近年多家知名跨國藥企改變了在中國的研發(fā)策略，削減或是暫停了在中國的早期研究。
與此形成鮮明對比的是，專注新藥研發(fā)成為了中國制藥企業(yè)的不可逆趨勢，如恒瑞醫(yī)藥、百濟神州等一批本土創(chuàng)新藥研發(fā)企業(yè)的涌現(xiàn)，掀起了創(chuàng)新藥研發(fā)的浪潮，大批新藥研發(fā)人才選擇自主創(chuàng)業(yè)，小型研發(fā)企業(yè)開始成為中國創(chuàng)新藥研發(fā)的重要力量。
2017年，曾就職于諾華的江磊博士和壽建勇博士共同創(chuàng)立了上海軼諾藥業(yè)有限公司（以下簡稱軼諾藥業(yè)），專注于1.1類新藥研發(fā)，立足源頭創(chuàng)新，以期為中國患者提供最大的治療價值。目前，公司已經完成近一億元人民幣的A輪融資。
據(jù)了解，軼諾藥業(yè)的研發(fā)管線覆蓋腫瘤、自身免疫性疾病、炎癥性疾病、以及糖尿病并發(fā)癥等領域，其中，公司針對糖尿病眼病的項目已經取得實質性進展，預計明年將在中美兩地申請開展臨床研究。
多管線布局 以生物信息學指導藥物研發(fā)
軼諾藥業(yè)目前共有6個研發(fā)項目。公司創(chuàng)始人兼首席科學官壽建勇博士表示：“初創(chuàng)公司資源有限，抗風險能力較弱，因此，在研發(fā)管線布局和研發(fā)策略制定上，需要慎之又慎。”
壽博士向動脈網(wǎng)分享了軼諾藥業(yè)關于研發(fā)策略和研發(fā)管線布局的一些思考。
研發(fā)項目需滿足未滿足臨床需求。關注未滿足臨床需求，為患者提供最大的治療價值是軼諾藥業(yè)的愿景，公司聚焦于糖尿病并發(fā)癥、腫瘤、自身免疫性疾病、炎癥性疾病等中國人群高發(fā)疾病。這些疾病尚未有好的治療方案，存在著巨大的未滿足臨床需求。
以糖尿病并發(fā)癥為例，中國預估有1.16億名糖尿病患者，是全球糖尿病患病率最高的國家。因高血糖引起的糖尿病足、心腦血管病、腎功能衰竭、失明等多種并發(fā)癥，是糖尿病患者死亡的主要原因。一直以來，糖尿病并發(fā)癥致病機理復雜，現(xiàn)有的治療藥物遠不能滿足臨床需求。
壽博士表示：“巨大的臨床需求也意味著龐大的患者基數(shù)和更快的臨床研究入組速度，這可以促進項目快速穩(wěn)步推進，有望更快完成概念驗證。”
研發(fā)管線布局應避免同質化競爭。壽博士認為：“國內許多新藥研發(fā)初創(chuàng)企業(yè)的研發(fā)策略和管線布局同質化嚴重，大家往往都扎堆在相似的疾病領域和相同的靶點進行研究，這種現(xiàn)象會造成很大的資源浪費，也不太利于企業(yè)自身的成長，同時還會影響到中國創(chuàng)新藥研發(fā)環(huán)境的健康發(fā)展。”因此，軼諾藥業(yè)并未局限于單一疾病領域進行布局，而是關注多靶點、多疾病領域，以分散研發(fā)風險。
采用生物信息學指導新藥研發(fā)。壽博士表示，疾病與靶點之間不是簡單的一一對應關系，他們之間形成了錯綜復雜的網(wǎng)絡關聯(lián)，一個靶點可能對應多個疾病，反之亦然。軼諾藥業(yè)采用生物信息學指導新藥研發(fā)，通過系統(tǒng)的信息學分析，在復雜的疾病網(wǎng)絡中尋找關鍵的信號通路的節(jié)點作為靶點，進而選擇合適的疾病領域，開展藥物研發(fā)。
生物信息學的主要優(yōu)勢在于以低成本、高通量的方式對大量生物學和醫(yī)學數(shù)據(jù)進行管理和分析，側重于從中進一步挖掘與藥物療效、作用機制和副作用等相關的有價值的信息。
“傳統(tǒng)藥物研發(fā)流程成本高、周期長、失敗率高，生物信息學可以幫助研發(fā)人員在藥物研發(fā)中找尋獨特的視角，以期提高研發(fā)效率并降低風險。”壽博士說道。
壽博士一貫注重生物信息學的應用，他坦言，在他以往領導或參與的項目中，有很多得益于生物信息學的指導，包括探索腫瘤微環(huán)境的分子機制、腫瘤和再生醫(yī)學中的表觀遺傳調控，以及代謝疾病的藥物聯(lián)用策略等。
另外，軼諾藥業(yè)近40%的員工具有博士學位，擁有碩士及以上學位的員工占80%，85%的員工具有國際大公司背景，多位核心員工具有海外學習和工作經歷，團隊成員均具有豐富的藥物研發(fā)經驗，并組建了自己的信息學部門。這樣的團隊構成，為軼諾藥業(yè)在生物信息學指導下，針對多靶點、多疾病領域進行新藥研發(fā)提供了很好的支撐。
糖尿病眼病項目即將在中美申請開展臨床試驗
目前，軼諾藥業(yè)針對糖尿病眼病的項目已經取得了實質性進展，預計將于明年在中美兩地申報開展臨床試驗。
糖尿病眼病是一種主要的致盲疾病，大約有27%的糖尿病患者會患上糖尿病眼病。由于該疾病的致病機理十分復雜，目前除激光手術和眼內注射抗血管生成藥物外，尚未有好的治療方法。軼諾藥業(yè)通過靶向某新型靶點治療糖尿病眼病，該靶點高度契合糖尿病眼病復雜的發(fā)病機制，且目前國際上還沒有針對該靶點的藥物上市。
壽博士提到：“該靶點屬于關鍵信號通路的節(jié)點分子，也適用于研發(fā)針對其它糖尿病并發(fā)癥的藥物，是一個非常具有潛力的靶點。”另外，軼諾藥業(yè)的其它項目也在有序進行中，其中幾個項目即將選定PCC化合物。
接下來，軼諾藥業(yè)將快速推進糖尿病眼病新藥研發(fā)項目，進行人體概念驗證。公司也會進一步完善其藥物研發(fā)管線，維持公司的可持續(xù)發(fā)展。“希望每年都能夠有至少1個項目進入到臨床階段，形成良性循環(huán)。”
“我們會根據(jù)公司不同階段的戰(zhàn)略需求，搭建相應的團隊，包括產品的產業(yè)化團隊、臨床團隊以及市場推廣團隊等，以更好地實現(xiàn)產品價值的最大化和公司的可持續(xù)發(fā)展。”壽博士表示。
隨著MAH制度的出臺，以及中國加入ICH，政策層面對創(chuàng)新藥研發(fā)的支持力度越來越大，資金、人才紛紛涌入新藥研發(fā)領域。“這是研發(fā)創(chuàng)新藥的大好時機。”壽博士談到，“但是，4+7集采政策的塵埃落定，也對藥企提出了更高的要求，依靠仿制藥和Me too新藥的藥企需要適時做出改變。這意味著，無論是大公司還是小型研發(fā)企業(yè)，都應該修煉好‘內功’，注重產品的質量和創(chuàng)新能力的建設。”
壽博士也指出了中國新藥研發(fā)行業(yè)仍然存在著一些痛點，例如近年來，新藥研發(fā)成本，尤其是臨床研究成本節(jié)節(jié)攀升，企業(yè)的人才儲備和自身創(chuàng)新能力仍顯不足等，這些對于小型藥企來說更是不小的挑戰(zhàn)。“如何營造一個可持續(xù)發(fā)展的創(chuàng)新藥研發(fā)生態(tài)環(huán)境，仍然是一個值得大家仔細思考的問題。”
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