藍鳥生物生產(chǎn)規(guī)范獲EMA批準基因療法Zynteglo準備上市！

熱門推薦：基因療法 , ZYNTEGLO , 藍鳥生物 ,

來源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-10-24

今年5月，Zynteglo獲歐盟有條件批準，用于適合造血干細胞（HSC）移植但沒有人類白細胞抗原（HLA）匹配的HSC供體、年齡在12歲以上、非β0/β0基因型輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者的治療。

近日，藍鳥生物（bluebird）宣布，歐洲藥品管理局（EMA）已批準其基因療法Zynteglo（含βA-T87Q球蛋白編碼基因的自體CD34+細胞）的精細商業(yè)藥品制造規(guī)范。

今年5月，Zynteglo獲歐盟有條件批準，用于適合造血干細胞（HSC）移植但沒有人類白細胞抗原（HLA）匹配的HSC供體、年齡在12歲以上、非β0/β0基因型輸血依賴性β地中海貧血（TDT）患者的治療。此次批準，使Zynteglo成為了全球首個治療TDT的基因療法。目前該療法尚未在美國獲批，藍鳥生物稱預計在今年年底前向FDA提交申請文件。

今年6月，由于EMA要求修改最終的藥品規(guī)格和制造參數(shù)，藍鳥生物延遲了Zynteglo在歐盟的上市計劃，該公司此前表示，將取消2019財年至2020年初的所有銷售，直到2020年才會推出該產(chǎn)品。此次精細商業(yè)制造規(guī)范獲得EMA批準通過，意味著阻礙Zynteglo商業(yè)化征程的生產(chǎn)方面問題已成功克服，藍鳥生物表示，預計今年將招收首批商業(yè)患者。

精細商業(yè)藥品制造規(guī)范支持Zynteglo的療效和安全性，并將為患者提供最佳的機會獲得與歐盟有條件營銷授權中一致的臨床意義結果。Zynteglo可解決TDT的內在基因病因，并為患者提供擺脫輸血依賴的可能性，一旦實現(xiàn)這一點，預計將是終身的。

Zynteglo在歐盟的有條件營銷授權基于多項臨床試驗的療效、安全性、耐受性數(shù)據(jù)，包括I/II期HGB-205研究、已完成的I/II期Northstar（HGB-204）研究、正在進行的III期Northstar-2（HGB-207）研究和Northstar-3（HGB-212）研究、長期隨訪研究LTF-303，數(shù)據(jù)截止日期為2018年12月13日。

在這些臨床試驗中，高達75%-80%的患者擺脫了對輸血的依賴。數(shù)據(jù)截止時，所有已擺脫輸血依賴的患者均維持輸血非依賴性，已有患者近6年（56個月）沒有接受輸血。

安全性方面，臨床試驗中觀察到的Zynteglo治療引起的非嚴重不良事件包括：潮紅、呼吸困難、腹痛、四肢疼痛和非心臟性胸痛。一例血小板減少癥嚴重不良事件被認為可能與Zynteglo有關。臨床試驗中觀察到的其他不良反應與已知的HSC收集和白消安骨髓消融的副作用一致。在最后隨訪時臨床項目中接受Zynteglo治療的所有患者仍然存活。

定價方面，Zynteglo在歐洲的價格標簽高達157.5萬歐元（約合177萬美元），是繼諾華脊髓性肌萎縮癥基因療法Zolgensma之后全球第二貴藥物，后者的官宣定價為212.5萬美元，約合人民幣1460萬元。

Zynteglo付款基于基因治療的有效性，成本可在5年內分攤。有分析師預計，Zynteglo上市后銷售勢頭將逐漸上升，未來將突破10億美元重磅門檻。

目前，藍鳥生物管線中還有多款基因療法和T細胞療法。由于所擁有的專利技術以及對基因療法的專注，藍鳥生物已被多家機構列入潛在并購目標。在生物技術行業(yè)網(wǎng)站GEN最近發(fā)布的《2019年秋季生物制藥領域值得關注的10大并購目標》中，藍鳥生物成為第四大最熱門關注目標。

參考來源：

1、Bluebird Bio readies Zynteglo launch as EU approves 'refined' manufacturing

2、European Medicines Agency Approves Refined Commercial Manufacturing Specifications for ZYNTEGLO?

3、Zynteglo efficacy information

如果這篇文章侵犯了您的權利，請聯(lián)系我們。