10年磨一劍！帕金森病創(chuàng)新療法今日獲FDA批準(zhǔn)上市

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來源：藥明康德

2019-08-28

今日，美國(guó)FDA宣布，批準(zhǔn)協(xié)和麒麟（Kyowa Kirin）株式會(huì)社開發(fā)的創(chuàng)新藥Nourianz（istradefylline）上市，作為左旋多巴/卡比多巴的輔助療法，治療經(jīng)歷“關(guān)閉”期（“off” episodes）的帕金森病（Parkinson’s disease, PD）成人患者。“關(guān)閉”期時(shí)患者的藥物作用不佳，導(dǎo)致PD癥狀加劇，包括震顫和行走困難。Istradefylline是一種選擇性腺苷A2A受體拮抗劑。協(xié)和麒麟曾在2007年向美國(guó)FDA遞交這款新藥的上市申請(qǐng)，然而沒有獲得批準(zhǔn)。10余年之后，這款新藥終于獲批，有望幫助改善PD患者的生活質(zhì)量。

PD是在阿爾茨海默病之后，第二常見的神經(jīng)退行性疾病。據(jù)估計(jì)，世界上有接近1000萬PD患者。PD的主要病理改變是中腦黑質(zhì)致密部多巴胺能神經(jīng)元變性死亡，由此引起紋狀體多巴胺水平顯著減少。臨床表現(xiàn)為震顫、肌強(qiáng)直、運(yùn)動(dòng)緩慢及步態(tài)和姿勢(shì)不穩(wěn)定。以往治療PD的主要手段為左旋多巴/卡比多巴，但長(zhǎng)期使用多巴胺類藥物可引起運(yùn)動(dòng)波動(dòng)、異動(dòng)癥等運(yùn)動(dòng)并發(fā)癥。目前，治療PD的藥物只能緩解癥狀，不能從根本上阻止多巴胺能神經(jīng)元的變性死亡。

Istradefylline是一種口服給藥的選擇性腺苷A2A受體拮抗劑，腺苷A2A受體是一種存在于基底神經(jīng)節(jié)（basal ganglia）中的G蛋白偶聯(lián)受體。基底神經(jīng)節(jié)在控制人體運(yùn)動(dòng)方面具有重要作用，在PD患者中則會(huì)出現(xiàn)變性或異常。Istradefylline可選擇性阻斷腺苷A2A受體，減緩多巴胺能神經(jīng)元的退行性病變，且副作用小，可作為左旋多巴類藥物的輔助治療手段。

Istradefylline治療處于“關(guān)閉”期PD患者的療效，在總計(jì)包含1143名患者的4項(xiàng)含安慰劑對(duì)照的臨床試驗(yàn)中得到驗(yàn)證。這些患者都在使用左旋多巴/卡比多巴。在這四項(xiàng)試驗(yàn)中，接受istradefylline治療的患者每天經(jīng)歷“關(guān)閉”期的時(shí)間與安慰劑組相比得到統(tǒng)計(jì)顯著縮短。

“帕金森病是一種對(duì)患者生活帶來深遠(yuǎn)影響的失能性疾病，“FDA藥物評(píng)估和研究中心神經(jīng)科產(chǎn)品部代理主任Eric Bastings博士說：“我們致力于幫助患者開發(fā)治療帕金森病的更多療法。”

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