上周五,致力于開發(fā)治療罕見癌癥的小分子藥物的生物技術公司SpringWorks Therapeutics,向美國證券交易委員會(SEC)提交了IPO申請,擬IPO募資1.15億美元。該公司正在進行的一款3期臨床試驗藥物,有望成為FDA首款獲批的治療一種罕見軟組織腫瘤的藥物。
SpringWorks Therapeutics成立于2017年,總部位于加州斯坦福德。其主要產品是一個名為尼羅格司他(Nirogacestat)的口服小分子藥物——γ分泌酶抑制劑。這款藥物最初用來治療一種罕見的軟組織腫瘤——硬纖維瘤(DTs)。硬纖維瘤,也稱侵襲性纖維瘤或硬纖維樣纖維瘤,是一種罕見的癌癥,主要通過積極地侵入病灶周圍的健康組織,如關節(jié)、肌肉、血管、神經和內臟等,導致患者嚴重的疼痛,內出血,運動能力衰弱甚至毀容。硬纖維瘤最常見于20-30歲之間的年輕人,其中女性的患病率是男性的2-3倍。全球范圍內,每百萬人中就有2-5人患病,在美國,每年新增的患病人數(shù)為1000-1500例。之前的治療手段都是通過手術切除,嚴重情況下甚至截肢。而即便采取這些治療措施,依然無法根除。目前為止,F(xiàn)DA還未批準任何一種能夠用于治療該腫瘤的藥物或療法。
2017年8月,尼羅格司他被同時授予孤兒藥和快速通道資格,并于2019年5月開始了3期臨床試驗。孤兒藥是指用于預防和治療罕見病的藥品,而罕見病則是指人群中發(fā)病率比較低(在美國,患病人群小于20萬,則為罕見?。?。FDA對開發(fā)罕見病藥物的公司有諸多優(yōu)惠和激勵措施,比如臨床試驗費用相關的稅收減免、協(xié)助臨床試驗設計以及藥品獲批上市后一定時間的市場獨占期。
除了尼羅格司他,SpringWorks的另外一款治療神經纖維瘤的新藥也在臨床開發(fā)階段。值得一提的是,以上兩款新藥,以及另外兩款治療創(chuàng)傷后應激障礙和遺傳學干細胞增多癥的新藥,都是公司成立之初從輝瑞公司獲得的授權。目前,這四款新藥,也是該公司的支柱。
另外,2019年6月百濟神州與SpringWorks宣布共同成立MapKure公司,旨在開發(fā)一款由百濟神州自主研發(fā)的可能抑制小細胞肺癌、結直腸癌、甲狀腺癌等多種癌癥的小分子抑制劑。
據(jù)了解,在本次IPO之前,SpringWorks分別于2017年9月獲得A輪融資1.03億美元,2018年4月獲得B輪融資1.25億美元??春迷摴镜耐顿Y者包括由奧博資本(OrbiMed)、貝恩資本(Bain Capital)、輝瑞(Pfizer)、葛蘭素史克(GSK)等。
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