可能惠及8億患者的再生療法進(jìn)入2期臨床新銳擬募資1億美元

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來(lái)源：創(chuàng)鑒匯

2019-09-09

據(jù)世界衛(wèi)生組織（WHO）估計(jì)，全球有超過8億成年人患有聽力損失。日前，專注于利用人體先天生物學(xué)來(lái)修復(fù)或逆轉(zhuǎn)聽力損失的新銳公司Frequency Therapeutics向美國(guó)證券交易委員會(huì)遞交了IPO申請(qǐng)，擬募資1億美元。

Frequency治療聽力損失藥物的通路始于腸道。腸道是人體中最可再生的器官之一，可以不斷地替換和修復(fù)自己。Frequency在其上市文件中表示，公司技術(shù)源自麻省理工學(xué)院（MIT）Roberg Langer博士和哈佛醫(yī)學(xué)院（Harvard Medical School）Jeffrey Karp博士的發(fā)現(xiàn)——腸道再生是通過不斷激活祖細(xì)胞而發(fā)生的，而祖細(xì)胞是一種可以分化成多種細(xì)胞的細(xì)胞，且這種細(xì)胞活化可以用小分子復(fù)制。

感覺神經(jīng)性聽力損失是內(nèi)耳中感覺毛細(xì)胞損傷和/或喪失的結(jié)果。這些內(nèi)耳毛細(xì)胞一旦受損就不會(huì)自發(fā)再生。根據(jù)美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院的數(shù)據(jù)，大約90％的聽力損失患者會(huì)受到感音神經(jīng)性聽力損失的影響。據(jù)了解，目前對(duì)于感音神經(jīng)性聽力損失尚無(wú)獲批的治療方案。Frequency的主要在研藥物FX-322旨在誘導(dǎo)內(nèi)耳中的休眠細(xì)胞生長(zhǎng)新的毛細(xì)胞，從而恢復(fù)聽力功能。

祖細(xì)胞存在于整個(gè)身體中，但不活躍。Frequency表示FX-322是一種小分子藥物的組合，可激活內(nèi)耳中的祖細(xì)胞。這種藥物的給藥是通過針穿過耳膜，進(jìn)行10到15分鐘的手術(shù)，類似于耳鼻喉科專家在門診進(jìn)行的常規(guī)手術(shù)。該公司的這款藥物在室溫下是液體，但在體溫下變成凝膠，允許化合物的活性成分在整個(gè)內(nèi)耳中擴(kuò)散。該公司表示，此類藥物配方已用于其他FDA批準(zhǔn)的耳用產(chǎn)品中。

在FX-322的1/2期臨床研究中，F(xiàn)requency發(fā)現(xiàn)患者的單詞識(shí)別聽力功能有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的顯著改善，且患者對(duì)該藥物的耐受性良好。該公司計(jì)劃在第四季度開始2a期臨床試驗(yàn)。這項(xiàng)研究將招募約96名患者，預(yù)計(jì)明年下半年會(huì)有研究的初步數(shù)據(jù)。

目前，F(xiàn)requency已就FX-322的研究與安斯泰來(lái)（Astellas）達(dá)成合作協(xié)議，根據(jù)藥物開發(fā)和商業(yè)化的進(jìn)展，F(xiàn)requency將最多可獲得6.25億美元的款項(xiàng)。

據(jù)Frequency的上市文件，公司成立于2014年，至今已募集了2.28億美元資金。該公司最近一輪融資是今年7月份完成的C輪6200萬(wàn)美元。IPO的資金將用于完成FX-322的2a期臨床試驗(yàn)，此外，該公司還將在其平臺(tái)上繼續(xù)開發(fā)其他化合物，包括為人體測(cè)試所準(zhǔn)備的實(shí)驗(yàn)性多發(fā)性硬化癥（MS）藥物。除了MS，F(xiàn)requency表示其祖細(xì)胞激活技術(shù)在影響肌肉、胃腸道、皮膚和骨骼的疾病中具有應(yīng)用潛力。

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