FDA加速批準(zhǔn)第三款“不限癌種”療法

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來源：藥明康德

2019-08-16

今日，美國(guó)FDA宣布，加速批準(zhǔn)羅氏（Roche）開發(fā)的Rozlytrek（entrectinib）上市，治療攜帶NTRK基因融合的成年和青少年癌癥患者，這些患者沒有其它有效治療方法。

今日，美國(guó)FDA宣布，加速批準(zhǔn)羅氏（Roche）開發(fā)的Rozlytrek（entrectinib）上市，治療攜帶NTRK基因融合的成年和青少年癌癥患者，這些患者沒有其它有效治療方法。這是FDA繼Keytruda和Vitrakvi之后，F(xiàn)DA批準(zhǔn)的第三款“不限癌種”的抗癌療法。它們靶向驅(qū)動(dòng)癌癥的特定基因特征，而不是腫瘤起源的組織類型。FDA同時(shí)批準(zhǔn)Rozlytrek治療攜帶ROS1基因突變的非小細(xì)胞肺癌患者（NSCLC）。

NTRK融合陽(yáng)性腫瘤產(chǎn)生的原因是NTRK1/2/3基因與其它基因融合，導(dǎo)致編碼的TRK蛋白（TRKA/TRKB/TRKC）出現(xiàn)異常，激活與特定癌癥增殖相關(guān)的信號(hào)通路。NTRK基因融合可能出現(xiàn)在起源于身體不同位置的腫瘤中，包括乳腺癌、膽管癌、結(jié)直腸癌、神經(jīng)內(nèi)分泌癌，非小細(xì)胞肺癌（NSCLC），胰腺癌等等。

Rozlytrek是一款針對(duì)NTRK和ROS1基因融合而設(shè)計(jì)的特異性酪氨酸激酶抑制劑，它能夠抑制TRK A/B/C和ROS1激酶活性。它已經(jīng)于今年6月在日本首次獲批上市，治療攜帶NTRK基因融合的晚期復(fù)發(fā)性實(shí)體瘤患者。

這一批準(zhǔn)是基于多項(xiàng)臨床試驗(yàn)的結(jié)果，其中包括名為STARTRK-2的關(guān)鍵性2期臨床試驗(yàn)，名為STARTRK-1和ALKA-372-001的1期臨床試驗(yàn)。對(duì)這些試驗(yàn)數(shù)據(jù)的匯總分析表明，在NTRK融合陽(yáng)性實(shí)體瘤患者中，Rozlytrek達(dá)到57.4%的客觀緩解率（ORR），中位緩解持續(xù)時(shí)間（DOR）達(dá)到10.4個(gè)月。多達(dá)10種不同類型的實(shí)體瘤患者對(duì)這一療法產(chǎn)生響應(yīng)。

值得注意的是，對(duì)于腫瘤轉(zhuǎn)移到大腦的實(shí)體瘤患者，Rozlytrek也能達(dá)到54.5%的顱內(nèi)客觀緩解率，獲得緩解的患者中四分之一達(dá)到完全緩解。

FDA今天同時(shí)批準(zhǔn)Rozlytrek用于治療攜帶ROS1基因突變的轉(zhuǎn)移性非小細(xì)胞肺癌患者（NSCLC）。臨床試驗(yàn)結(jié)果表明，在51名ROS1陽(yáng)性NSCLC患者中，總緩解率達(dá)到78%，完全緩解率達(dá)到5.9%。在腫瘤縮小的40名患者中，55%患者的緩解持續(xù)時(shí)間超過12個(gè)月。

“我們處于一個(gè)創(chuàng)新抗癌療法備出的令人興奮的時(shí)代。‘不限癌種’療法的開發(fā)有可能為癌癥治療帶來革命性的變化。使用生物標(biāo)志物來指導(dǎo)藥物開發(fā)和藥物的靶向遞送都在持續(xù)獲得進(jìn)展，”FDA代理局長(zhǎng)Ned Sharpless博士說：“使用包括突破性療法認(rèn)定和加速批準(zhǔn)等加快審評(píng)過程的通道，F(xiàn)DA致力于支持創(chuàng)新精準(zhǔn)抗癌療法的開發(fā)。我們?nèi)詫⒗^續(xù)鼓勵(lì)基于對(duì)癌癥生物學(xué)的深入理解，開發(fā)更多能夠治療多種癌癥類型的創(chuàng)新靶向療法。”

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