新藥加速獲批上市后臨床試驗(yàn)多少只說不做？

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來源：藥明康德

2019-09-02

FDA在1992年設(shè)立“加速批準(zhǔn)項(xiàng)目”（Accelerated Approval Program），很大程度上加快了一些新藥問世的步伐。作為加速批準(zhǔn)的條件，F(xiàn)DA也要求醫(yī)藥公司在加速獲批后，保證對這些藥物開展上市后臨床研究。但按照法律要求如期開展的上市后臨床試驗(yàn)，究竟有多少？

缺失的36%

本周，一項(xiàng)新發(fā)表于Manufacturing & Service Operations Management的研究，回顧了FDA要求開展的一系列臨床試驗(yàn)，發(fā)現(xiàn)從1992年到2008年，在所有被要求開展上市后臨床試驗(yàn)的藥品中，36%從未做過上市后臨床試驗(yàn)。50%的試驗(yàn)平均需要5年時(shí)間才能啟動(dòng)。

論文作者，來自內(nèi)布拉斯加大學(xué)林肯商學(xué)院的Liang（Leon）Xu認(rèn)為，藥品獲得加速批準(zhǔn)的企業(yè)，有的并沒有多少動(dòng)因去做上市后臨床研究。一方面，上市后臨床研究不易開展，也存在成本高昂等因素。另一方面，撤銷一種上市藥品需要時(shí)間。如果沒有證明藥品無效的證據(jù)，就不能立即執(zhí)行。

解讀：加速批準(zhǔn)是有條件批準(zhǔn)

《1992年處方藥生產(chǎn)商付費(fèi)法案》(Prescription Drug User Fee Act of 1992）要求FDA設(shè)立加速批準(zhǔn)通道。由于獲得臨床結(jié)果數(shù)據(jù)需要花費(fèi)很長時(shí)間，通過加速批準(zhǔn)通道上市的藥品，允許基于一個(gè)替代終點(diǎn)先批準(zhǔn)用于治療嚴(yán)重疾病，滿足未竟的醫(yī)療需求。按照法案規(guī)定，基于這類終點(diǎn)得到加速批準(zhǔn)的藥品，要開展上市后臨床試驗(yàn)，證實(shí)預(yù)期的臨床效益。如果上市后的確證性試驗(yàn)顯示，確實(shí)具有臨床獲益，F(xiàn)DA將給予藥物常規(guī)批準(zhǔn)。如果上市后試驗(yàn)未能顯示藥物對患者具有臨床獲益，申請人沒有盡職開展上市后臨床研究，F(xiàn)DA的監(jiān)管程序?qū)⒂袡?quán)撤銷加速批準(zhǔn)的藥品或適應(yīng)癥。

如何促進(jìn)開展上市后臨床試驗(yàn)

《1992年處方藥生產(chǎn)商付費(fèi)法案》頒布后，F(xiàn)DA對加速批準(zhǔn)的依賴逐漸加大，越來越多的藥品通過加速批準(zhǔn)上市。但即便不少上市后臨床試驗(yàn)沒有如期開展，監(jiān)管機(jī)構(gòu)對這些藥品也不能簡單地一撤了之。那么監(jiān)管機(jī)構(gòu)是否應(yīng)考慮在有條件批準(zhǔn)之前，就通過有效的手段，促使加速批準(zhǔn)的藥品生產(chǎn)商開展上市后臨床試驗(yàn)？

這篇論文的作者提出了一些建議。他們指出，可以對現(xiàn)有的新藥申請付費(fèi)制度做些改變，將現(xiàn)行的申請付費(fèi)與上市后臨床研究截止日期掛鉤。用新的付費(fèi)方式取代目前的付費(fèi)方式，就可能利用現(xiàn)有的工具確保開展上市后臨床研究。這筆費(fèi)用將取決于藥物成功上市的可能性，以及未經(jīng)證實(shí)的藥物從市場上撤市的可執(zhí)行性。

如何促進(jìn)開展上市后臨床試驗(yàn)

參考資料

1. FDA. Prescription Drug User Fee Rates for Fiscal Year 2020.Aug 2， 2019.Retrieved Aug 31，2019 from https://www.federalregister.gov/documents/2019/08/02/2019-16435/prescription-drug-user-fee-rates-for-fiscal-year-2020

2. 21 CFR 314. Subpart H. Retrieved Aug 31，2019 from https://www.law.cornell.edu/cfr/text/21/part-314

3. Michael Cipriano. Golodirsen Rebuff: Did Exondys 51 Review Strife Influence US FDA's Decision? Aug 20, 2019. https://pink.pharmaintelligence.informa.com/PS140711/Golodirsen-Rebuff-Did-Exondys-51-Review-Strife-Influence-US-FDAs-Decision

4. FDA. Accelerated Approval. Retrieved Aug 31, 2019 from https://www.fda.gov/patients/fast-track-breakthrough-therapy-accelerated-approval-priority-review/accelerated-approval

5. New Research Reports Over One-third of Pre-Approved Prescription Drugs Have Not Completed the FDA Approval Process. Retrieved Aug 31, 2019 from https://www.informs.org/About-INFORMS/News-Room/Press-Releases/New-Research-Reports-Over-One-third-of-Pre-Approved-Prescription-Drugs-Have-Not-Completed-the-FDA-Approval-Process

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