新醫(yī)改十年：讓兒童白血病“治得了、治得起、治得好”

       新中國(guó)成立70周年，也是新醫(yī)改實(shí)施10周年。十年來(lái)，新醫(yī)改堅(jiān)持以人民健康為中心，通過(guò)深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革著力緩解群眾看病難看病貴，改善和提升基層醫(yī)療服務(wù)水平，在重點(diǎn)領(lǐng)域和關(guān)鍵環(huán)節(jié)不斷取得新進(jìn)展，提高了群眾看病就醫(yī)的普遍獲得感。

       惡性腫瘤是威脅國(guó)人健康的致命因素，近幾年，我國(guó)惡性腫瘤整體發(fā)病率不斷提高。兒童白血病是兒童時(shí)期最常見(jiàn)的惡性腫瘤，也是發(fā)病率的兒童腫瘤。公開(kāi)資料顯示，我國(guó)兒童白血?。?5歲以下）發(fā)病率約為4-5/10萬(wàn)；如擴(kuò)大至18歲以下，每年新發(fā)患兒1.5萬(wàn)人左右，每例療程平均為2-3年，每年在治總?cè)藬?shù)約4.5萬(wàn)人。

       黨中央、國(guó)務(wù)院高度重視兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)發(fā)展和兒童白血病等重大疾病醫(yī)療服務(wù)及保障工作。習(xí)近平總書(shū)記在中央深改組第22次會(huì)議上強(qiáng)調(diào)，要加強(qiáng)兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)改革與發(fā)展，切實(shí)緩解兒童醫(yī)療服務(wù)資源短缺問(wèn)題。孫春蘭副總理專門(mén)召開(kāi)會(huì)議研究?jī)和籽【戎喂芾砉ぷ鳌?/p>

       眾所周知，兒童白血病治療周期長(zhǎng)、難度大、技術(shù)水平要求高，患者家庭醫(yī)藥費(fèi)用負(fù)擔(dān)重。加之患兒數(shù)量相對(duì)較小，在基層醫(yī)療機(jī)構(gòu)難以形成規(guī)模，導(dǎo)致相關(guān)專業(yè)醫(yī)務(wù)人員成長(zhǎng)緩慢，藥品供應(yīng)保障成本高，相關(guān)學(xué)科發(fā)展困難?；純杭议L(zhǎng)對(duì)患兒到大城市、大醫(yī)院就醫(yī)的需求強(qiáng)烈。

       為群眾提供安全、有效、方便、價(jià)廉的醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)是新醫(yī)改的目標(biāo)和指針。隨著深化醫(yī)改工作的推進(jìn)，圍繞如何讓白血病兒童“治得了、看得起、看得好”所進(jìn)行的改革、探索和取得的成效可以說(shuō)是對(duì)新醫(yī)改十年的一個(gè)有力“注腳”。

       診治能力持續(xù)提升 讓患兒“留下來(lái)”“治得好”

       在安徽，每年約有800例新發(fā)白血病兒童，農(nóng)村患者居多，且呈逐年上升趨勢(shì)。“過(guò)去患兒往往選擇北京等地醫(yī)院，去年以來(lái)，安徽的白血病患兒選擇在省內(nèi)就診的逐漸增多。”安徽省兒童醫(yī)院血液科主任屈麗君談到。

       來(lái)自偏遠(yuǎn)地區(qū)的患兒喻涵（化名）既是不幸的也是幸運(yùn)的。他初診在溫州醫(yī)科大學(xué)附二院，進(jìn)行了頸部包塊活檢手術(shù)，后在北京兒童醫(yī)院診斷為B淋巴母細(xì)胞淋巴瘤/白血病。確診后來(lái)到安徽省兒童醫(yī)院血液腫瘤科治療，評(píng)估病情后接受化療，現(xiàn)已完成所有療程，停藥1年多，復(fù)查病情穩(wěn)定。

       “像喻涵這樣的白血病患兒，選擇在省內(nèi)就診的每年已達(dá)500例左右。”屈麗君介紹，去年，國(guó)家衛(wèi)生健康委、國(guó)家醫(yī)保局等部門(mén)下發(fā)了《關(guān)于開(kāi)展兒童白血病救治管理工作的通知》（以下簡(jiǎn)稱《通知》），要求各省建立兒童白血病診療服務(wù)網(wǎng)絡(luò)。安徽省兒童醫(yī)院被確定為省級(jí)定點(diǎn)醫(yī)院，負(fù)責(zé)全省疑難白血病患兒診治，成為全國(guó)兒童白血病診療服務(wù)網(wǎng)絡(luò)上一個(gè)重要的“發(fā)力點(diǎn)”。

       “醫(yī)院通過(guò)嚴(yán)格執(zhí)行《兒童急性淋巴細(xì)胞白血病診療規(guī)范》和《兒童急性早幼粒細(xì)胞白血病診療規(guī)范》，以及加入全國(guó)急性白血病協(xié)作組，得到國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心（北京兒童醫(yī)院）的直接指導(dǎo)，大大提高了診療水平。” 安徽省兒童醫(yī)院的一位負(fù)責(zé)人表示。

       家住安徽省池州市東至縣香隅鎮(zhèn)同心村的患兒璩璩（化名），去年12月因“咳嗽”就診深圳市第二人民醫(yī)院，被確診為急性淋巴細(xì)胞白血病。為求進(jìn)一步診治，來(lái)到安徽省兒童醫(yī)院血液科化療治療，入科后評(píng)估為低危組，按“CCLG-ALL2015治療方案”進(jìn)行化療，如今，已順利完成7個(gè)化療療程，目前為止病情恢復(fù)良好。另一位農(nóng)村患兒袁庭夢(mèng)，去年因“發(fā)熱伴血檢異常”輸液治療未見(jiàn)好轉(zhuǎn)，來(lái)到安徽省兒童醫(yī)院就診，被診斷為急性白血病骨髓象高危組，現(xiàn)已順利完成6個(gè)化療療程，目前為止也病情平穩(wěn)。

       通過(guò)近年來(lái)兒童白血病救治管理工作的推進(jìn)，多數(shù)地方的疾病診療能力得到長(zhǎng)足發(fā)展，促進(jìn)了國(guó)內(nèi)白血病治療水平的同質(zhì)化和“大病不出省”，也得到越來(lái)越多患兒家長(zhǎng)的信任。

       優(yōu)化兒科醫(yī)療資源配置 建立診療服務(wù)網(wǎng)絡(luò)

       實(shí)現(xiàn)全民健康包括提升腫瘤等重癥疾病的救治能力，一方面要在醫(yī)療服務(wù)供給“硬件”上增量，如增加醫(yī)療機(jī)構(gòu)和床位數(shù)。一方面要通過(guò)分級(jí)指導(dǎo)幫扶統(tǒng)籌優(yōu)質(zhì)醫(yī)療技術(shù)資源下沉并落地。

       2016年以來(lái)，國(guó)家衛(wèi)健委協(xié)調(diào)國(guó)家發(fā)改委支持兒童?？漆t(yī)院（含綜合醫(yī)院兒科）建設(shè)，積極改善地方兒童醫(yī)療衛(wèi)生服務(wù)條件，有效提高兒科診療能力和水平。同時(shí)，通過(guò)鼓勵(lì)社會(huì)力量舉辦兒科醫(yī)療機(jī)構(gòu)的綜合措施，增加兒科醫(yī)療服務(wù)供給。

       據(jù)國(guó)家衛(wèi)健委數(shù)據(jù)，截至2018年底，全國(guó)共有兒童醫(yī)院228家，較2016年末增加了19家，開(kāi)設(shè)兒科醫(yī)療服務(wù)的醫(yī)院增加到2萬(wàn)余家，兒科床位增加2萬(wàn)張。

       到目前為止，全國(guó)已經(jīng)建立了包括176家省級(jí)定點(diǎn)醫(yī)院和374家地市級(jí)定點(diǎn)醫(yī)院的診療網(wǎng)絡(luò)。同時(shí)，明確了國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心、省級(jí)、地市級(jí)定點(diǎn)醫(yī)院職責(zé)分工，強(qiáng)化了兒童白血病分級(jí)診療制度和分級(jí)指導(dǎo)幫扶體系。

       此外，國(guó)家兒童醫(yī)學(xué)中心3家成員單位（北京兒童醫(yī)院、復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院、上海兒童醫(yī)學(xué)中心）及廣州市婦女兒童醫(yī)療中心、武漢兒童醫(yī)院還牽頭成立了兒科醫(yī)療集團(tuán)或?qū)？坡?lián)盟，已涵蓋全國(guó)92%的兒童醫(yī)療服務(wù)資源。通過(guò)?？乒步?、業(yè)務(wù)指導(dǎo)、遠(yuǎn)程醫(yī)療以及“患兒不動(dòng)、專家動(dòng)”等管理方式，提高了白血病患兒就近獲得優(yōu)質(zhì)醫(yī)療服務(wù)的可及性。

       提高規(guī)范化診療水平 建立單病種管理系統(tǒng)

       兒童白血病的治療以多藥聯(lián)合化療為主，包括高強(qiáng)度聯(lián)合化療和維持治療，療程一般為2至3年。目前，急性淋巴細(xì)胞白血病的治愈（緩解5年以上）率可達(dá)70%至80%以上，已被認(rèn)為是可以達(dá)到治愈目標(biāo)的惡性腫瘤；急性髓細(xì)胞白血病總體治愈率可達(dá)50%至70%左右，其中急性早幼粒細(xì)胞白血病治愈率達(dá)90%以上。

       但是，只有患者進(jìn)行診療規(guī)范，才能在疾病獲得良好療效的同時(shí)，不增加治療毒副作用和診療負(fù)擔(dān)，進(jìn)而全面提高整體診治水平。

       2018年10月，國(guó)家衛(wèi)健委組織制定了急性淋巴細(xì)胞白血病、急性早幼粒細(xì)胞白血病診療規(guī)范。目前除西藏外，各省份至少有1家醫(yī)療機(jī)構(gòu)具備兒童白血病規(guī)范化診療能力。能夠開(kāi)展兒童白血病規(guī)范化診療的醫(yī)療機(jī)構(gòu)主要集中在省級(jí)以上醫(yī)院和東部發(fā)達(dá)地區(qū)地市級(jí)以上醫(yī)院。

       同時(shí)，組建了國(guó)家衛(wèi)生健康委兒童白血病專家委員會(huì)，建立全部定點(diǎn)醫(yī)院的“中國(guó)兒童白血病診療登記管理系統(tǒng)”，對(duì)兒童白血病進(jìn)行有效的單病種管理，將救治患兒納入全程跟蹤管理，保證醫(yī)療質(zhì)量。

       管理系統(tǒng)從2018年10月20日正式上線到2019年7月3日，全國(guó)共有425家兒童白血病診療定點(diǎn)醫(yī)院確診的34995例初發(fā)兒童白血病病例被納入系統(tǒng)。每個(gè)患兒的一般信息、診斷資料（包括診療方案、MICM分型）、生存狀態(tài)及費(fèi)用信息等一目了然。

       國(guó)家和省級(jí)專家組通過(guò)登記管理系統(tǒng)可以掌握本地區(qū)各醫(yī)院的治療狀況，進(jìn)行療效評(píng)價(jià)，對(duì)存在的問(wèn)題進(jìn)行糾正，指導(dǎo)各地定點(diǎn)醫(yī)院提供規(guī)范化診療服務(wù)。同時(shí)了解中國(guó)兒童白血病整體發(fā)病情況及生存狀況，為兒童白血病診治定點(diǎn)醫(yī)院的合理設(shè)置、診療規(guī)范的制定以及費(fèi)用信息提供數(shù)據(jù)支撐和循證參考，也為政府制定醫(yī)療保障等衛(wèi)生政策提供客觀依據(jù)。

       據(jù)系統(tǒng)數(shù)據(jù)顯示，通過(guò)推廣規(guī)范化的診療方案，各地白血病患兒的同質(zhì)化治療水平均有所提高。

       完善醫(yī)療保障制度 減輕患者經(jīng)濟(jì)壓力

       對(duì)于白血病患兒及家長(zhǎng)來(lái)說(shuō)，除了病痛的折磨，的壓力還有經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)。據(jù)統(tǒng)計(jì)，兒童急性白血病治療周期男孩一般需要2.5年-3年，總費(fèi)用約20-30萬(wàn)元不等。個(gè)別病例出現(xiàn)嚴(yán)重并發(fā)癥、高危難治及復(fù)發(fā)白血病需移植者，總費(fèi)用可能超過(guò)30萬(wàn)元。

       在《通知》中就強(qiáng)調(diào)部署了有關(guān)提高醫(yī)療保障水平的要求。一方面要加大困難白血病患兒政策傾斜力度。鼓勵(lì)各地對(duì)兒童白血病實(shí)行按病種付費(fèi)，對(duì)貧困白血病患兒及家庭參保提供資助，對(duì)符合條件的兒童白血病等大病患者，實(shí)行降低起付線、提高報(bào)銷比例和支付限額、適當(dāng)提高醫(yī)療救助待遇等傾斜政策。

       另一方面是發(fā)揮各項(xiàng)醫(yī)療保障政策合力。加強(qiáng)各類保障制度的銜接，積極探索推進(jìn)商業(yè)補(bǔ)充保險(xiǎn)，發(fā)動(dòng)社會(huì)慈善力量，采取綜合保障措施。簡(jiǎn)化、優(yōu)化兒童白血病結(jié)算報(bào)銷流程，積極推行基本醫(yī)療保險(xiǎn)、大病保險(xiǎn)、醫(yī)療救助等“一站式”結(jié)算服務(wù)。對(duì)于符合條件的困難患者，推進(jìn)實(shí)施“先診療，后付費(fèi)”制度，減輕墊資壓力。

       按照《通知》**，安徽省用活政策、多措并舉，竭力減輕患者負(fù)擔(dān)。

       據(jù)了解，選擇在安徽本省治療的患兒，除了在交通費(fèi)、住宿費(fèi)等費(fèi)用上能夠節(jié)省外，還能享受多項(xiàng)優(yōu)惠政策。安徽省基本醫(yī)保（新農(nóng)合、居民醫(yī)保）對(duì)兒童白血病按病種付費(fèi)救助政策分兩種類型：1、首次誘導(dǎo)+鞏固；2、緩解后再化療：再誘導(dǎo)+大劑量甲氨蝶呤等化療。當(dāng)前，兩種救助報(bào)銷比例均為90%，患兒家庭的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)可大大減輕。

       例如，患兒璩璩屬于農(nóng)村合作醫(yī)療家庭，目前為止報(bào)銷費(fèi)用達(dá)10余萬(wàn)元，自費(fèi)約需5萬(wàn)元；患兒李夢(mèng)屬于家庭貧困，可享受安徽省貧困人口特殊醫(yī)保政策（即“351”政策，在縣、市、省級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)治療，個(gè)人自付3000、5000、10000元），對(duì)其合規(guī)的診療及醫(yī)療費(fèi)用按的比例給予報(bào)銷。

       蕭蕭（化名）是安徽省阜陽(yáng)市阜南縣龍王鄉(xiāng)肖坡村人，2017年10月因“發(fā)現(xiàn)皮膚蒼白半月，發(fā)熱伴咳嗽3天”就診，確診為急性淋巴細(xì)胞白血病，評(píng)估為中危組，按國(guó)家統(tǒng)一的治療方案進(jìn)行化療。該患兒屬家庭貧困，可享受安徽省貧困人口特殊醫(yī)保政策（即“351”政策，在縣、市、省級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)治療，個(gè)人自付3000、5000、10000元），對(duì)其合規(guī)的診療及醫(yī)療費(fèi)用按的比例給予報(bào)銷。目前患兒走了10個(gè)療程，每年自費(fèi)僅1萬(wàn)元。目前病情恢復(fù)好，正在維持治療中。

       此外，安徽省還積極推進(jìn)白血病患兒綜合保障，發(fā)動(dòng)社會(huì)慈善救助力量，降低患兒家庭負(fù)擔(dān)。針對(duì)部分困難家庭，安徽省兒童醫(yī)院積極幫助患兒申請(qǐng)各種社會(huì)捐贈(zèng)，不定期開(kāi)展各種募捐、資助、義賣等公益活動(dòng)，接受社會(huì)團(tuán)體、公司、學(xué)校、個(gè)人募捐。

       2015年被診斷為急性淋巴細(xì)胞白血病的張潔（化名）小朋友現(xiàn)已結(jié)束所有化療，共花費(fèi)25萬(wàn)，除新農(nóng)合報(bào)銷（40%）外，還獲得了其它社會(huì)捐助，個(gè)人花費(fèi)僅占總費(fèi)用20%。“過(guò)去這樣貧困家庭的孩子，患了白血病基本是放棄治療回家，現(xiàn)在也可以得到康復(fù)治療。”屈麗君欣慰地說(shuō)。

       在發(fā)揮各項(xiàng)保障政策措施合力的同時(shí)，國(guó)家也在加快推進(jìn)兒童白血病常用新型抗腫瘤藥物研制生產(chǎn)與價(jià)格談判。設(shè)立重大新藥創(chuàng)制科技重大專項(xiàng)支持白血病新藥研發(fā)，甲磺酸伊馬替尼和達(dá)沙替尼等仿制藥上市，在進(jìn)口藥價(jià)格談判中有效降低進(jìn)口藥價(jià)格，極大減輕了患者和醫(yī)保的負(fù)擔(dān)。

       據(jù)國(guó)家衛(wèi)健委數(shù)據(jù)，截至2019年6月30日，全國(guó)已對(duì)34975名患兒進(jìn)行了定點(diǎn)集中救治和規(guī)范管理。白血病患兒在省內(nèi)定點(diǎn)醫(yī)院就診的數(shù)量增加，各項(xiàng)措施的效果不斷顯現(xiàn)。