FDA批準首款中國原創(chuàng)藥物

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作者：路人丙來源：美中藥源

2019-11-15

今日，FDA通過加速審批通道批準了百濟神州的BTK抑制劑Brukinsa (通用名zanubrutinib)用于治療至少失敗一種療法的套細胞淋巴瘤。這個審批是根據一個86人參與的單臂臨床試驗結果，Brukinsa在這個人群的應答率為84%、中值應答時間為19.5個月。Brukinsa 與首創(chuàng)藥物Imbruvica 頭對頭比較在華氏巨球蛋白血癥的ASPEN三期臨床正在進行中。

BTK是個新藥史上比較有趣的案例，這條通路上被寄予厚望的PI3K、mTOR抑制劑的單方療效都一般，但BTK抑制劑療效超出預期值。首創(chuàng)藥物Imbruvica也是充滿傳奇，是曾經紅極一時的Celera所發(fā)現。他們本來想找個熒光不可逆抑制劑標記BTK用來篩選可逆抑制劑，結果這個工具化合物最后被優(yōu)化成藥物。Celera散伙后Pharmacyclics白菜價買到Imbruvica，后來強生10億美元買個一半權益。剩下的一半權益四年后被艾博維以210億美元收購，令其成為單價最高的被收購藥物之一，但這個產品現在已經有70億左右的銷售。Imbruvica不僅商業(yè)上是個巨大的成功，也是現在不可逆抑制劑重返研發(fā)主流的一個主要推手。Brukinsa的設計談不上復雜，只是把Imbruvica的氨基嘧啶用一個常見的激酶騰挪技術改為氫鍵控制構象的一級酰胺、并對親核丙烯酰胺的取代方式做了相應調整?，F在激酶抑制劑的優(yōu)化平臺也已經非常完整，臨床適應癥也基本被Imbruvica搞清楚，所以Brukinsa是個開發(fā)路徑相對清楚的項目。

當然這些故事細節(jié)并不重要，重要的是這是中國制藥企業(yè)首次獨立成功完成了國際認可新藥的整個發(fā)現、開發(fā)、申報過程。青蒿素和三氧化二砷雖然也是中國科學家發(fā)現、并且是真正的首創(chuàng)藥物，但進入國際市場的臨床開發(fā)得到了國外企業(yè)的幫助。雖然BTK是個成熟靶點、雖然Brukinsa只是個me-too/me-better藥物、雖然Brukinsa的設計并非鬼斧神工、雖然這只是個根據應答率的有條件批準，但是把原創(chuàng)新藥的每一步做到國際認可水平并非易事。這說明百濟已經具備參與國際競爭的能力，最近與安進27億美元的合作參與其多個產品開發(fā)也說明國際巨頭已經把百濟作為一個值得信賴的伙伴。Brukinsa的批準對于中國制藥工業(yè)來說絕對是個里程碑事件。

新藥研發(fā)被認為是對人力資源和技術支撐要求最高的人類活動之一，有能力獨立完成原創(chuàng)新藥全過程的國家屈指可數、不超過有能力贏得世界杯的國家數目。雖然中國作為世界第二大經濟理應加入這個圈子，但是新藥開發(fā)畢竟是個周期長、需要一定時間積累的行業(yè)。過去10年中國的制藥工業(yè)有了長足的進步，除了百濟還有幾家企業(yè)的原創(chuàng)產品與跨國企業(yè)有過合作開發(fā)。海外收購也是一些先驅企業(yè)的策略，在競爭激烈的國際市場收購不僅對判斷力有很高要求、也要求收購者有國際水平的繼續(xù)開發(fā)能力。中國的投資企業(yè)參與國際最前沿項目的數目也越來越多，中國基礎研究的進步也為制藥工業(yè)提供了更堅實技術起點。希望這些合力將持續(xù)增強中國制藥工業(yè)的原創(chuàng)能力，盡早上市國際市場認同的首創(chuàng)藥物。

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