治療膠質(zhì)母細胞瘤的兩階段基因療法在I期試驗中被證明是安全的

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來源：科學·轉(zhuǎn)化醫(yī)學

2019-08-20

一項I期臨床試驗證明，一種分兩個步驟的基因療法在31例復發(fā)性膠質(zhì)母細胞瘤（這是一種頑固性腦癌）患者中是安全有效的，這可能克服了一個妨礙全身性使用基于白細胞介素12（IL-12）治療方案的主要障礙。

該療法促進了免疫細胞在腫瘤內(nèi)的浸潤，并顯示出令人鼓舞的初期裨益，表明它有望成為罹患這種通常致命疾病患者的治療方法。膠質(zhì)母細胞瘤有幾種已批準的治療方法，但目前還沒有能治愈的選項。研究發(fā)現(xiàn)，白細胞介素12（IL-12）（這是一種抗腫瘤分子）具有益的抗癌作用，但由于其不良的安全特性而無法全身給藥。

為尋找亟需的替代治療，E. Antonio Chiocca和同事研發(fā)了一種方法，它既能利用IL-12的抗癌益處又可同時限制其**。他們的分兩步進行的方法（在手術(shù)切除腫瘤后進行）包括在腫瘤部位注射一種可輸送IL-12基因的病毒載體，然后再口服一種能觸發(fā)IL-12生成的名為veledimex的候選藥物。

在一個多中心的I期試驗中，該治療方案在31例復發(fā)性膠質(zhì)母細胞瘤患者的腦內(nèi)提高了IL-12的生成，并同時限制了進入全身循環(huán)的IL-12的量。盡管有些患者表現(xiàn)出嚴重的副作用，但這些副作用在停止治療后很容易被逆轉(zhuǎn)，而在接受較低劑量veledimex的患者中的副作用則較輕。

在治療后，抗腫瘤免疫細胞能更有效地穿透腫瘤，而科學家們看到了該療法可能提高患者整體存活率的跡象。在IL-12的整個治療期間接受劑量受限制的皮質(zhì)類固醇地塞米松的患者會顯示出了更大的生存裨益，表明限制使用皮質(zhì)類固醇可以將IL-12治療和類似免疫療法的裨益化。

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