美國波士頓兒童醫(yī)院科研團隊開發(fā)出一種將“基因剪刀”包裹在納米凝膠內(nèi)的技術(shù),利用這種“基因剪刀”療法有望安全、有效地抑制三陰性乳腺癌的生長。
三陰性乳腺癌指雌激素受體、孕激素受體和人表皮生長因子受體2三個主要治療靶點均為陰性的乳腺癌,在所有乳腺癌中占12%到17%,其特點是預后差、耐藥性強、復發(fā)率高且治療手段少。
據(jù)介紹,被譽為“基因剪刀”的CRISPR基因編輯技術(shù)能精確定位并切斷DNA(脫氧核糖核酸)上的基因位點,可以關(guān)閉某個基因或引入新的基因片段,從而達到治病目的。但這種技術(shù)存在難以有效運送至靶標的難題:采用病毒為載體存在載荷較低且容易“感染”非靶向細胞的問題;采用普通的陽離子聚合物或脂質(zhì)納米顆粒包裹存有細胞**。
研究人員嘗試用無毒脂肪分子和水凝膠組成的軟性納米脂質(zhì)凝膠將CRISPR載荷包裹起來,并在凝膠表面粘上可將載荷引導至腫瘤部位的抗體,這種抗體可識別并靶向三陰性乳腺癌腫瘤的特定靶點。
這項發(fā)表在最近一期美國《國家科學院學報》上的研究顯示,在這種納米凝膠的幫助下,“基因剪刀”可“瞄準”乳腺腫瘤并敲除促進腫瘤發(fā)展和轉(zhuǎn)移的基因“脂質(zhì)運載蛋白2”,編輯有效率達81%,小鼠腫瘤生長速度因此降低77%,且該納米凝膠對正常組織沒有毒副作用。
研究顯示,這種柔性的凝膠粒子可與腫瘤細胞壁融合,將CRISPR載荷直接送入細胞內(nèi)部,從而增加了遞送量并降低了副作用。研究人員說,類似方法還可用于治療兒童癌癥并用于遞送傳統(tǒng)藥物。
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