新藥獲FDA優(yōu)先審評資格諾華血液病重磅療法有望明年上市

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來源：藥明康德

2019-07-23

今日，諾華（Novartis）宣布，FDA接受了其在研新藥crizanlizumab（SEG101）的上市申請，并授予了其優(yōu)先審評資格。Crizanlizumab是一款人源化抗P選擇素單克隆抗體，用于預防鐮狀細胞貧血癥（SCD）患者的血管阻塞危機（vaso-occlusive crisis，VOC）。

作為一種遺傳性血液疾病，SCD的病因是由于編碼血紅蛋白（Hb）β亞基的基因發(fā)生突變。在脫氧狀態(tài)下，異常狀態(tài)的Hb常發(fā)生聚合，促使血紅細胞（RBC）不僅形態(tài)變形呈鐮刀狀，其細胞結構也變得僵硬。鐮刀狀的RBC會阻塞毛細血管和小血管，不僅會導致器官的缺血性損傷，還會引發(fā)疼痛。疼痛往往突然開始，可影響身體任何部位，并可持續(xù)數小時乃至數天。VOC是SCD患者最常見的急診和住院原因之一，造成SCD患者生活質量的下降和死亡風險的增加。到目前為止，針對VOC的療法非常有限。因此，SCD患者們急需一款有效療法來幫助他們預防VOC帶來的折磨。

造成VOC的主要因素之一是P選擇素。P選擇素是一種在血管內皮細胞和血小板上發(fā)現的粘接分子，有助于細胞間的相互作用（包括內皮細胞，血小板，RBC，鐮狀RBC，和白細胞），從而造成多細胞粘連和聚集，進而阻塞血管。通過結合P選擇素，crizanlizumab可預防VOC的發(fā)生。此前，crizanlizumab曾獲得FDA頒發(fā)的突破性療法認定。

Crizanlizumab的上市申請是基于2期臨床試驗SUSTAIN的積極結果。試驗結果顯示，與安慰劑組對比，crizanlizumab不僅將患者每年需要接受醫(yī)療就診的VOC事件的中位發(fā)生率降低了45.3%（1.63比2.98，P=0.010）（與SCD患者的基因型和是否服用羥基脲無關）；還顯著提高了在治療過程中未發(fā)生任何VOC的患者比例（35.8%比16.9%，P=0.010）；以及顯著延緩了第一起VOC事件的發(fā)生（4.07個月比1.38個月，P<0.001）。

諾華全球藥物開發(fā)負責人兼首席醫(yī)學官John Tsai博士說：“本次優(yōu)先審評資格的授予反映了crizanlizumab為SCD患者預防VOC疼痛危機的深遠潛力。諾華期待著其獲批后，能改善SCD患者的日常生活。”

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