2019年8月14日,動脈網(wǎng)通過外媒資訊獲悉,生物制藥公司Renovacor宣布完成1100萬美元A輪融資,本輪融資資金將用于推動罕見心血管疾病的首次基因治療,通過提交IND申請,為擴張型心肌病(DCM)患者啟動人體臨床試驗做準(zhǔn)備。本輪融資由諾華風(fēng)險基金(Novartis Venture Fund)領(lǐng)投,Broadview Ventures、BioAdvance、New Leaf Venture Partners和Innogest Capital跟投。
Renovacor總部位于美國費城,是一家臨床前階段的生物制藥公司,致力于開發(fā)心血管疾病治療方法。Renovacor的核心技術(shù)是基于重組腺相關(guān)病毒(AAV)的基因治療,主要治療因BAG3基因突變而患有擴張型心肌?。―CM)的患者。Renovacor的領(lǐng)先基因治療產(chǎn)品旨在恢復(fù)BAG3基因突變引起的癥狀性心力衰竭患者的心臟功能。
據(jù)悉,美國有300多萬人患有擴張型心肌病,并且這個數(shù)字還在持續(xù)不斷的增長,許多患者由于缺血性心臟病而發(fā)展為DCM。最近研究發(fā)現(xiàn),由于特異基因的突變,從而導(dǎo)致了DCM的發(fā)生,這些特異基因之一是Bcl2(B淋巴細(xì)胞瘤-2)關(guān)聯(lián)永生基因3(BAG3)。
據(jù)估計,美國患有BAG3單倍體功能不全的患者約為35000人,F(xiàn)DA將其指定為一種孤兒疾病。據(jù)估計,歐洲也存在類似數(shù)量的BAG3基因突變的DCM患者。這些患者通常比較年輕,比缺血性心臟病患者更早進入心力衰竭末期。目前,有部分BAG3基因突變的DCM患者正在接受心臟衰竭的標(biāo)準(zhǔn)治療。盡管藥物治療和護理有所改善,但DCM患者的五年生存率僅為50%。為BAG3基因突變的DCM患者開發(fā)一種BAG3基因替代療法,可以預(yù)防這種疾病在健康年輕人群中的發(fā)生。
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