近十年歐美首批新藥的較量！

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作者：April Chen 來源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-12-22

2010-2019年，這10年內(nèi)在中國暫未上市，已在歐洲藥品管理局（EMA）和美國藥品監(jiān)督管理局（FDA）均批準(zhǔn)上市的新藥共有147個，但看這10年僅2個地區(qū)上市的新藥，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的有94個，但在大洋的彼岸，只有6個藥物僅在EMA獲得上市批準(zhǔn)，是EMA對于新藥批準(zhǔn)的態(tài)度更為保守嗎？

EMA對于新藥的批準(zhǔn)平均用時更長

2018年，EMA拒絕了FDA在2017年6月被FDA批準(zhǔn)的預(yù)防靜脈血栓的betrixaban，認(rèn)為患者服藥后出血風(fēng)險并不比對照組低。2018年和2019年，EMA先后拒絕了兩個已被FDA批準(zhǔn)的骨質(zhì)疏松新藥，Radius Health的Tymlos（abaloparatide）和UCB的Evenity（romosozumab）的上市申請，都是出于無法確定絕經(jīng)后女性的心臟病風(fēng)險的考慮。也有在FDA已獲批藥物被EMA拒絕后再次申請獲得批準(zhǔn)，例如治療多發(fā)性骨髓瘤的Ixazomib和用于BRCA突變?nèi)橄侔┑膎eratinib。

事實上，多數(shù)新藥選擇提交EMA上市申請的數(shù)據(jù)晚于FDA，一方面是美國新藥開發(fā)環(huán)境更為活躍，專注于新藥研發(fā)的公司數(shù)量較多，F(xiàn)DA對于授予孤兒藥資格或加速審評等促進(jìn)新藥開發(fā)的態(tài)度更開放；另一方面從監(jiān)管機構(gòu)的流程上看，由于EMA的人用藥品委員會（CHMP）的成員來自歐盟各國，即使自2005年11月以來，所有的腫瘤、罕見病、自身免疫、糖尿病的新藥和基因療法必須通過EMA集中審批程序，但隨著歐盟的擴大，架構(gòu)和平均審評耗時不可避免地會比FDA更繁雜。

但FDA也會拒絕批準(zhǔn)EMA已經(jīng)批準(zhǔn)上市的藥物，近10年在EMA上市而被FDA拒絕的新藥有5個。例如EMA今年批準(zhǔn)的第一個針對家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）的反義寡核苷酸藥物Volanesorsen，而FDA出于血小板減少風(fēng)險考慮而拒絕其上市申請。

稍晚遞交資料意味著EMA會看到包括更多臨床試驗或者同一臨床試驗更為成熟的臨床數(shù)據(jù)，這些可能會導(dǎo)致EMA看到更多的風(fēng)險而拒絕批準(zhǔn)，或者看到更大的患者獲益而批準(zhǔn)用于更大人群。

僅有15%的新藥先在EMA獲批

147個新藥中僅有15%的新藥先在EMA上市，這其中大多數(shù)領(lǐng)先的時間為1年內(nèi)，幾乎算是同步上市，僅有5個藥物在EMA獲批上市比FDA早超過一年時間，其中Migalastat hydrochloride、Safinamide、Defibrotide，3個在EMA早于FDA上市超過2年的新藥，是因首次申請F(tuán)DA審評被拒絕后再次申請，才獲得批準(zhǔn)。

EMA和FDA批準(zhǔn)新藥適應(yīng)癥之別

臨床數(shù)據(jù)的差異導(dǎo)致這些新藥中有10%在EMA和FDA批準(zhǔn)的適應(yīng)癥也略微有所不同，會對兩個地區(qū)臨床實踐指南造成影響，這包括：

適應(yīng)癥的描述不同：3個用于預(yù)防成人偏頭痛的單抗Galcanezumab、Fremanezumab和Erenumab，EMA對人群的范圍更為詳細(xì)明確為至少每個月忍受偏頭痛4天的成人；2個用于遺傳性轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白導(dǎo)的淀粉樣變性（hATTR）引起的神經(jīng)損傷的RNAi治療Patisiran和Inotersen，EMA將神經(jīng)病變也明確為第1或2階段。

藥物使用方式不同：cannabidiol，大麻二醇，在歐美都被批準(zhǔn)用于2歲及以上Lennox-Gastaut綜合征（LGS）和Dravet綜合征（DS）相關(guān)的癲癇患者，但EMA需要其與**聯(lián)用。

患者年齡段不同：B型血友病藥物Nonacog beta pegol在FDA可用于兒童和成人患者，而EMA限定在了12歲以上患者；治療嚴(yán)重嗜酸性粒細(xì)胞性哮喘患者藥物Mepolizumab在最初2015年11月獲FDA批準(zhǔn)時用于12歲以上患者，而1個月后EMA將其批準(zhǔn)用于6歲以上患者，直至今年，Mepolizumab才獲FDA批準(zhǔn)用于6-11歲這個人群。

治療方案不同：ADC藥物Gemtuzumab ozogamicin早在2000年獲FDA批準(zhǔn)用于60歲以上復(fù)發(fā)的CD33陽性AML患者，但在2010年因后續(xù)高死亡率的安全性問題撤市。2017年FDA再度批準(zhǔn)其上市用于CD33陽性初治AML成人患者以及初治無效2歲及以上CD33陽性AML患者，而1年后在EMA上市的適應(yīng)癥只包括了CD33陽性初治AML成人患者。

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