據(jù)全球著名投資機(jī)構(gòu)Jefferies的統(tǒng)計(jì),2019年到目前為止,生物技術(shù)領(lǐng)域已經(jīng)發(fā)生18起超過1億美元的融資。
腫瘤領(lǐng)域成為熱門
不管是創(chuàng)業(yè)公司還是頭部企業(yè),腫瘤領(lǐng)域一直是生物技術(shù)公司最為關(guān)注的焦點(diǎn)。
在融資金額的TOP10生物技術(shù)創(chuàng)業(yè)公司中,腫瘤相關(guān)領(lǐng)域的公司就占了半壁江山,包括兩家腫瘤藥物研發(fā)公司ADC Therapeutics和SpringWorks Therapeutics,CAR-T細(xì)胞療法抗癌公司Poseida Therapeutics和干細(xì)胞療法公司Century Therapeutics,以及使用人工智能基因組學(xué)進(jìn)行癌癥早篩的Freenome。
綜合動(dòng)脈網(wǎng)近日發(fā)布的最新十大藥企榜單,腫瘤是十大藥企都在重點(diǎn)關(guān)注的疾病領(lǐng)域。尤其默沙東和BMS,更是在Keytruda和Opdivo的適應(yīng)癥拓展上下足了功夫。
在具體的適應(yīng)癥方面,受關(guān)注對(duì)高的五項(xiàng)適應(yīng)癥都是腫瘤。大藥企關(guān)注的疾病基本都是腫瘤和慢性疾病。前者是患者剛需,后者則市場(chǎng)前景優(yōu)秀。罕見病在大藥企的臨床試驗(yàn)中整體偏少,“大病”仍然是他們關(guān)注的核心。
人工智能與生物技術(shù)交叉
在2019年獲得融資最多的10家生物技術(shù)公司中,人工智能交叉生物技術(shù)、團(tuán)隊(duì)成員以計(jì)算機(jī)背景為主的就有三家。
他們分別是運(yùn)用人工智能基因組學(xué)(AI Genomics)進(jìn)行癌癥早篩的Freenome、使用機(jī)器自動(dòng)化和視覺處理技術(shù)研發(fā)藥物的Recursion Pharmaceuticals和使用深度學(xué)習(xí)技術(shù)研發(fā)藥物的Schr?dinger。
在應(yīng)用領(lǐng)域,人工智能和生物技術(shù)的結(jié)合之所以日漸頻繁,節(jié)省成本是一個(gè)重要原因。
傳統(tǒng)的藥物研發(fā)領(lǐng)域始終存在一些痛點(diǎn)。一是研發(fā)周期長(zhǎng),新藥研發(fā)時(shí)間平均10年左右;二是費(fèi)用高昂,每款新藥的研發(fā)費(fèi)用約15億美元;三是成功率低,約5000種合成化合物中,僅1種能進(jìn)入臨床II期實(shí)驗(yàn)。而人工智能與藥物挖掘的結(jié)合能夠極大地提高研發(fā)效率,降低企業(yè)成本。
在基因編輯領(lǐng)域同樣如此。人類基因組由20000個(gè)基因和30多億個(gè)這些基因字母的堿基對(duì)組成?;蚪M測(cè)序是理解它的關(guān)鍵的第一步?;蚣夹g(shù)最令人興奮的前景之一是精確或個(gè)性化醫(yī)學(xué)的發(fā)展。該領(lǐng)域允許針對(duì)患者或遺傳相似個(gè)體群體的干預(yù),預(yù)計(jì)到2023年將達(dá)到870億美元。
而在歷史上,成本限制了基因技術(shù)支持下個(gè)性化醫(yī)療的實(shí)施,但是機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)有助于克服這些障礙。機(jī)器有助于識(shí)別遺傳數(shù)據(jù)集中的模式,然后計(jì)算機(jī)模型可以預(yù)測(cè)一個(gè)人患病或?qū)Ω深A(yù)做出反應(yīng)的幾率,從而提高醫(yī)療效率。
隨著人工智能和生物技術(shù)兩大重要技術(shù)的不斷突破,未來兩者融合的緊密程度將更高,解決的醫(yī)療問題也將更復(fù)雜。
制藥巨頭參與,資金+技術(shù)+產(chǎn)品授權(quán)全方位支持
在融資十強(qiáng)中,動(dòng)脈網(wǎng)發(fā)現(xiàn)不少生物醫(yī)藥巨頭均活躍在投資者名單中。
腫瘤藥物研發(fā)公司SpringWorks Therapeutics是從輝瑞公司分拆出來的,并獲得葛蘭素史克和輝瑞的聯(lián)合投資;
Anthos Therapeutics是黑石集團(tuán)和諾華聯(lián)合成立的,并獲得諾華公司的靶向藥授權(quán);
致力于研究CAR-T細(xì)胞療法抗癌的Poseida Therapeutics也是由制藥巨頭諾華領(lǐng)投;
對(duì)干細(xì)胞療法公司Century Therapeutics的投資則是 拜耳“飛躍計(jì)劃”的第八項(xiàng)投資,也是拜耳致力于解決當(dāng)今社會(huì)所面臨的重大問題的投資決策的一部分。在此之前,“飛躍計(jì)劃”對(duì)潛在突破性技術(shù)的投資包括:Casebia 療法(Crispr/Cas技術(shù)治療嚴(yán)重的遺傳疾?。?、BlueRock 療法(誘導(dǎo)多能干細(xì)胞技術(shù)治療心血管和中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾?。?、Joyn Bio(用于植物的益生菌,使農(nóng)業(yè)無化學(xué)肥料成為可能)和Khloris(將iPSC作為癌癥**制劑以探討治療或預(yù)防癌癥的可能性)。
這種現(xiàn)象出現(xiàn)的原因有二:
一方面,大型醫(yī)藥企業(yè)獨(dú)立出具有后期研發(fā)管線的成熟新銳,這是近年來興起的研發(fā)潮流,目的是為大型醫(yī)藥企業(yè)減輕研發(fā)負(fù)擔(dān),加速新藥的研發(fā);
另一方面,生物制藥巨頭在研發(fā)方面可能面臨“船大難掉頭”的局面,既要保護(hù)自己的地位,避免被中小型創(chuàng)新公司顛覆,又要與其他巨頭激烈競(jìng)爭(zhēng),對(duì)新興公司的投資則更顯戰(zhàn)略意義。
10強(qiáng)公司清單
1、腫瘤藥物研發(fā)--ADC Therapeutics
2019年生物技術(shù)領(lǐng)域融資金額排名第一的是腫瘤藥物研發(fā)公司ADC Therapeutics。7月6日,ADC Therapeutics宣布結(jié)束1.03億美元的E輪擴(kuò)張融資,使E輪融資總金額達(dá)到3.03億美元。本輪融資的投資方包括Auven Therapeutics和AstraZeneca等。
ADC Therapeutics成立于2011年,總部位于瑞士沃州,致力于研發(fā)針對(duì)血液系統(tǒng)惡性腫瘤和實(shí)體腫瘤的專有抗體藥物偶聯(lián)物。其ADC產(chǎn)品由靶向特定抗原的單克隆抗體和PBD二聚體通過Spirogen Limited的PBD技術(shù)偶聯(lián)而成。該公司正在進(jìn)行的臨床試驗(yàn)中有多個(gè)基于PBD的ADC藥物,其臨床研究實(shí)驗(yàn)室遍及美國和歐洲。
ADC Therapeutics擁有四大研發(fā)管線:ADCT-402,ADCT-301,ADCT-602和ADCT-601。該公司的領(lǐng)先項(xiàng)目ADCT-402(loncastuximab tesirine)正在開展2期研究,用于復(fù)發(fā)或難治性彌漫大B細(xì)胞淋巴瘤(DLBCL),計(jì)劃在2020年下半年向FDA遞交BLA申請(qǐng),作為這種特殊血癌的單藥療法。
ADC Therapeutics研發(fā)管線(圖片來源公司官網(wǎng))
2、干細(xì)胞抗癌療法 - Century Therapeutics
Century Therapeutics公司走出隱身模式,獲得了來自拜耳、Versant以及Fujifilm Cellular Dynamics Inc.(FCDI)高達(dá)2.5億美元的融資。
該公司由Versant Ventures創(chuàng)辦,業(yè)務(wù)涉及治療癌癥的同種異體或現(xiàn)成免疫細(xì)胞療法的研發(fā)。該筆交易將推進(jìn)Century公司的多項(xiàng)血液腫瘤和惡性實(shí)體瘤研究項(xiàng)目進(jìn)入臨床階段。
Century公司的基礎(chǔ)技術(shù)依托具有無限自我更新能力的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞(iPSC)技術(shù)。該技術(shù)使多輪細(xì)胞工程可以產(chǎn)生修飾后細(xì)胞的主細(xì)胞庫,這些細(xì)胞可擴(kuò)展和分化成免疫效應(yīng)細(xì)胞,從而提供大量同種異體、同源的治療產(chǎn)品。
在該技術(shù)支持下,Century公司從眾多使用不可再生的供體細(xì)胞進(jìn)行細(xì)胞療法研發(fā)的競(jìng)爭(zhēng)者中脫穎而出。
3、心血管藥物研發(fā)——Anthos Therapeutics
2019年3月,資產(chǎn)管理公司黑石集團(tuán)(Blackstone)和制藥巨頭諾華(Novartis)合作成立了一家生物制藥公司Anthos Therapeutics(以下簡(jiǎn)稱Anthos)。黑石集團(tuán)向Anthos投資了2.5億美元,并控制產(chǎn)品的開發(fā)權(quán),諾華獲得了少數(shù)股權(quán)。
Anthos是一家位于美國馬薩諸塞州的生物制藥公司,致力于為心血管疾病患者開發(fā)新一代靶向治療藥物。
諾華公司將靶向藥MAA868授權(quán)給了Anthos,Anthos將繼續(xù)開發(fā)該藥物。MAA868是一種抗體藥物,旨在通過靶向兩種凝血蛋白(因子XI和因子XIa)來治療血栓性疾病
同時(shí),研究發(fā)現(xiàn),MAA868具有預(yù)防一系列心血管疾病的能力,可以提供比抗凝血療法更長(zhǎng)效的治療方法。Anthos表示,MAA868將改變心血管疾病患者的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。、
4、人工智能癌癥早篩——Freenome
7月24日,美國癌癥早篩領(lǐng)域知名公司Freenome宣布完成了1.6億美元B輪融資,投資方包括RA Capital、Polaris Partners和易凱資本等。
Freenome是一家開創(chuàng)了最全面的多組學(xué)平臺(tái)用于早期癌癥檢測(cè)的生物技術(shù)公司。通過將深厚的分子生物學(xué)專業(yè)知識(shí)與先進(jìn)的計(jì)算生物學(xué)和機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)相結(jié)合,從數(shù)十億個(gè)循環(huán)游離生物標(biāo)記物中,識(shí)別疾病相關(guān)的模式。
Freenome正在為早期癌癥檢測(cè)開發(fā)簡(jiǎn)單而準(zhǔn)確的血液檢測(cè)方法,并計(jì)劃將這可操作的方法整合到醫(yī)療系統(tǒng)中,以實(shí)現(xiàn)機(jī)器學(xué)習(xí)在醫(yī)療與計(jì)算科學(xué)之間的反饋循環(huán)。
Freenome專精的技術(shù)屬于人工智能基因組學(xué)(AI Genomics),這個(gè)名字雖然聽上去拗口,但簡(jiǎn)單地說,就是使用人工智能的深度學(xué)習(xí)技術(shù),分析人基因組中的規(guī)律,通過檢測(cè)到傳統(tǒng)醫(yī)療手段無法發(fā)現(xiàn)的隱藏關(guān)聯(lián)性,從而達(dá)到預(yù)知疾病、診斷疾病和甚至確定病發(fā)部位的目的。使用 AI 分析大量的血液樣本,并利用 AI 的深度學(xué)習(xí)技術(shù),F(xiàn)reenome在錯(cuò)綜復(fù)雜的免疫系統(tǒng)信號(hào)中建立起特定信號(hào)和特定癌癥及其病發(fā)位置的關(guān)聯(lián)性。
因此通過分析病人的血液樣本,F(xiàn)reenome 的 AI 能從免疫系統(tǒng)發(fā)出的信號(hào)中篩選出與癌癥直接相關(guān)的信號(hào),并經(jīng)過深度學(xué)習(xí)的經(jīng)驗(yàn),從癌癥相關(guān)信號(hào)中確定人體是否患癌癥,以及腫瘤出現(xiàn)在什么位置。
5、CAR-T細(xì)胞療法——Poseida Therapeutics
2019年4月,Poseida Therapeutics完成1.42億美元C輪融資,由諾華領(lǐng)投。
該公司曾于2018年4月完成B輪3050萬美元的融資,并在今年初遞交納斯達(dá)克上市申請(qǐng),計(jì)劃募資1.15億美元。而最終該公司放棄IPO,而是獲得諾華領(lǐng)投的C輪融資,這種轉(zhuǎn)向更顯戰(zhàn)略性意義。
Poseida的在研產(chǎn)品旨在解決其他CAR-T療法的局限性,包括反應(yīng)持續(xù)時(shí)間、治療實(shí)體腫瘤的能力和安全性問題。該公司的主打候選產(chǎn)品P-BCMA-101是一種自體CAR-T產(chǎn)品,靶向B細(xì)胞成熟抗原或BCMA,目前正在招募復(fù)發(fā)/難治性多發(fā)性骨髓瘤患者進(jìn)行2期試驗(yàn)。Poseida正在將多個(gè)治療失敗的多發(fā)性骨髓瘤患者納入2期試驗(yàn),其中患者將在門診治療的基礎(chǔ)上進(jìn)行隨訪,而不是住院進(jìn)行治療。
6、堿基編輯——Beam Therapeutics
2019年3月6日,美國Beam Therapeutics公司完成1.35億美元B輪融資,此輪融資新投資者包括Redmile Group、LLC、Cormorant Asset Management、GV等。此輪融資資金將用于開發(fā)新一代基因編輯技術(shù),拓寬其基因編輯程序的管道。
Beam Therapeutics是一家總部位于馬薩諸塞州的生物技術(shù)公司,創(chuàng)立于2017年,由基因編輯領(lǐng)域的科學(xué)家張峰創(chuàng)建。Beam Therapeutics致力于利用基因編輯技術(shù),對(duì)DNA和RNA中的單個(gè)堿基對(duì)進(jìn)行精確編輯,治療遺傳疾病。
Beam Therapeutics由麻省理工學(xué)院教授張鋒(Feng Zhang)、哈佛大學(xué)教授劉如謙(David Liu)以及J. Keith Joung三位CRISPR領(lǐng)域的“大神級(jí)人物”聯(lián)合創(chuàng)辦,也是首個(gè)利用單堿基編輯技術(shù)開發(fā)精準(zhǔn)基因藥物的創(chuàng)新公司。
Beam的核心技術(shù)來自張鋒教授與David Liu教授兩人的科研突破,能精準(zhǔn)地對(duì)DNA或RNA上的單個(gè)堿基進(jìn)行編輯。這項(xiàng)技術(shù)有兩個(gè)關(guān)鍵組成部分,其一是能特異性靶向基因組中任意位點(diǎn)的CRISPR酶,可以通過使用不同的酶,來靶向DNA或RNA。第二個(gè)關(guān)鍵是一類能修改堿基的酶。與經(jīng)典的CRISPR基因編輯技術(shù)不同,這種酶主要涉及對(duì)堿基的化學(xué)修飾,不會(huì)切開DNA或RNA,理論上安全性也更高。
7、腫瘤藥物研發(fā)——SpringWorks Therapeutics
2019年4月1日,美國SpringWorks Therapeutics宣布完成1.25億美元B輪融資。投資方包括葛蘭素史克、輝瑞、貝恩等。
SpringWorks于2017年底從輝瑞公司分拆出來,并獲得了輝瑞的四條研發(fā)管線授權(quán)。這四條研發(fā)管線是該公司目前最核心的產(chǎn)品線,分別是治療神經(jīng)纖維瘤(NF)的PD-0325901、治療遺傳性干細(xì)胞增多癥(HX)的PF-05416266、治療硬纖維瘤的PF-03084014和治療創(chuàng)傷后應(yīng)激障礙(PTSD)的PF-0445784。
此輪融資將用于推進(jìn)公司兩個(gè)癌癥藥物的研發(fā)計(jì)劃,它們分別是治療硬纖維瘤的PF-03084014(Nirogacestat)和治療神經(jīng)纖維瘤的PD-0325901。
(SpringWorks研發(fā)管線,圖片來源于公司官網(wǎng))
8、機(jī)器學(xué)習(xí)藥物研發(fā)——Recursion Pharmaceuticals
2019年7月15日,生物技術(shù)公司Recursion Pharmaceuticals完成1.21億美元C輪融資。投資方包括:Scottish Mortgage Investment Trust和Intermountain Ventures等。
本輪融資資金將支持Recursion繼續(xù)擴(kuò)建其機(jī)器學(xué)習(xí)啟用的藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)以及旨在從根本上加速新化學(xué)實(shí)體和預(yù)測(cè)安全藥理學(xué)的新功能。
Recursion Pharmaceuticals是一家集人工智能、實(shí)驗(yàn)生物學(xué)和自動(dòng)化于一體的臨床階段生物技術(shù)公司,主要從事藥物的大規(guī)模發(fā)現(xiàn)和研發(fā)。它將實(shí)驗(yàn)生物學(xué)和自動(dòng)化與人工智能結(jié)合在一個(gè)大規(guī)模并行系統(tǒng)中,有效地發(fā)現(xiàn)各種適應(yīng)癥的潛在藥物,包括遺傳病、炎癥、免疫學(xué)和傳染病等疾病。
此外,Recursion將繼續(xù)推進(jìn)其不斷增長(zhǎng)的臨床前和臨床管線資產(chǎn),包括腦海綿狀血管畸形和2型神經(jīng)纖維瘤病的臨床階段計(jì)劃。
9、AI藥物研發(fā)平臺(tái)——Schr?dinger
2019年5月19日,Schr?dinger宣布完成1.1億美元F輪融資。投資方包括比爾蓋茨、David E. Shaw、GV等。
本輪融資用于繼續(xù)推進(jìn)Schr?dinger計(jì)算平臺(tái)的發(fā)展,擴(kuò)展治療管道,并加強(qiáng)其與全球生物制藥公司的合作。
Schr?dinger開發(fā)的藥物發(fā)現(xiàn)平臺(tái)集成了基于物理學(xué)的分子模擬技術(shù)和機(jī)器學(xué)習(xí)技術(shù)。與傳統(tǒng)的藥物開發(fā)方法相比,分子模擬技術(shù)可加快藥物開發(fā)速度。該平臺(tái)包括小分子藥物開發(fā)套件、生物制劑套件、材料科學(xué)套件等。目前,Schr?dinger在研的許多新藥都進(jìn)入了臨床階段。該公司與合作伙伴共同研發(fā)的兩款新型腫瘤藥物已經(jīng)獲得了FDA批準(zhǔn)。
10、小分子微陣列平臺(tái)——Kronos Bio
2019年7月18日,藥物研發(fā)公司Kronos Bio宣布完成1.05億美元A輪融資,投資方包括Vida Ventures和Omega Funds等。
本輪融資將用于推進(jìn)該公司小分子微陣列(SMM)平臺(tái)建立,并在波士頓和舊金山招聘更多員工。
Kronos Bio致力于把科研成果轉(zhuǎn)化為一種高通量篩選策略,用于轉(zhuǎn)錄因子化學(xué)調(diào)節(jié)劑以及其它腫瘤領(lǐng)域極難發(fā)現(xiàn)的靶點(diǎn)。該公司利用其小分子微陣列(SMM)平臺(tái)和生物學(xué)檢測(cè)技術(shù)來開發(fā)新藥,以解決癌癥研究中難以控制的問題。
小分子微陣列技術(shù)(SMM)是化學(xué)生物學(xué)專家Schreiber在90年代發(fā)明的技術(shù),Kronos的技術(shù)創(chuàng)始人、MIT教授Angela Koehler當(dāng)時(shí)是Schreiber參加這個(gè)項(xiàng)目的學(xué)生之一。SMM非常適合于快速發(fā)現(xiàn)新的調(diào)節(jié)劑或降解物。Kronos已證明SMM具有識(shí)別直接與靶蛋白結(jié)合或以納摩爾效力干擾蛋白質(zhì)活性的化合物的潛力。SMM能夠發(fā)現(xiàn)通過多種機(jī)制起作用的命中物,或通過與輔因子或其他蛋白質(zhì)復(fù)合物成員結(jié)合而間接調(diào)節(jié)靶蛋白質(zhì)活性。
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