FDA批準腱鞘巨細胞瘤新藥上市

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來源：醫(yī)藥魔方

2019-08-04

8月2日，F(xiàn)DA宣布批準第一三共公司開發(fā)的Turalio (pexidartinib)膠囊上市，用于治療身體機能嚴重受限且無法通過手術(shù)改善病情的癥狀性腱鞘巨細胞瘤（TGCT）成人患者。

TGCT通常都是良性腫瘤，表現(xiàn)為足部和手部的堅實性腫塊，滑膜（關(guān)節(jié)腔表面的一層薄膜）和腱鞘增厚或過度生長而導致活動受限，可以通過手術(shù)完整切除予以治療，惡性病變較罕見。但是有些復發(fā)的彌漫性TGCT患者，不能通過手術(shù)切除，會導致嚴重的關(guān)節(jié)損傷和功能喪失，嚴重的就需要截肢。

FDA此項批準是基于國際多中心、安慰劑對照、III期ENLIVEN研究的結(jié)果，入組120例患者，分別接受pexidartinib（n=61）和安慰劑（n=59），治療25周，主要終點是ORR。結(jié)果顯示，pexidartinib治療組ORR顯著提高（38% vs 0%），其中完全緩解（CR）為15%。獲得緩解的23例患者中，22例患者在至少6個月的隨訪期內(nèi)維持緩解。有13例患者的隨訪期超過12個月，這些患者的緩解維持時間也都超過了12個月。

pexidartinib治療的常見不良反應(yīng)包括乙酸脫氫酶增高、天冬氨酸轉(zhuǎn)氨酶增高、丙氨酸轉(zhuǎn)氨酶增高、頭發(fā)失色、膽固醇增高。其他不良反應(yīng)包括中性白細胞增多、堿性磷酸酶增高、淋巴細胞計數(shù)降低、眼水腫、血紅蛋白降低、紅疹、味覺障礙等。

pexidartinib是FDA批準的首個腱鞘巨細胞瘤藥物，該藥藥品標簽上帶有黑框警告，提示醫(yī)生和患者服用該藥有致命性肝損傷的風險。

pexidartinib是一種集落刺激因子1受體（CSF-1R）/c-Kit/Flt3抑制劑，曾獲得FDA授予的突破性藥物資格、優(yōu)先審評資格和孤兒藥資格。pexidartinib還在開發(fā)膠質(zhì)母細胞瘤、胃腸道間質(zhì)瘤的適應(yīng)癥。

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