CDER主任Woodcock談創(chuàng)新不足：“這不起作用，將來也不行”

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來源：藥明康德

2019-09-16

日前，當(dāng)FDA 藥品審評與研究中心（CDER）主任Janet Woodcock醫(yī)生在醫(yī)學(xué)突破大會（Breakthroughs in Medicine Conference）的演講中，面對出席的150余名從事藥物發(fā)現(xiàn)研究的與會者，講出這番話時，全場鴉雀無聲?！拔也幌Ｍ汛蠹叶假H低，”她說?！翱茖W(xué)很神奇，但只是有神奇還不夠。”

Woodcock醫(yī)生表示，實(shí)驗(yàn)室里的發(fā)現(xiàn)，與能夠最終用于患者的藥品之間存在脫節(jié)。

“這樣的做法不起作用，將來也不會起作用。”

“我不希望把大家都貶低，”她說。“科學(xué)很神奇，但只是有神奇還不夠。”

Woodcock醫(yī)生在講話中呼吁，對科學(xué)家與監(jiān)管機(jī)構(gòu)、醫(yī)生和彼此之間的關(guān)系進(jìn)行重大改革。她表示，如果不進(jìn)行廣泛的改革，很多在實(shí)驗(yàn)室取得的成功，將無法最終到達(dá)最亟需的患者那里。“目標(biāo)不僅僅是提升知識，也不僅僅是為了獲得FDA的批準(zhǔn)，而是提高公眾的健康水平。"

“生活在大橋下邊的人（編者按：美國有些無家可歸的人會在大橋下面露營過夜），是否能夠得到費(fèi)用高達(dá)200萬美元的CAR-T細(xì)胞療法？”她問道，“如果不能得到藥物，那么我們就失敗了。”

Woodcock醫(yī)生指出了實(shí)驗(yàn)室發(fā)現(xiàn)與患者最終能夠真正用上的藥品之間出現(xiàn)脫節(jié)的各種原因。她表示，目前的學(xué)術(shù)研究結(jié)構(gòu)阻礙了協(xié)作：應(yīng)該重新考慮基金評議程序、晉升標(biāo)準(zhǔn)，甚至是終身職位的概念。

此外，Woodcock認(rèn)為，藥品創(chuàng)制和商業(yè)化的過程，受到公司保密機(jī)制的阻礙。有價值的科學(xué)“不能共享”，只會使得藥物臨床試驗(yàn)碎片化，成本高昂。與此同時，在沒有商業(yè)利益時，即便是重要的臨床問題，往往也不會得到解決。

Woodcock醫(yī)生表示，藥品可及性高于一切。其它行業(yè)專注于降低產(chǎn)品價格，但醫(yī)藥行業(yè)并非如此。失敗率居高不下，臨床試驗(yàn)成本居高不下，使得藥品遠(yuǎn)遠(yuǎn)超出了真正需要者的經(jīng)濟(jì)承受能力。

Woodcock回憶，在上世紀(jì)90年代，如果有人提出了治愈丙型肝炎的方法，簡直不可思議，當(dāng)時大家都感到束手無策。但現(xiàn)在，已經(jīng)不成其為問題，這就是大家所見證到的飛速進(jìn)步。

藥物開發(fā)方面的一些變化，以積極的方式顛覆了生態(tài)系統(tǒng)。例如，對于那些旨在征服罕見病的研究者，患者和倡導(dǎo)團(tuán)體不僅僅是創(chuàng)新的拉拉隊(duì)，還是尋找解決方案的積極參與者。但Woodcock醫(yī)生認(rèn)為，這種激情也造成了間接的負(fù)面影響。心血管疾病、藥物成癮、細(xì)菌耐藥性這些影響更多公眾的健康負(fù)擔(dān)問題，對研究者的吸引力并不如意。

Woodcock醫(yī)生鼓勵研究者充分利用大數(shù)據(jù)，例如電子病歷，用高效、通用的方案來研究這些疾病。她鼓勵現(xiàn)場聽眾，將執(zhí)業(yè)醫(yī)生整合到研究中。“不能只是開發(fā)出突破性治療藥物，然后隔墻扔給執(zhí)業(yè)醫(yī)生了事，”她表示：“我們需要整個系統(tǒng)進(jìn)化和改變，做好我們要做的事情：幫助每個患者感覺更好、更長壽。”

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