9月3日，Vertex Pharmaceuticals宣布已達(dá)成一項確定性協(xié)議，將以9.5億美元現(xiàn)金收購生物技術(shù)公司Semma Therapeutics，該公司正在開發(fā)全球領(lǐng)先的干細(xì)胞衍生的人類胰島作為 1 型糖尿病的潛在治愈性療法 。Semma正在開發(fā)的是一種治療1型糖尿病的差異化方法，并且已經(jīng)取得了兩項重大的科學(xué)進(jìn)步：在動物模型中能夠產(chǎn)生大量恢復(fù)胰島素分泌和改善低血糖的功能性人類胰 腺β細(xì)胞，以及一種包裹和保護這些細(xì)胞免受免疫系統(tǒng)攻擊的新型設(shè)備，能夠持久植入，而不需要持續(xù)的免疫抑制治療。
Semma由Douglas Melton博士等人創(chuàng)立，旨在為目前依賴胰島素注射的患者開發(fā)變革性療法。該公司致力于轉(zhuǎn)化Melton博士在實驗室中的研究成果，利用干細(xì)胞培育出數(shù)十億具有功能性、產(chǎn)生胰島素的β細(xì)胞。在糖尿病動物模型中進(jìn)行的初步臨床前研究表明，通過移植這些細(xì)胞到肝 臟中可以控制血糖水平。這項突破性技術(shù)已獨家授權(quán)給Semma，用于開發(fā)基于細(xì)胞的糖尿病療法。
除了對這些胰島細(xì)胞進(jìn)行直接的肝內(nèi)移植外，Semma公司正在進(jìn)行的研究主要集中在將這些專有細(xì)胞與一種最先進(jìn)的細(xì)胞設(shè)備和免疫保護策略相結(jié)合，可以保護這些細(xì)胞免受患者免疫系統(tǒng)的攻擊，并允許β細(xì)胞在非糖尿病個體中發(fā)揮功能。胰島細(xì)胞填充裝置的植入有可能在糖尿病患者中替代缺失的β細(xì)胞，避開患者免疫抑制。Semma正致力于將這一新的治療選擇帶到臨床，改善糖尿病患者的生活。
Semma最近宣布，基于他們在非人類靈長類動物和豬身上測試人類干細(xì)胞衍生的胰島（SC-islets）的數(shù)據(jù)，實現(xiàn)了這兩個領(lǐng)先項目的臨床前概念驗證。這些數(shù)據(jù)于2019年6月在國際干細(xì)胞研究學(xué)會（ISSCR）的全體會議上公布。迄今為止，Semma的細(xì)胞治療方法是唯一一個既證明c肽釋放陽性（胰島素分泌的標(biāo)志物），又證明實驗誘導(dǎo)的糖尿病血糖控制陽性的胰島細(xì)胞移植項目。
Vertex董事長、總裁兼首席執(zhí)行官Jeffrey Leiden博士表示：“此次收購?fù)耆衔覀兺顿Y科學(xué)創(chuàng)新的戰(zhàn)略，為患有嚴(yán)重疾病的人群開發(fā)變革性的藥物。我們很高興與Semma的天才科學(xué)家們合作，他們在為1型糖尿病患者提供有效和潛在治愈性細(xì)胞治療選擇方面取得了重大進(jìn)展。我們看到了轉(zhuǎn)變1型糖尿病治療模式的重大機遇。”
"Semma首創(chuàng)的治療方法有可能解決1型糖尿病的人體生物學(xué)問題，這是一種現(xiàn)有療法療效不佳的嚴(yán)重疾病。與胰島素注射和胰島素泵不同，胰島細(xì)胞移植可以提供血糖的生理調(diào)節(jié)，從而潛在地改善或預(yù)防與當(dāng)前標(biāo)準(zhǔn)治療相關(guān)的高血糖和低血糖發(fā)作。”Vertex全球研究執(zhí)行副總裁和首席科學(xué)官David Altshuler博士說。
Semma總裁兼首席執(zhí)行官Bastiano Sanna博士表示：“1型糖尿病是一種困擾全球數(shù)百萬人的疾病，目前尚無治愈性療法。Vertex是全球領(lǐng)先的創(chuàng)新公司，作為Vertex的一部分，將使Semma團隊能夠快速有效地推進(jìn)我們的細(xì)胞治療和輸送方法，以滿足患者的需求。”
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