多發(fā)性硬化癥新藥3期臨床結(jié)果積極，今年有望獲得批準

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來源：藥明康德

2019-07-31

今日，Alkermes和渤?。˙iogen）公司宣布，一項治療復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS）的3期臨床試驗獲得積極頂線結(jié)果。此具有獨特化學結(jié)構(gòu)的新型口服富馬酸鹽diroximel fumarate的療效相當，而且具備更好的胃腸道（gastrointestinal, GI）安全性和耐受性。

今日，Alkermes和渤?。˙iogen）公司宣布，一項治療復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥（RRMS）的3期臨床試驗獲得積極頂線結(jié)果。與富馬酸二甲酯Tecfidera（dimethyl fumarate）相比，具有獨特化學結(jié)構(gòu)的新型口服富馬酸鹽diroximel fumarate的療效相當，而且具備更好的胃腸道（gastrointestinal, GI）安全性和耐受性。

多發(fā)性硬化癥（MS）是一種免疫系統(tǒng)攻擊覆蓋神經(jīng)的保護性髓鞘的疾病。髓鞘的損傷影響了大腦與身體其余部分的交流。最終，神經(jīng)本身也會發(fā)生退化。目前這種中樞神經(jīng)系統(tǒng)的慢性炎癥疾病尚無治愈方案。復(fù)發(fā)緩解型多發(fā)性硬化癥是MS中最常見的類型，表現(xiàn)為周期性的疾病復(fù)發(fā)與緩解。大約85%的MS患者最初被診斷為RRMS。

Diroximel fumarate是一種口服富馬酸鹽（fumarate）的前體。它在體內(nèi)能夠被迅速轉(zhuǎn)化為富馬酸單甲酯。富馬酸單甲酯能夠通過激活名為Nrf2的轉(zhuǎn)錄因子減少氧化應(yīng)激產(chǎn)生的損傷。目前，diroximel fumarate正在接受美國FDA的審評，預(yù)計在今年第四季度獲得回復(fù)。

EVOLVE-MS-2是一項隨機雙盲，含活性對照，為期5周的3期臨床試驗，旨在評估與Tecfidera相比，RRMS患者使用diroximel fumarate的GI耐受性，包括持續(xù)時間和嚴重程度。

在這項試驗中，因為不良事件（AE）退出試驗的患者比例在diroximel fumarate組為1.6％，在Tecfidera組為6.0％。其中，因GI不良事件而退出試驗的患者比例在diroximel fumarate組為0.8％，在Tecfidera組為4.8％。從數(shù)據(jù)上看出，diroximel fumarate的副作用效果明顯低于Tecfidera。研究人員將對臨床試驗EVOLVE-MS-2的數(shù)據(jù)進行進一步分析，并將在未來的科學會議上發(fā)表詳細結(jié)果。

“在EVOLVE-MS-2研究的主要終點上，diroximel fumarate與Tecfidera相比，顯示出更好的胃腸道耐受性，而且GI不良事件導(dǎo)致的停藥率低于1%。這些結(jié)果進一步體現(xiàn)了diroximel fumarate在EVOLVE-MS研究項目中表現(xiàn)出的始終如一的安全性和耐受性，并凸顯出diroximel fumarate治療復(fù)發(fā)緩解型MS患者的潛在重要性。我們期待FDA在第四季度完成對diroximel fumarate 新藥申請（NDA）的審評。”Alkermes藥物開發(fā)和醫(yī)療事務(wù)高級副總裁，兼首席醫(yī)療官Craig Hopkinson博士說。

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