?dān)的罕見病藥物納入醫(yī)保支付范圍；此外，還將積極會(huì)同有關(guān)部門，對創(chuàng)新罕見病的保障模式開展研究。
目前在政策激勵(lì)下，國內(nèi)已有多家企業(yè)的研發(fā)目光轉(zhuǎn)移到罕見病藥物的開發(fā)中。以多發(fā)性硬化癥用藥獲批品種為例，中美華東的芬戈莫德片已經(jīng)以新藥1.1類申報(bào)臨床，豪森藥業(yè)、華威醫(yī)藥等7家藥企的鹽酸芬戈莫德膠囊以新藥3.1類申報(bào)，其中4家藥企獲批臨床。
從整體來看，得益于國家政策紅利，我國罕見病藥物將迎來歷史性機(jī)遇，預(yù)計(jì)未來幾年會(huì)有大量藥物獲得批準(zhǔn)，2020年值得期待！
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