和黃醫(yī)藥索凡替尼獲FDA孤兒藥資格認(rèn)定

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作者：柯柯來(lái)源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-11-26

和黃中國(guó)醫(yī)藥科技有限公司（簡(jiǎn)稱“和黃醫(yī)藥”）今天宣布，美國(guó)FDA已授予Surufatinib（索凡替尼）用于治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（NET）的孤兒藥稱號(hào)。

獲得FDA孤兒藥資格認(rèn)定的藥物或生物制劑，意味著它們針對(duì)在美國(guó)罹病人數(shù)低于20萬(wàn)人的疾病或病癥提供安全有效的治療、診斷或預(yù)防。對(duì)某些藥物，若針對(duì)疾病的罹病人數(shù)超過(guò)20萬(wàn)，但預(yù)計(jì)不會(huì)收回開(kāi)發(fā)和銷售成本，也可獲得孤兒藥資格認(rèn)定。獲FDA批準(zhǔn)為孤兒藥的藥物或生物制劑，將有權(quán)獲得為期7年的市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)。

神經(jīng)內(nèi)分泌瘤起源于與神經(jīng)系統(tǒng)相互作用的細(xì)胞或產(chǎn)生激素的腺體，可起源于體內(nèi)很多部位，最常見(jiàn)于消化道或肺部。根據(jù)起源，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤通常分為胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤和非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。目前獲批治療胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤或高度分化的非功能性胃腸道或肺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的靶向治療包括輝瑞的索坦®（蘋(píng)果酸舒尼替尼）和諾華的飛尼妥®（依維莫司）。

據(jù)估計(jì)，在美國(guó)，2018年神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例為1.9萬(wàn)例。在中國(guó)，2018年約有6.76萬(wàn)例神經(jīng)內(nèi)分泌瘤新診斷病例。按照中國(guó)的發(fā)病率與流行率比例估算，中國(guó)或有高達(dá)30萬(wàn)例神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者。與其他腫瘤相比，神經(jīng)內(nèi)分泌瘤患者的生存期相對(duì)較長(zhǎng)，因此該病發(fā)病率雖然相對(duì)不高，但患者人群相對(duì)較大。此外，中國(guó)神經(jīng)內(nèi)分泌瘤的患者中約有八成、美國(guó)患者中超九成是非胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌瘤。

索凡替尼是一種新型口服血管免疫激酶抑制劑，可選擇性抑制與血管內(nèi)皮生長(zhǎng)因子受體（VEGFR）以及成纖維細(xì)胞生長(zhǎng)因子受體（FGFR）相關(guān)的酪氨酸激酶活性。兩者均抑制血管生成，并抑制集落刺激因子1受體（CSF-1R），后者調(diào)節(jié)與腫瘤相關(guān)的巨噬細(xì)胞，促進(jìn)機(jī)體對(duì)腫瘤細(xì)胞的免疫反應(yīng)。其獨(dú)特的雙重作用機(jī)制可能非常適合與其他免疫療法聯(lián)合使用。

根據(jù)Frost＆Sullivan的數(shù)據(jù)，中國(guó)抗血管生成VEGF / VEGFR抑制劑的市場(chǎng)規(guī)模已從2015年的5億美元增長(zhǎng)到2019年的15億美元以上，預(yù)計(jì)到2026年將達(dá)到50億美元。作為該市場(chǎng)的一款潛在競(jìng)爭(zhēng)產(chǎn)品，索凡替尼目前正在中國(guó)和美國(guó)進(jìn)行多種實(shí)體瘤的單一和聯(lián)合免疫療法研究，以及數(shù)項(xiàng)晚期概念驗(yàn)證臨床試驗(yàn)。

2015年，和黃醫(yī)藥啟動(dòng)了SANET-ep研究，這是索凡替尼在晚期神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤中進(jìn)行的一項(xiàng)III期研究，中國(guó)對(duì)該疾病尚無(wú)有效的治療方法。2019年6月，在對(duì)198例患者進(jìn)行中期分析后，獨(dú)立數(shù)據(jù)監(jiān)測(cè)委員會(huì)確定，研究符合預(yù)定義的PFS主要終點(diǎn)，可以提前結(jié)束研究。

2016年，該公司啟動(dòng)了SANET-p研究，這是一項(xiàng)針對(duì)中國(guó)低級(jí)別或中級(jí)別晚期胰腺神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤患者接受索凡替尼治療的重要III期研究，主要終點(diǎn)是PFS。預(yù)計(jì)將在2020年上半年進(jìn)行中期分析，并于2020年完成入組（NCT02589821）。

目前，和黃醫(yī)藥正在美國(guó)進(jìn)行索凡替尼用于治療神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的Ib期研究（NCT02549937），并計(jì)劃基于該藥在中國(guó)神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤的II期和III期研究（NCT02267967）獲得的積極數(shù)據(jù)，申請(qǐng)美國(guó)該疾病人群的晚期臨床注冊(cè)研究。

此外，和黃醫(yī)藥于2019年3月啟動(dòng)了比較索凡替尼與卡培他濱治療一線化療后進(jìn)展的晚期膽道癌的IIb / III期研究（NCT03873532），主要終點(diǎn)為總體生存期。

在免疫療法組合方面，和黃醫(yī)藥近期簽訂了兩項(xiàng)合作協(xié)議，來(lái)評(píng)估索凡替尼聯(lián)合PD-1的安全性、耐受性和功效，分別為：評(píng)估索凡替尼與君實(shí)生物的拓益®以及與信達(dá)生物達(dá)伯舒®進(jìn)行聯(lián)合治療。

作為和黃醫(yī)藥在中國(guó)成功完成III期臨床試驗(yàn)的第二種新型抗腫瘤藥物，索凡替尼用于治療晚期非胰腺NET患者的新藥申請(qǐng)已于2019年11月11日被中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局受理。

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