再生醫(yī)療先進(jìn)療法，又稱RMAT，是鼓勵(lì)在基因和細(xì)胞等治療領(lǐng)域有突破性的治療方法。
最新的RMAT被授給了小公司，Mustang生物。
這家不見(jiàn)經(jīng)傳的小公司，主打用慢病毒來(lái)開(kāi)發(fā)基因治療。
慢病毒（lentilvirus）是一種病毒載體，用在基因治療。
Mustang生物的MB-107，利用慢病毒作為載體的基因療法，正在研究用于治療一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，X連鎖嚴(yán)重合并免疫缺陷(SCID)，也被稱為泡泡男孩病。
這個(gè)遺傳疾病因?yàn)閮和媾R嚴(yán)重的感染風(fēng)險(xiǎn)，孩子本身沒(méi)有免疫功能系統(tǒng)，因此，必須時(shí)刻被放置在一個(gè)保護(hù)的外殼內(nèi)，所以被成為“泡泡男孩”。
美國(guó)FDA授予MB-107再生醫(yī)學(xué)高級(jí)療法（RMAT）指定。
這個(gè)基因治療目前正在圣猶大兒童醫(yī)院（St. Jude Children’s Hospital）進(jìn)行。
獲得了這個(gè)先進(jìn)療法，就相當(dāng)于獲得了快速審評(píng)的綠色通道。RMAT 類(lèi)似于藥物/生物藥的突破性療法資格。
獲得了這個(gè)資格，可以獲得新產(chǎn)品的加速審評(píng)，以及在開(kāi)發(fā)過(guò)程中獲得更深入的監(jiān)管指導(dǎo)。
此外， 還有哪些治療罕見(jiàn)病的基因療法，獲得了這個(gè)突破性療法的資格了呢？
健點(diǎn)子ihealth小編帶你一覽FDA授予的RMAT基因療法：
RP-L102， 火箭制藥（Rocket Pharma)研發(fā)的基因療法，以慢病毒(lentiviral)做為載體，研究治療范尼科貧血。
范尼科貧血（FA）是先天性再生再生障礙性貧血一種。
此外，Humacyte公司的細(xì)胞治療產(chǎn)品，Humacyl也獲得了再生醫(yī)學(xué)先進(jìn)療法（RMAT）資格。
Humacyl是人用無(wú)細(xì)胞血管（Human Accelluar Vassel, HAV），為血液透析的患者提供血管通路。這也是第一例被指定為先進(jìn)療法的再生醫(yī)療產(chǎn)品。
獲得RMAT的基因/細(xì)胞療法一覽：
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