基石藥業(yè)avapritinib三線GIST的III期試驗(yàn)在華完成患者入組

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來(lái)源：美通社

2019-12-12

基石藥業(yè)（蘇州）有限公司（以下簡(jiǎn)稱“基石藥業(yè)”或“公司”）宣布，由公司合作伙伴Blueprint Medicines開發(fā)的在研產(chǎn)品avapritinib，在一項(xiàng)正在進(jìn)行的全球III期臨床研究VOYAGER中完成了中國(guó)患者入組目標(biāo)。此外，其全球患者入組目標(biāo)也已達(dá)成。VOYAGER研究旨在評(píng)估相較目前的標(biāo)準(zhǔn)三線治療藥物瑞戈非尼，avapritinib用于三線或四線晚期胃腸道間質(zhì)瘤（GIST）患者的療效和安全性。中國(guó)研究中心的首例患者用藥于2019年7月10日實(shí)現(xiàn)。

Blueprint Medicines 預(yù)計(jì)將于2020年第二季度公布VOYAGER研究的主要臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)。2019年8月，美國(guó)FDA已接受Blueprint Medicines關(guān)于avapritinib用于無(wú)論之前是否接受過(guò)治療的、攜帶PDGFRA外顯子18突變的GIST，及用于四線GIST的新藥上市申請(qǐng)。根據(jù)初步審批情況，Blueprint Medicines預(yù)計(jì)于2020年下半年向FDA遞交新適應(yīng)癥上市申請(qǐng)，用于三線GIST治療?；帢I(yè)也計(jì)劃在2020年下半年同步向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）遞交avapritnib用于三線GIST治療的新藥上市申請(qǐng)。

GIST為發(fā)生于胃壁或小腸中的肉瘤，高發(fā)年齡為50-80歲。大約90％的GIST的發(fā)生與KIT或PDGFRA基因的突變導(dǎo)致的細(xì)胞生長(zhǎng)失調(diào)有關(guān)?，F(xiàn)有研究數(shù)據(jù)顯示，目前GIST的三線標(biāo)準(zhǔn)治療藥物瑞戈非尼的中位無(wú)進(jìn)展生存期為4.8個(gè)月，客觀緩解率僅5%左右，而經(jīng)三線治療失敗的GIST患者目前尚無(wú)已獲批的治療。因此對(duì)于三線及以后的GIST患者仍存在極大的未滿足臨床需求。

Avapritinib是一種在研的口服、強(qiáng)效、高選擇性的KIT和PDGFRA抑制劑。已公布的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)顯示，avapritinib在PDGFRA外顯子18突變（包括D842V突變）GIST和四線GIST患者中均顯示出令人鼓舞的抗腫瘤活性和良好的耐受性，目前針對(duì)這兩類患者尚無(wú)有效治療方法。

根據(jù)2019年11月在結(jié)締組織腫瘤學(xué)會(huì)（Connective Tissue Oncology Society ）年會(huì)上發(fā)布的正在進(jìn)行的I期NAVIGATOR試驗(yàn)數(shù)據(jù)，截止至2018年11月16日：

在43例可評(píng)估的PDGFRA外顯子18突變GIST患者中（包括38例PDGFRA D842V驅(qū)動(dòng)的GIST患者），總緩解率為86%（1例患者待確認(rèn)），中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）未達(dá)到。

在111例可評(píng)估的四線GIST患者中，總緩解率為22%（1例患者待確認(rèn)），中位DOR為10.2個(gè)月。

Avapritinib耐受性良好，研究者報(bào)告的大多數(shù)不良事件為1級(jí)或2級(jí)。

基石藥業(yè)董事長(zhǎng)兼首席執(zhí)行官江寧軍博士表示：“很高興看到VOYAGER全球III期研究中國(guó)患者入組比我們預(yù)期更快完成，這也讓我們感受到了中國(guó)GIST患者急切的臨床需求。隨著趙萍女士正式加盟基石藥業(yè)，出任大中華區(qū)總經(jīng)理兼商業(yè)化負(fù)責(zé)人，相信這位曾主導(dǎo)過(guò)多款知名藥物上市的資深醫(yī)藥行業(yè)經(jīng)理人將進(jìn)一步助推公司商業(yè)化進(jìn)程。我對(duì)包括avapritinib在內(nèi)的多款藥物在中國(guó)成功上市充滿了信心。”

基石藥業(yè)首席醫(yī)學(xué)官楊建新博士表示：“GIST是一種罕見(jiàn)病，能夠在不到4個(gè)月的時(shí)間內(nèi)完成中國(guó)研究中心全部患者入組，離不開公司、研究者及合作伙伴等多方的通力合作。作為一款針對(duì)KIT及PDGFRA的高選擇性抑制劑，目前公布的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)已顯示出它的治療潛力。目前，avapritinib還有一項(xiàng)針對(duì)晚期GIST患者的I/II期橋接注冊(cè)性試驗(yàn)也正在中國(guó)開展。”

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