降低PVR 47%！強(qiáng)生Opsumit聯(lián)合他達(dá)拉非IV期臨床達(dá)主要終點(diǎn)

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作者：newborn 來(lái)源：新浪醫(yī)藥新聞

2019-10-22

結(jié)果顯示，在治療第16周，PAH患者平均肺血管阻力（PVR）主要終點(diǎn)較基線水平下降47%（第16周與基線比值的幾何平均值為0.53；95%CI:0.47,0.59）。

強(qiáng)生旗下楊森醫(yī)藥公司愛(ài)可泰隆（Actelion）日前公布了OPTIMA研究的數(shù)據(jù)。這是一項(xiàng)前瞻性、多中心、單臂、開放性、IV期試驗(yàn)，評(píng)估Opsumit（macitentan）與PDE5抑制劑他達(dá)拉非（tadalafil）聯(lián)合作為初始口服治療方案，用于新診斷的肺動(dòng)脈高壓（PAH）患者的療效、安全性和耐受性。該研究共有46例PAH患者（WHO第1組）入組并接受了治療，所有患者均納入療效和安全性分析。

結(jié)果顯示，在治療第16周，PAH患者平均肺血管阻力（PVR）主要終點(diǎn)較基線水平下降47%（第16周與基線比值的幾何平均值為0.53；95%CI:0.47,0.59）。此外，結(jié)果還顯示血流動(dòng)力學(xué)改善、功能參數(shù)改善（包括6分鐘步行距離）、風(fēng)險(xiǎn)狀況改善。

安全性和耐受性結(jié)果與支持批準(zhǔn)和使用Opsumit 10mg每日一次的先前臨床試驗(yàn)一致。研究中最常見的不良事件為外周水腫（28.3%）、頭痛（23.9%）、腹瀉（19.6%）、呼吸困難（15.2%）、貧血（13.0%）和乏力（13.0%）。4例患者血紅蛋白水平降低至10g/dL以下，1例患者轉(zhuǎn)氨酶水平≥正常上限的3倍。3例患者因不良事件停止治療，3例患者在研究期間死亡。死亡原因包括心臟驟停、心力衰竭和多器官衰竭伴敗血癥。

PAH是一種特殊類型的肺高血壓，肺動(dòng)脈壁（從心臟右側(cè)通向肺的血管）變厚變硬，血液流動(dòng)空間變窄，血壓升高。盡管近年來(lái)已取得了一些進(jìn)展，PAH仍然是一種嚴(yán)重的進(jìn)行性疾病，沒(méi)有治愈方法，三分之一的患者在確診后五年內(nèi)死亡。PAH風(fēng)險(xiǎn)評(píng)估是監(jiān)測(cè)疾病進(jìn)展和治療反應(yīng)的一個(gè)重要工具，主要治療目標(biāo)是達(dá)到并保持低風(fēng)險(xiǎn)狀態(tài)。

OPTIMA研究的數(shù)據(jù)非常具有意義，因?yàn)镻VR的改善是右心室功能的一個(gè)重要指標(biāo)，也是PAH患者治療的一個(gè)關(guān)鍵治療目標(biāo)。目前的PAH臨床指南建議預(yù)先進(jìn)行雙口服聯(lián)合治療。

OPTIMA研究的結(jié)果證實(shí)了Opsumit與他達(dá)拉非組成的初始口服雙聯(lián)療法對(duì)PAH患者的療效和安全性，并補(bǔ)充了支持聯(lián)合治療作為標(biāo)準(zhǔn)護(hù)理的證據(jù)。

Opsumit是強(qiáng)生在2017年以300億美元現(xiàn)金收購(gòu)Actelion后獲得的一款產(chǎn)品，該藥活性藥物成分為macitentan，這是一種雙效內(nèi)皮素受體拮抗劑，能夠松弛肺動(dòng)脈并降低血壓。在美國(guó)和歐盟，Opsumit已被批準(zhǔn)用于PAH的治療。

Opsumit可提高患者的運(yùn)動(dòng)能力，一項(xiàng)針對(duì)WHO功能分級(jí)II-III PAH患者的臨床研究數(shù)據(jù)顯示，采用6分鐘步行距離評(píng)價(jià)，與不服用Opsumit的患者相比，服用Opsumit治療的患者在第6個(gè)月的平均步行距離提高了22米。

需要注意的是，Opsumit與同類其他藥物一樣都具有一個(gè)黑框警告，提示胚胎/胎兒**。

他達(dá)拉非是禮來(lái)公司的一款PDE5選擇性抑制劑，于2003年首先在歐盟上市，用于治療勃起功能障礙。2009年，他達(dá)拉非獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，用于PAH的治療。

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