11月面臨美國(guó)FDA重要監(jiān)管決定的藥物

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來(lái)源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-11-01

2019年迄今為止，美國(guó)FDA已批準(zhǔn)了33個(gè)新藥，去年同期為47個(gè)。值得一提的是，F(xiàn)DA在2018年全年共批準(zhǔn)了59個(gè)新藥，創(chuàng)下了歷史新高。

RTTNews網(wǎng)站近日發(fā)文指出，本月（11月）將有多款藥物在美國(guó)監(jiān)管方面迎來(lái)重要審查決定。以下是每個(gè)藥物的情況介紹：

1、Talicia

11月2日，F(xiàn)DA將對(duì)RedHill BioPharma公司幽門螺桿菌感染治療藥物Talicia的新藥申請(qǐng)（NDA）作出審查決定。該藥是由兩種抗生素（利福布丁和阿莫西林）和質(zhì)子泵抑制劑（PPI）奧拉美唑組成的一種新型和專有固定劑量組合、全合一口服膠囊。

一項(xiàng)III期臨床研究顯示，Talicia根除幽門螺桿菌感染的有效率為89.4%；另一項(xiàng)確認(rèn)性研究顯示，Talicia根除幽門螺桿菌感染的有效率為84%，陽(yáng)性藥物對(duì)照組為58%。

目前，幽門螺桿菌感染的標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理是基于PPI、克林霉素、阿莫西林或甲硝唑的三聯(lián)療法。由于抗生素耐藥性的增加，目前的幽門螺桿菌標(biāo)準(zhǔn)療法在約30-40%的患者中失敗。Talicia有潛力成為治療幽門螺桿菌感染的一種新的一線標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理療法。

2、Tlando

11月9日，F(xiàn)DA將對(duì)Lipocine公司的睪酮替代療法（TRT）Tlando作出審查決定。值得一提的是，該藥之前已被FDA拒絕兩次。2016年6月，F(xiàn)DA以擬議標(biāo)簽的劑量算法相關(guān)缺陷為由拒絕批準(zhǔn)Tlando。2018年5月，F(xiàn)DA表示該產(chǎn)品無(wú)法以當(dāng)前的NDA獲得批準(zhǔn)。

Tlando前稱為L(zhǎng)PCN 1021，是一種每日兩次的口服睪酮產(chǎn)品，旨在幫助性腺功能減退的男性恢復(fù)正常的睪酮水平。如果獲批，Tlando將成為美國(guó)市場(chǎng)治療性腺功能減退男性患者的首個(gè)口服TRT產(chǎn)品。

目前，在加拿大、墨西哥、歐盟已有口服TRT產(chǎn)品上市，但存在許多缺點(diǎn)，如半衰期短、需要非常頻繁給藥、肝臟安全問題。Tlando據(jù)稱不存在口服TRT相關(guān)的所有這些問題。

3、Vascepa

11月14日，F(xiàn)DA專家委員會(huì)將召開會(huì)議對(duì)Amarin的魚油衍生藥物Vascepa（二十碳五烯酸乙酯，EPA）降低心血管風(fēng)險(xiǎn)的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)進(jìn)行討論和表決。在III期REDUCE-IT研究中，Vascepa將首次發(fā)生重大心血管事件的相對(duì)風(fēng)險(xiǎn)降低了25%。

在美國(guó)，Vascepa于2012年獲FDA批準(zhǔn)，作為飲食的一種輔助療法，降低嚴(yán)重高甘油三脂血癥成人患者的甘油三酯水平。FDA將在2019年12月28日對(duì)Vascepa降低心血管風(fēng)險(xiǎn)的擴(kuò)大適應(yīng)癥做出最終審查決定。

目前，Vascepa口服膠囊0.5g 240粒膠囊定價(jià)380美元。美國(guó)定價(jià)監(jiān)管機(jī)構(gòu)——臨床和經(jīng)濟(jì)審查研究所（ICER）在其關(guān)于Vascepa成本效益的最終報(bào)告中證實(shí)，該藥很輕松地達(dá)到“通常被引用的成本效益閾值，因此具有很高的長(zhǎng)期性價(jià)比”。

根據(jù)Amarin發(fā)布的業(yè)績(jī)報(bào)告，Vascepa在2019年上半年銷售的凈產(chǎn)品收入為1.73億美元，較去年同期增長(zhǎng)80%。該藥今年以來(lái)銷售額不斷攀升，已引發(fā)輝瑞、安進(jìn)、諾華和諾和諾德有意收購(gòu)的傳聞。

4、Exservan

11月30日，F(xiàn)DA將對(duì)Aquestive Therapeutics藥物Exservan作出審查決定，該藥用于肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）的輔助治療。

Exservan是利魯唑的一種口服薄膜制劑，利魯唑是FDA批準(zhǔn)的第一種治療ALS的藥物（1995年12月）。截止目前，已有3款藥物獲FDA批準(zhǔn)治療ALS，包括Rilutek（利魯唑片劑）、Tiglutik（利魯唑混懸劑）、Radicava（edaravone，依達(dá)拉奉靜脈注射液），但這些藥物均不能完全治愈、終止或逆轉(zhuǎn)ALS疾病的進(jìn)程，但可以幫助緩解特定癥狀并減緩疾病進(jìn)展。

作為一款口服薄膜制劑，Exservan有望為針對(duì)傳統(tǒng)藥物存在吞咽或給藥困難的患者帶來(lái)希望。

5、ubrogepant

艾爾建針對(duì)成人偏頭痛急性治療的口服藥物ubrogepant正在接受FDA的審查，預(yù)計(jì)在2019年第四季度做出審查決定。Ubrogepant是一種新型、高效、口服降鈣素基因相關(guān)肽（CGRP）受體拮抗劑，如果獲批，將成為美國(guó)25年來(lái)用于偏頭痛（有或無(wú)先兆）急性治療的首個(gè)口服CGRP受體拮抗劑。

CGRP及其受體在與偏頭痛病理生理學(xué)相關(guān)的神經(jīng)系統(tǒng)區(qū)域表達(dá)，是偏頭痛藥物研發(fā)的熱門靶點(diǎn)。在美國(guó)，已有3款CGRP抗體藥物獲批：諾華/安進(jìn)Aimovig、梯瓦Ajovy、禮來(lái)Emgality。上月底，靈北制藥19.5億美元收購(gòu)Alder，后者的CGRP抗體藥物eptinezumab正在接受FDA審查。

上月中旬，禮來(lái)口服藥物Reyvow獲FDA批準(zhǔn)，用于成人伴或不伴先兆癥狀偏頭痛的急性治療。該藥活性成分lasmiditan是一種口服、中樞神經(jīng)系統(tǒng)滲透性、選擇性、5-羥色胺1F（5-HT1F）激動(dòng)劑，在結(jié)構(gòu)上和機(jī)制上不同于目前已獲批的偏頭痛藥物，且不存在血管收縮活性。值得一提的是，lasmiditan是“地坦（-ditan）”類藥物中第一個(gè)也是唯一一個(gè)被批準(zhǔn)用于成人偏頭痛急性治療的藥物分子。

Reyvow是20多年來(lái)FDA批準(zhǔn)的首個(gè)新一類的急性偏頭痛治療藥物，標(biāo)志著急性偏頭痛治療的首個(gè)重大創(chuàng)新。需要注意的是，Reyvow不適用于偏頭痛預(yù)防性治療。

6、Xtandi

目前，輝瑞和安斯泰來(lái)前列腺癌藥物Xtandi治療男性轉(zhuǎn)移性激素敏感前列腺癌（mHSPC）的補(bǔ)充新藥申請(qǐng)正在接受FDA的優(yōu)先審查，預(yù)計(jì)本季度做出審查決定。

Xtandi是一種雄激素受體抑制劑，可抑制雄激素受體信號(hào)傳導(dǎo)通路中的多個(gè)步驟，干擾睪酮結(jié)合前列腺癌細(xì)胞的能力，已被證明能夠降低癌細(xì)胞的生長(zhǎng)并誘導(dǎo)腫瘤細(xì)胞死亡。睪酮是一種男性激素，能夠激化前列腺癌細(xì)胞的生長(zhǎng)。

Xtandi于2012年首次獲批上市，用于治療轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（mCRPC），在2018年獲批治療非轉(zhuǎn)移性去勢(shì)抵抗性前列腺癌（nmCRPC）。該藥是全球最暢銷的前列腺癌藥物，2018年銷售額高達(dá)36億美元。

作為前列腺癌領(lǐng)域臨床開發(fā)項(xiàng)目的一部分，輝瑞與安斯泰來(lái)目前也正在開展另一項(xiàng)III期臨床研究EMBARK（NCT02319837），在高危非轉(zhuǎn)移HSPC男性患者中評(píng)估Xtandi+亮丙瑞林組合療法、Xtandi單藥療法相對(duì)于亮丙瑞林單藥療法的治療潛力。

參考來(lái)源：Biotech Stocks Facing FDA Decision In November 2019

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