新基不負(fù)百時美來復(fù)美后下個重磅新藥上路

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來源：健點子ihealth

2019-08-19

被百時美收購的新基（Celgene）在血液病治療再下一城，JAK2抑制劑獲批新適應(yīng)癥。美國食品和藥物管理局FDA剛剛批準(zhǔn)了新基（Celgene）公司的JAK2抑制劑，Inrebic（fedratinib）膠囊治療成人患者的特定骨髓纖維化。

被百時美收購的新基（Celgene）在血液病治療再下一城，JAK2抑制劑獲批新適應(yīng)癥。

美國食品和藥物管理局FDA剛剛批準(zhǔn)了新基（Celgene）公司的JAK2抑制劑，Inrebic（fedratinib）膠囊治療成人患者的特定骨髓纖維化。

新基公司在今年新年伊始就被百時美施貴寶（BMS）以740億美元，現(xiàn)金加股票收購。

這一重磅級超級并購是生物醫(yī)藥行業(yè)的交易案，考慮到買方要為賣方承擔(dān)210億美元的債務(wù)，施貴寶的最終代價高達950億美元。

這一巨無霸交易預(yù)計在9月有望完成。

說起這個新藥fedratinib，背后還有一段曲折的歷史。這個小分子替尼類用藥幾經(jīng)周折，在2018年被Impact Bio公司賣給了新基。當(dāng)時，新基的重磅藥來復(fù)美（Revlimid)銷售遇到瓶頸，股價60元的低位徘徊，新產(chǎn)品上市乏力，一籌莫展。

為了尋找下一個重磅新藥，新基不惜出價11億美元，從Impact手中購得了fedratinib。

沒想到，一年后，新基自己也被百時美收購，無獨有偶，百時美對fedratinib也情有獨鐘，認(rèn)為這將是一個潛在的明星藥。

為什么呢？骨髓纖維化是一種罕見的血液病。自從2011年以來，還沒有一個治療骨髓纖維化的新藥獲批上市。

骨髓纖維形成的原因是骨髓中積累的瘢痕組織，導(dǎo)致血細胞的產(chǎn)生從骨髓轉(zhuǎn)移到脾臟和肝臟，造成器官增大。

骨髓纖維化的患者可能會極度疲勞，呼吸短促，肋骨下方疼痛，發(fā)燒，盜汗，瘙癢和骨痛。

除了原發(fā)性的骨髓纖維化，當(dāng)人體的紅細胞過度生成（真性紅細胞增多癥存）或血小板過度生成（原發(fā)性血小板增多癥）演變?yōu)楣撬枥w維化時，發(fā)生所謂的后天性骨髓纖維化。

“骨髓纖維化是一種罕見的骨髓疾病。在目前為止，只有一種FDA批準(zhǔn)的藥物治療骨髓纖維化患者，我們今天的批準(zhǔn)為患者提供了另一種選擇，”FDA的腫瘤制品中心主任，理查德帕茲德爾（Richard Pazdur）博士表示說。

第一個批準(zhǔn)治療骨髓纖維化的新藥是Incyte公司的Jakafi（ruxolitinib），于2011年獲得FDA批準(zhǔn)。

新基公司的最新獲批新藥，對于百時美不啻是一個驚喜。

新基公司的一個基于289例骨髓纖維化患者的臨床試驗表明，接受兩種不同劑量（口服400 mg或500 mg）的fedratinib或安慰劑的患者，在使用fedratinib 400 mg每日劑量治療的96名患者中，35名（在批準(zhǔn)的標(biāo)簽中推薦的劑量）出現(xiàn)顯著的治療效果。

36名患者的骨髓纖維化相關(guān)癥狀減少了50％以上，這些癥狀包括盜汗，瘙癢，腹部不適，左側(cè)肋骨疼痛，以及骨骼或肌肉疼痛。

Fedratinib此前已經(jīng)獲得了優(yōu)先審查指定和孤兒藥（Orphan Drug）指定，該指定提供激勵措施，以協(xié)助和鼓勵開發(fā)用于罕見疾病的藥物。

新基公司以血液腫瘤方面著稱，深耕多年，旗下?lián)碛卸嗫钏幬飦韽?fù)美（Revlimid）和Vidaza，分別治療多發(fā)性骨髓瘤和急性淋巴白血病。

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