諾華基因療法被FDA調(diào)查后續(xù)：AveXis公司任命新的首席科學(xué)官

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作者：白話文來源：醫(yī)藥魔方

2019-08-16

Bouchard博士擁有近27年的行業(yè)經(jīng)驗(yàn)，曾參與和負(fù)責(zé)過100多項(xiàng)新藥研發(fā)項(xiàng)目以及數(shù)十種新藥申請或生物制劑許可申請。Bouchard博士已在諾華工作10年，在該項(xiàng)任命之前，他擔(dān)任諾華生物醫(yī)學(xué)研究所的全球臨床前安全主管。

8月14日，諾華旗下AveXis宣布任命Page Bouchard為研發(fā)高級(jí)副總裁兼首席科學(xué)官，任命自2019年8月5日起已生效。

諾華表示，此前擔(dān)任諾華研發(fā)高級(jí)副總裁的Allan Kaspar和首席科學(xué)官Brian Kaspar自2019年5月初以來就不再負(fù)責(zé)AveXis的任何工作。

諾華基因療法事件回顧：

2019/5/24，諾華基因療法Zolgensma獲得FDA批準(zhǔn)上市，用于治療兩個(gè)編碼運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元生存蛋白（SMN）的SMN1等位基因上攜帶突變的2歲以下脊髓性肌肉萎縮癥患者。定價(jià)212萬美元。

2019/8/6，F(xiàn)DA發(fā)布聲明，指出Zolgensma的動(dòng)物模型測試數(shù)據(jù)存在“數(shù)據(jù)操控”的問題，不過FDA認(rèn)為這小部分藥品測試數(shù)據(jù)只是用來支持Zolgensma的開發(fā)和生產(chǎn)工藝，并不影響其在人體臨床試驗(yàn)上的有效性和安全性結(jié)果，因此目前對于保留Zolgensma的上市資格仍持有較大信心。

FDA同時(shí)指出：由于AveXis公司在FDA對Zolgensma做出批準(zhǔn)決定前就已知曉這一問題，但是直到FDA做出批準(zhǔn)決定以后才向FDA上報(bào)。FDA決定對此問題展開徹底調(diào)查，將在職能范圍內(nèi)對AveXis進(jìn)行調(diào)查，根據(jù)調(diào)查結(jié)果不排除采取政府和刑事處罰的可能性

2019/8/7，諾華發(fā)布聲明稱對Zolgensma的安全性、質(zhì)量和療效充滿信心。同時(shí)表明，正如FDA聲明的那樣，所涉及的數(shù)據(jù)僅占總體提交的一小部分，并且僅限于不再使用的舊工藝。此外，諾華立即展開了內(nèi)部調(diào)查，迅速了解進(jìn)展并解決問題，表示一旦從調(diào)查中獲得了重要結(jié)論就會(huì)及時(shí)與FDA分享。

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