日前，由著名學(xué)者張鋒博士創(chuàng)建的Editas Medicine和艾爾建（Allergan）聯(lián)合宣布，名為Brilliance的1/2期臨床試驗(yàn)開始進(jìn)行患者注冊(cè)。這一臨床試驗(yàn)旨在檢驗(yàn)基于CRISPR的基因編輯療法AGN-151587，在治療Leber先天性黑朦10（LCA10）患者時(shí)的安全性，耐受性和療效。新聞稿指出，這是世界上第一項(xiàng)CRISPR基因編輯在人體內(nèi)進(jìn)行的臨床試驗(yàn)。
先天性黑朦（LCA）是一類遺傳性視網(wǎng)膜退化疾病，至少在18個(gè)基因上的基因突變可以導(dǎo)致這種疾病。它是遺傳性兒童失明最常見的原因。LCA的癥狀在出生后第一年就會(huì)出現(xiàn)，導(dǎo)致顯著視力喪失，以至于完全失明。最常見的LCA是LCA10，它是由于在CEP290基因上的突變而造成的，占所有LCA患者的20-30%。
AGN-151587（EDIT-101）是一款基于CRISPR技術(shù)的基因編輯療法，它將編碼Cas9的基因和兩個(gè)指導(dǎo)RNA（gRNA ）裝載進(jìn)AAV5病毒載體。AGN-151587將通過(guò)視網(wǎng)膜下注射直接注射到患者感光細(xì)胞附近，將基因編輯系統(tǒng)遞送到感光細(xì)胞中。當(dāng)感光細(xì)胞表達(dá)基因編輯系統(tǒng)時(shí)，gRNA指導(dǎo)的基因編輯可以消除或逆轉(zhuǎn)CEP290基因上致病的IVS26突變，從而改善感光細(xì)胞功能，為患者帶來(lái)臨床益處。
開放標(biāo)簽的Brilliance臨床試驗(yàn)計(jì)劃注冊(cè)約18名患者，入組患者將包括成年和兒科（3-17歲）患者。他們的一只眼睛將接受一劑AGN-151587的視網(wǎng)膜下注射。入組患者可能被分為5個(gè)隊(duì)列，接受3種不同劑量的基因編輯療法。第一例患者給藥預(yù)計(jì)在今年下半年完成。
“患者注冊(cè)的啟動(dòng)，讓我們將革命性療法帶給LCA10患者的目標(biāo)又近了一步，”Editas Medicine公司首席科學(xué)官Charles Albright博士說(shuō)：“Editas的研發(fā)團(tuán)隊(duì)期待與艾爾建和遺傳性視網(wǎng)膜疾病患者團(tuán)體一起合作，為受到這一災(zāi)難性眼科疾病困擾的患者開發(fā)具有持久療效的實(shí)驗(yàn)性療法。”
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